N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation. Benvenuti all’edizione di Giugno 2023 del notiziario scientifico internazionale della Motor Neurone Disease Association. In questa nuova edizione: • Lo studio della piattaforma HEALEY ha annunciato ulteriori risultati dal braccio CNM-Au8; • La FDA ha fissato la data della riunione del Leggi di piùMNDA newsletter – giugno 2023[…]
L’Associazione conSLAncio Onlus, fondata da Andrea Zicchieri, Membro dell’International Alliance of ALS/MND Associations (Alleanza Internazionale delle Associazioni SLA/MND) e EUpALS (Organizzazione Europea per i professionisti e pazienti affetti da Sclerosi Laterale Amiotrofica), comunica un aggiornamento importante sulla regolamentazione del farmaco AMX0035 come trattamento per la SLA in Europa. A seguito di una spiegazione orale tenutasi Leggi di piùURGENTE: Aggiornamento sulla valutazione del farmaco AMX0035 per la SLA – Agenzia Europea per i medicinali (EMA)[…]
N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation. Benvenuti all’edizione di Maggio 2023 del notiziario scientifico internazionale della Motor Neurone Disease Association. In questa nuova edizione: • Wave Life Sciences ha annunciato i risultati dello studio WVE-004 (C9orf72); • È stato costituito un nuovo gruppo di esperti della SLA/MND Leggi di piùMNDA newsletter – maggio 2023[…]
Fonte: Wave Life Sciences, 23 Maggio 2023 (in inglese) • L’impegno potente e duraturo del bersaglio è stato osservato in tutte le coorti, anche con dosi di 10 mg somministrate ogni 12 settimane, che sono state anche generalmente sicure e ben tollerate; • WVE-004 non ha mostrato benefici clinici rispetto al placebo; inoltre, le riduzioni di Leggi di piùWave Life Sciences annuncia i risultati dello studio di fase 1b/2a FOCUS-C9 (WVE-004) per la SLA/FTD-C9orf72[…]
N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation. Benvenuti all’edizione di Aprile 2023 del notiziario scientifico internazionale della Motor Neurone Disease Association. In questa nuova edizione: • Lo studio COURAGE-ALS su Reldesemtiv verrà interrotto per futilità; • Un nuovo studio sul legame tra le cellule immunitarie del cervello e la Leggi di piùMNDA newsletter – aprile 2023[…]
Fonte: Biogen, Inc., 25 Aprile 2023 (in inglese) • La FDA ha concesso l’approvazione accelerata di QALSODY sulla base della riduzione del neurofilamento, un marcatore della neurodegenerazione; • La Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) di tipo superossido dismutasi 1 (SOD1) è una forma genetica di SLA devastante, fatale e molto rara, con circa 330 persone negli Leggi di piùL’FDA approva il trattamento QALSODY™ (Tofersen) per il trattamento della SLA-SOD1 negli Stati Uniti[…]
Fonte: AI Therapeutics, 5 Aprile 2023 (in inglese) Riduzione significativa dell’aggregato proteico tossico, Poly(GP); Aumento significativo del biomarcatore target, sGPNMB L’AIT-101 e i metaboliti attivi hanno attraversato la barriera emato-encefalica Questo studio è stato elencato nel sommario annuale di conSLAncio: SLA: 3 Cose da Seguire nel 2023. “GUILFORD, Connecticut, Stati Uniti — AI Therapeutics, Inc, Leggi di piùAI Therapeutics annuncia i risultati positivi della fase 2a dell’AIT-101 (LAM-002A) in pazienti SLA-C9ORF72[…]
N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation. Benvenuti all’edizione di Marzo 2023 del notiziario scientifico internazionale della Motor Neurone Disease Association. In questa nuova edizione: • Risultati delle riunioni del comitato consultivo FDA per Tofersen; • Una nuova ricerca suggerisce che uno spray nasale potrebbe essere sviluppato per trattare Leggi di piùMNDA newsletter – marzo 2023[…]
Lo studio FUSION analizza la sicurezza e l’efficacia del farmaco in studio “ION363” per il trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) causata da mutazioni nel gene FUS, che rappresenta circa l’1%-5% dei casi di SLA. Questo studio è sponsorizzato da Ionis Pharmaceuticals. Il reclutamento è appena iniziato in Italia. . Caratteristiche del farmaco sperimentale Leggi di più#TRICALS: Inizia il reclutamento dello studio FUSION (ION363) per la SLA-FUS in Italia[…]