N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation.
Benvenuti all’edizione di Ottobre 2021 del notiziario internazionale scientifico della Motor Neurone Disease Association.
In questa nuova edizione:
• Finanziato da LifeArc e dalla MND Association, un nuovo programma di terapia genica è pronto ad aprire nel Regno Unito;
• Il colesterolo fa bene? Un nuovo studio riporta i benefici del colesterolo ‘buono’;
• Troppo o troppo poco? Come influisce l’attività fisica sulla SLA/MND?;
• Gli studi preclinici potrebbero aver identificato un nuovo anticorpo per il trattamento della SLA sporadica;
• Amylyx cerca l’approvazione per AMX0035 negli Stati Uniti.
Il conto alla rovescia per il 32° Simposio Internazionale sulla SLA/MND è iniziato con il nostro ‘Symposium Blogathon‘. Per tutto il mese di novembre pubblicheremo un nuovo blog ogni giorno della settimana in cui daremo un’occhiata più da vicino ad alcuni dei poster e degli interventi all’evento di quest’anno. Ancora una volta il Simposio si svolgerà su una piattaforma virtuale, rendendolo accessibile a chiunque voglia partecipare. La registrazione costa solo £60 – vai alla nostra pagina di registrazione per scoprire cosa ottieni e per registrarti ora. Potete anche dare un’occhiata al nostro programma del blog per vedere cosa è già stato pubblicato e cosa è in arrivo.
Uniti per Sconfiggere la SLA/MND (‘United To End MND’)
La campagna United To End MND chiede al governo di investire 50 milioni di sterline nella ricerca mirata sulla SLA. Siamo delusi che la nostra presentazione per un investimento di 50 milioni di sterline in cinque anni in un virtuale Istituto di ricerca traslazionale MND non è stato incluso nella Spesa Pubblica. Potete leggere la nostra dichiarazione sul risultato della Spesa Pubblica qui.
Il mese scorso due neurologi che sostengono la campagna, il prof. Chris McDermott e il prof. Ammar Al-Chalabi, hanno incontrato la prof.ssa Lucy Chappell, Capo Consulente Scientifico per il Ministero di Salute e Cura Sociale. Hanno spiegato che i ricercatori sono sul punto di sviluppare nuovi trattamenti, ma sono necessari più finanziamenti per una svolta. Continueremo ad incontrare i principali portatori di interessi e ad impegnarci con i dipartimenti del governo per sottolineare l’importanza di aumentare i finanziamenti per la ricerca specifica sulla SLA.
Ci auguriamo che trovi interessante l’edizione di questo mese del notiziario scientifico MND Research Monthly.
Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association
Programma di terapia genica per C9orf72-MND in apertura nel Regno Unito
La ricerca sulle terapie geniche per la MND sta per iniziare all’Università di Sheffield in collaborazione con Cell and Gene Therapy Catapult. Sostenuto da una sovvenzione di LifeArc e dalla MND Association, il programma valuterà la fattibilità e l’efficienza delle terapie geniche per i pazienti con SLA e FTD che portano mutazioni C9orf72. Studi pre-clinici hanno dimostrato che la proteina SRSF1 trasporta l’RNA messaggero anormale, prodotto come risultato delle mutazioni, fuori dal nucleo della cellula. I test sui motoneuroni derivati dai pazienti e sui moscerini della frutta hanno dimostrato che la rimozione di SRSF1 porta a una riduzione del trasporto dell’mRNA mutante fuori dal nucleo, impedendo la morte delle cellule nervose. I ricercatori ora studieranno se una terapia genica progettata per impedire a queste molecole di mRNA di lasciare il nucleo potrebbe aiutare a rallentare o fermare la morte dei motoneuroni.
Leggi di più, qui: Gene Therapy Program for ALS Due to C9orf72 Mutations Opening in UK
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Vai sul blog: Translational research in MND: Our partnership with LifeArc – MND Research Blog
Colesterolo “buono” più alto – buono per MND?
