N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso del Motor Neurone Disease Asssociation.
Benvenuti all’edizione di Novembre 2020 del notiziario internazionale scientifico del Motor Neurone Disease Association. In questa edizione:
- I risultati della fase 3 del NurOwn, una terapia innovativa con cellule staminali per la MND, non hanno dimostrato l’efficacia del farmaco nel rallentare la progressione della malattia.
- Una revisione dell’edaravone, approvata in alcuni paesi per il trattamento della MND (ma non nel Regno Unito), potrebbe non essere così efficace nell’aumentare la sopravvivenza come suggerito in precedenza.
- Registrati ora per il 31° Simposio Internazionale Virtuale sulla SLA/MND – la più grande conferenza di ricerca MND del mondo.
- SLS-005, attualmente in fase di uno studio clinico in Fase 2b/3, ha ottenuto lo status di farmaco orfano dalla Food & Drug Administration statunitense.
- Partecipare alla ricerca – segnaliamo lo studio CALM.
Ci auguriamo che trovate l’edizione di questo mese del notiziario MND Research Monthly interessante. Non vi dimenticare di controllare il nostro blog di ricerca per ulteriori notizie sulla ricerca MND.
Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association
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NurOwn Non Riesce a Rallentare La Progressione della Malattia nella Fase 3 della Sperimentazione Clinica
NurOwn, che prende le cellule staminali mesenchimali di una persona e le genera in diversi tipi di cellule che promuovono e supportano la riparazione delle cellule nervose, non è riuscito a rallentare significativamente la progressione della malattia in persone con MND in rapida progressione, rivelano i risultati dello studio clinico di Fase 3. La terapia, tuttavia, ha mostrato risultati significativi nei pazienti con MND in fase iniziale. La dott.ssa Merit Cudkowicz, uno dei investigatori principali dello studio, ha dichiarato: “Data la variabilità della MND, non sorprende che la misurazione dell’effetto del trattamento possa essere influenzata dalla gravità della malattia”. BrainStorm, che ha sviluppato NurOwn, presenterà i suoi risultati al 31° Simposio Internazionale Virtuale sulla SLA/MND, 9-11 dicembre 2020.
Leggete di più, qui:
NurOwn Fails to Significantly Slow Disease Progression in ALS Patients, Top-line Data Show
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La Revisione-Mondo Reale dell’Edaravone Suggerisce Un’Efficacia Non Stabilita
Una revisione dell’edaravone, approvato in alcuni paesi per il trattamento della MND (ma non nel Regno Unito), ha dimostrato che il farmaco potrebbe non essere così efficace nel prolungare la sopravvivenza come suggerito dallo studio clinico originale. Questo rafforza i dati trovati negli studi di approfondimento del farmaco, anche se alcuni di questi hanno scoperto che l’edaravone ha rallentato il declino delle funzioni fisiche, soprattutto per coloro che si trovano nelle prime fasi della malattia. Sono necessarie ulteriori prove post-marketing per valutare appieno l’impatto del farmaco sulla sopravvivenza.
Leggete di più, qui:
Radicava’s (Edaravone) Effectiveness for ALS Not Established, Real-life Use Suggests
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31° Simposio Internazionale Virtuale sulla SLA/MND, 9-11 Dicembre 2020
A causa della pandemia COVID-19, quest’anno il Simposio Internazionale sulla SLA/MND si svolgerà su una piattaforma virtuale. Venticinque presentazioni su piattaforma e quasi 400 poster discuteranno le ultime ricerche sulla MND, gli studi clinici, le risposte cliniche alla COVID-19 e molto altro ancora. Sebbene sia ancora una conferenza accademica, i membri del pubblico sono invitati a registrarsi. La registrazione costa 45 sterline e dà pieno accesso alla piattaforma, a tutte le presentazioni, alle sessioni di poster in diretta e alle sessioni di domande e risposte. Le iscrizioni chiudono il 3 dicembre.
Leggete di più, qui:
Motor Neurone Disease Association Virtual 31st International Symposium on ALS/MND
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SLS-005 Ha Ottenuto Lo Status di Farmaco Orfano dalla Food & Drug Administration statunitense
La FDA ha assegnato lo status di farmaco orfano a SLS-005 (trealosio), che è stato progettato per rallentare la progressione della MND. Il trealosio è uno zucchero presente in natura che non si trova nelle cellule umane e che ha dimostrato di poter accedere ai neuroni attraversando la barriera emato-encefalica, attivando l’autofagia – un processo cellulare che elimina i componenti cellulari indesiderati, compresi i grumi di proteine tossiche associate alla MND, ritardando la progressione della malattia. SLS-005 è attualmente in fase di test in una prova di Fase 2b/3 negli Stati Uniti. Lo status di farmaco orfano aiuterà a spostare il farmaco attraverso il processo di sperimentazione e di approvazione più rapidamente, se i risultati sono favorevoli.
Leggete di più, qui:
FDA Grants Orphan Drug Designation to SLS-005 for Slowing ALS Progression
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Partecipare alla Ricerca – Studio CALM
I ricercatori dell’Università di Southampton (Regno Unito) chiedono le persone che vivono con la MND e che ne sono affette diano un feedback su un sito web per aiutare le persone ad affrontare l’impatto emotivo della MND nella prima fase dello studio Coping And Living well with MND (CALM) “Affrontare e vivere bene con MND”. Il sito web ha lo scopo di aiutare le persone a trovare il modo di affrontare le proprie emozioni dopo la diagnosi. La partecipazione sarà effettuata a distanza.
Leggete di più, qui:
Coping and Living well with MND (CALM) Study
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