N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation. Benvenuti all’edizione di luglio 2024 del notiziario scientifico internazionale della Motor Neurone Disease Association. In questa nuova edizione: • Annunciati i risultati dello studio di fase 2 su TPN-101; • La terapia genica migliora la segnalazione tra i motoneuroni nei primi Leggi di piùMNDA newsletter – luglio 2024[…]
N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation. Benvenuti all’edizione di gennaio 2024 del notiziario scientifico internazionale della Motor Neurone Disease Association. In questa nuova edizione: • Risultati top-line dello studio sull’edaravone orale; • Una nuova ricerca esamina il rischio di SLA per i membri della famiglia; • AB Leggi di piùMNDA newsletter – gennaio 2024[…]
N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation. Benvenuti all’edizione di ottobre 2023 del notiziario scientifico internazionale della Motor Neurone Disease Association. In questa nuova edizione: • Annunciati ulteriori dati dallo studio CENTAUR dell’AMX0035; • Concluso lo studio di fase 3 su TUDCA per la SLA; • BrainStorm annuncia Leggi di piùMNDA newsletter – ottobre 2023[…]
N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation. Benvenuti all’edizione di Maggio 2023 del notiziario scientifico internazionale della Motor Neurone Disease Association. In questa nuova edizione: • Wave Life Sciences ha annunciato i risultati dello studio WVE-004 (C9orf72); • È stato costituito un nuovo gruppo di esperti della SLA/MND Leggi di piùMNDA newsletter – maggio 2023[…]
Fonte: Wave Life Sciences, 23 Maggio 2023 (in inglese) • L’impegno potente e duraturo del bersaglio è stato osservato in tutte le coorti, anche con dosi di 10 mg somministrate ogni 12 settimane, che sono state anche generalmente sicure e ben tollerate; • WVE-004 non ha mostrato benefici clinici rispetto al placebo; inoltre, le riduzioni di Leggi di piùWave Life Sciences annuncia i risultati dello studio di fase 1b/2a FOCUS-C9 (WVE-004) per la SLA/FTD-C9orf72[…]
N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation. Benvenuti all’edizione di Aprile 2023 del notiziario scientifico internazionale della Motor Neurone Disease Association. In questa nuova edizione: • Lo studio COURAGE-ALS su Reldesemtiv verrà interrotto per futilità; • Un nuovo studio sul legame tra le cellule immunitarie del cervello e la Leggi di piùMNDA newsletter – aprile 2023[…]
Fonte: AI Therapeutics, 5 Aprile 2023 (in inglese) Riduzione significativa dell’aggregato proteico tossico, Poly(GP); Aumento significativo del biomarcatore target, sGPNMB L’AIT-101 e i metaboliti attivi hanno attraversato la barriera emato-encefalica Questo studio è stato elencato nel sommario annuale di conSLAncio: SLA: 3 Cose da Seguire nel 2023. “GUILFORD, Connecticut, Stati Uniti — AI Therapeutics, Inc, Leggi di piùAI Therapeutics annuncia i risultati positivi della fase 2a dell’AIT-101 (LAM-002A) in pazienti SLA-C9ORF72[…]
N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation. Benvenuti all’edizione di Marzo 2023 del notiziario scientifico internazionale della Motor Neurone Disease Association. In questa nuova edizione: • Risultati delle riunioni del comitato consultivo FDA per Tofersen; • Una nuova ricerca suggerisce che uno spray nasale potrebbe essere sviluppato per trattare Leggi di piùMNDA newsletter – marzo 2023[…]
N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation. Benvenuti all’edizione di Luglio 2022 del notiziario scientifico internazionale della Motor Neurone Disease Association. In questa nuova edizione: La FDA statunitense ha concesso la revisione prioritaria per l’approvazione del Tofersen. Amylyx ha annunciato che la FDA ha deciso di riconvocare il comitato Leggi di piùMNDA newsletter – luglio 2022[…]
Fonte – Biogen, 28 marzo 2022 (inglese) Biogen e Ionis annunciano i risultati principali dello studio di fase 1 del farmaco sperimentale nella SLA- C9orf72 • BIIB078, un oligonucleotide antisenso sperimentale per la Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) associata a C9orf72, non ha mostrato alcun beneficio clinico; il programma clinico sarà interrotto; • Biogen e Ionis Leggi di piùBiogen e Ionis annunciano i risultati principali dello studio di fase 1 del farmaco sperimentale nella SLA – C9orf72[…]