Alcuni biomarcatori del sangue di lipidi, o grasso, metabolismo – tipicamente misurato per determinare il rischio di malattie cardiovascolari di una persona – sembrano proteggere contro lo sviluppo della SLA, uno studio con più di 500,000 adulti ha riferito. In particolare, i ricercatori hanno scoperto che le persone con livelli più elevati di colesterolo “buono” – HDL – e un componente di HDL chiamato ApoA1, avevano un rischio significativamente inferiore di SLA. I pazienti hanno mostrato cambiamenti nei loro metaboliti lipidici fino a un decennio prima della loro diagnosi che significa queste molecole potrebbero essere biomarcatori per la diagnosi precoce della malattia. Utilizzando i dati della UK Biobank, i ricercatori del Regno Unito hanno condotto un ampio studio per esaminare una serie di marcatori metabolici e determinare la loro associazione con il rischio di SLA. Ancora una volta, più alti livelli di HDL e ApoA1 sono stati associati a un rischio ridotto di SLA, mentre il rischio è aumentato con livelli più elevati di LDL – il colesterolo ‘cattivo’ – e un componente di questo chiamato ApoB.
Leggi di più, qui:
Higher ‘Good’ Cholesterol Levels Appear to Lower Risk of ALS
Attività fisica e SLA – troppo o troppo poco?
Secondo un nuovo studio dalla Germania, l’attività totale legata al lavoro e al tempo libero nel corso della vita non è un fattore di rischio per la SLA, ma l’attività fisica pesante sul lavoro è associata a un rischio quasi due volte maggiore di SLA. I pazienti che riportano attività fisica moderata pre-diagnosi e attuale hanno mostrato la migliore sopravvivenza, mentre sia l’inattività che l’attività regolare e vigorosa sono state collegate a una sopravvivenza più breve, suggerendo che l’intensità dell’attività influenza il decorso della malattia. 393 partecipanti hanno completato un sondaggio in cui è stato chiesto di stimare la quantità e l’intensità dell’attività fisica a diverse età, ma i ricercatori hanno notato che lo studio è stato limitato dalla possibilità di richiamo impreciso da parte dei partecipanti.
Leggi di più, qui:
Too Little, Too Much Physical Activity May Shorten Survival
Vai sul blog: Physical Exercise as a risk factor for MND – is it in our genes?
I dati preclinici supportano un nuovo anticorpo per la SLA sporadica
I risultati di uno studio pre-clinico iniziale supportano il potenziale di GN-K01, un anticorpo sperimentale, come trattamento per la SLA che potrebbe entrare negli studi clinici già nel 2022. L’anticorpo ha come bersaglio una proteina virale, chiamata HERV-K ENV, che è stata trovata in alti livelli nel liquido cerebrospinale di pazienti sporadici con SLA. Si è scoperto che HERV-K ENV induce la morte delle cellule neuronali e GN-K01 è progettato per neutralizzare l’attività di HERV-K ENV, riducendo la morte delle cellule nervose e rallentando la progressione della malattia.
Leggi di più, qui:
Preclinical Data Support GeNeuro Antibody for Treating Sporadic ALS
Amylyx cerca l’approvazione dell’AMX0035 negli Stati Uniti
Amylyx Pharmaceuticals sta cercando di ottenere l’approvazione negli USA per AMX0035, la sua terapia sperimentale per rallentare il declino funzionale nelle persone con SLA, sulla base dei risultati positivi dello studio di fase 2/3 CENTAUR, ora completato. Health Canada sta attualmente esaminando una domanda simile, e l’azienda intende chiedere l’approvazione all’Agenzia europea per i medicinali entro la fine dell’anno.
Leggi di più, qui:
Amylyx Seeks U.S. Approval of AMX0035 With FDA Filing
Vai sul blog: Virtual Symposium: Update on AMX0035 CENTAUR and open-label extension trials
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