International MND/ALS 28th annual Symposium, 8-10 December 2017, Boston, MA USA
Luogo: Westin Boston Waterfront Hotel
L’Associazione conSLAncio Onlus (no-profit) di Terracina (LT), era l’unica associazione della sua classe presente dall’Italia grazie al nostro Responsabile delle Relazioni Internazionali, il Dott. Ing Silverio Conte, al 28° Simposio SLA Internazionale a Boston, USA, 8-10 Dicembre 2017. Il Simposio aveva oltre 1.300 partecipanti internazionali, incluso medici, ricercatori, assistenti e pazienti. Era il più grande Simposio SLA nella storia dell’evento a rispetto il primo in cui c’erano soltanto 40 partecipanti 28 anni fa.
Ci sono state delle presentazioni dedicate alle prove cliniche:
ll Prof. Schefner ha spiegato i risultati della Terza Fase in cui lo studio VITALITY-ALS (Tirasemtiv) non ha raggiunto i punti finali primari e secondari, principalmente a causa di una tollerabilità bassa del farmaco. I pazienti che hanno ricevuto il trattamento per 24 settimane hanno evidentemente avuto un cambiamento sul punteggio SVC con il punto più alto di 500 mg/giorno.
Il meccanismo dell’attivazione veloce della troponina nei muscoli del sistema scheletrico rimane una possibilità potenziale per una terapia vitale per la SLA.
Il Prof. Mora ha spiegato che dopo la Terza Fase di studio del farmaco Masitinib (Studio AB10015), i risultati hanno confermato che il Masitinib è sicuro ed efficace per la SLA. Hanno concluso che un dosaggio orale del Masintib di 4.5 mg/kg/giorno con l’uso normale del riluzolo ha dimonstrato un beneficio in clinica per i pazienti SLA con una linea di base della progressione di <1.1 punti/mese seguendo il punteggio ALSFRS-R. Il beneficio viene evidente relativo al dosaggio del farmaco, durata della malattia, e severità dei sintomi dall’inizio della terapia. La sicurezza era accettabile con un consigliabile controllo epatico.
La presentazione del Prof. Brooks ha spiegato i risultati della Seconda Fase della prova clinica con il farmaco Ibudilast (MN-166) (NCT02238626) . A questo momento hanno trovato la terapia Ibudilast-riluzolo sicuro, tollerabile, e fattibile. I pazienti SLA non avevano un deterioramento del punteggio ALSFRS-R e ALSAQ. La terapia bi-modello con l’uso del riluzolo ha bisogno di una valutazione ulteriore per capire i protocolli del trattamento sui funzioni e sopravvivenza in pazienti SLA.
Il Prof. Ludolph ha presentato i risultati della Prima Fase di uno studio con 1 mg del farmaco Rasagilina. Dopo l’analisi ITT, hanno scoperto che un dosaggio di 1 mg della rasagilina quando viene usata con il riluzolo, non aveva un effetto sulla sopravvivenza. Specialmente quando paragonato con l’uso individuale del riluzolo. Non c’era nessun cambiamento per i punti finali secondari dei punteggi ALSFRS-R, Qualità di Vita, e Capacità Vitale. L’analisi post hoc- continua di studiare i modificatori metabolici genetici (MAOB, DRD2)- in corso.
Abbiamo incontrato un rappresentante dell’Associazione SLA Canadese. Ha spiegato che l’azienda Brainstorm Cell Therapeutics ancora non ha fatto la domanda per l’uso commerciale del NurOwn® in anticipo tramite la strada “Early Access” tramite la Sanità Canadese (Health Canada). Health Canada obbliga l’efficacia e sicurezza in un minimo di una centinaia di pazienti in anticipo dell’approvazione durante le sperimentazioni di qualsiasi farmaco. Ad oggi Brainstorm ha completato la Seconda Fase con solamente 70 pazienti. Il discorso con Brainstorm è ancora aperto e hanno intenzioni di procedere appena appropriato. Qualsiasi domanda di approvazione per un farmaco nuovo in Canada sara’ visibile sul sito Web di Health Canada.
Alcuni italiani (la dott.ssa Manuela Vignolo, dott. Riccardo Zuccarino, dott. Fabrizio Rao, la dott.ssa Romina Truffelli, dott. Trinchero Clotilde; Fisioterapisti: Elisa Giove, Iacopo Cipollina, Jacopo Ferraris, e la dott.ssa Claudia Caponnetto) hanno presentato la ricerca “CONFIDO”. Lo studio ha come obiettivo il miglioramento della presa in carico globale del paziente attraverso l’ausilio di animali da compagnia.
Un altro risultato presentato al Simposio è stato il problema dell’iper metabolismo nella SLA. Da tempo, e’ stato sospettato che coloro che vivono con SLA soffrono spesso di iper metabolismo, il che significa che bruciano troppa energia e quindi perdono peso a un ritmo più veloce rispetto ai controlli sani. Il Dott. Frederik Steyn dell’Università del Queensland, in Australia, ha presentato il suo studio osservazionale che è stato ben abbinato in termini di malattia rispetto al gruppo di controllo sano in termini di età e sesso con 58 persone in ogni gruppo. Scoprì che il 40% delle persone che vivevano con la SLA consumava in media più calorie rispetto a quelle del gruppo di controllo.
Ventiquattro persone nella categoria iper metabolica, avevano una malattia in progressione leggermente più veloce e di solito hanno una SLA ad insorgenza degli arti rispetto al bulbo. I ricercatori non hanno trovato alcuna relazione con la funzione cognitiva nel loro studio. Mentre questo è uno studio interessante e ha confermato l’esperienza di molte persone con una più rapida perdita di peso nella SLA, è necessario uno studio più approfondito per vedere come i medici possono indirizzare questo aspetto della malattia con i loro pazienti.
Il simposio plurigiornaliero si è concluso con un discorso del prof. Robert Brown sulle lezioni apprese e sul futuro del modello SOD1 nella ricerca sulla SLA. Inoltre, un gruppo di ricercatori israeliani dall’Istituto Scientifico Whzmann (Irit Reichenstein, Chen Eitan, Tsviya Olender, Guy Haim, Eran Hornstein) hanno presentato una ricerca nuova, “Variazioni associati con la SLA del miR-218 interrompono l’abilità di regolare l’eccitabilità dei neuroni nei canali del potassio in relazione al voltaggio.” Questo nuovo sviluppo potrebbe sviluppare altre terapie per la SLA in futuro.
Il Simposio ha presentato alcune terapie sullo sviluppo per la SLA. E’ un periodo molto attivo nella comunita’ scientifica. conSLAncio ha fatto conoscenza con alcuni esperti in cui ci organizzeremo per collaborare nel prossimo anno.
Il prossimo Simposio SLA Internazionale avrà luogo in Scozia, nella città di Glasgow, dal 7-9 Dicembre 2018.
Durante il Simposio abbiamo incontrato alcuni dei migliori specialisti SLA del mondo. La lista parziale include:
