N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso del Motor Neurone Disease Asssociation.
Benvenuti all’edizione di Ottobre 2020 del notiziario internazionale scientifico del Motor Neurone Disease Association. In questa edizione:
- Inizia uno studio clinico di Fase 1/2 che sta studiando una nuova terapia genica antisenso per persone con la MND sporadica.
- Il diabete è un fattore protettivo contro la MND? Un nuovo studio esamina le prove.
- I ricercatori dell’Università di Bath (Regno Unito) hanno bisogno del vostro aiuto per sviluppare un nuovo strumento di comunicazione.
- I ricercatori in Australia sperano di sviluppare una nuova classe di farmaci in grado di bloccare l’infiammazione che precede i sintomi della MND.
**APPENA PUBBLICATO** Ora potete trovare l’ultimo video SympWatch sulla Tavola Periodica della Ricerca MND (Periodic Table of MND Research) (guardate sotto il riquadro “Sw“). Ascoltate il Dott. Ralph Kern, Presidente e Chief Ufficiale Medico dell’azienda BrainStorm Cell Therapeutics, parlare del NurOwn – una terapia innovativa con cellule staminali. Il dottor Kern presenterà anche al 31° Simposio Internazionale Virtuale di quest’anno sulla SLA/MND, dove ci aggiornerà sullo studio clinico in Fase 3 di NurOwn.
Troverete anche il collegamento alla nostra pagina Partecipa alla ricerca, dove potrete trovare informazioni su molti studi diversi a cui potreste partecipare, e alle nostre pagine del Blog, dove riportiamo le ultime notizie sulla ricerca.
Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association
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Inizia La Nuova Prova Antisenso per La MND Sporadica
Uno studio clinico di Fase 1/2 che studia lo ION541 come trattamento antisenso per la MND sporadica ha iniziato il dosaggio. ION541 è stato progettato per ridurre i livelli di ataxina-2 nei motoneuroni che, in cambio, diminuisce notevolmente i ciuffi tossici di TDP-43 – ritenuti una causa di MND. L’obiettivo principale della sperimentazione è quello di determinare la sicurezza e la tollerabilità di ION541 e si concluderà nel febbraio 2023.
Leggete di più, qui:
Dosing Begins in Trial of ION541, Antisense Treatment for Sporadic ALS
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Il Diabete è Un Fattore Protettivo per La MND?
Uno studio di revisione ha riportato che le persone con diabete mellito di tipo 2 sembrano avere fino al 41% in meno di probabilità di sviluppare MND rispetto a quelle senza il disturbo – anche se i ricercatori invitano alla cautela nell’interpretare questi risultati. Questo sostiene le ricerche precedenti che suggeriscono che il diabete è un fattore protettivo contro la MND. Tuttavia, essi sottolineano che il diabete potrebbe non essere il meccanismo causale, ma a causa dei partecipanti BMI – un alto indice di massa corporea (IMC) (o essere in sovrappeso/obeso) è un forte fattore di rischio per il diabete di tipo 2, ma è correlato negativamente con la MND. Sono necessari ulteriori studi. Va ricordato che i rischi per la salute associati al diabete di tipo 2 superano di gran lunga il rischio di sviluppare la MND.
Leggete di più, qui:
Diabetes Appears to Lower Risk of ALS, Review Study Reports
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Partecipare alla Ricerca – Progetto Earswitch in MND
I ricercatori dell’Università di Bath (Regno Unito) invitano le persone con MND per partecipare a uno studio che aiuti a sviluppare un nuovo strumento di comunicazione. Earswitch Ltd ha dimostrato che un piccolo muscolo dell’orecchio può essere spostato volontariamente e utilizzato efficacemente per controllare una tastiera su schermo per comunicare. Tuttavia, non si sa il percentuale di persone che possono muovere questo muscolo volontariamente. Per questo motivo, questo studio intende contribuire a stabilire questo fatto. La partecipazione avviene sotto forma di un sondaggio online, che richiederà circa 10 minuti per essere completato.
Leggete di più, qui:
The Earswitch in MND
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L’Inibizione dell’Infiammazione Potrebbe Fermare l’Accumulo Tossico di TDP-43
I ciuffi tossici di TDP-43 nei neuroni possono scatenare l’infiammazione neuronale che precede i sintomi della MND attivando un percorso chiamato cGAS-STING, un rapporto di studio. Questo suggerisce che il bersaglio di questa segnalazione infiammatoria potrebbe essere un modo efficace per trattare la MND. Utilizzando modelli di cellule e topi, i ricercatori hanno scoperto che il TDP-43 mutato non può scatenare l’infiammazione se manca la proteina cGAS – nota per attivare un’altra proteina, STING, che è un ben noto un fattore chiave di infiammazione. Il trattamento delle cellule per bloccare STING ha anche impedito l’infiammazione causata dal TDP-43. I ricercatori sperano di sviluppare una nuova classe di farmaci che agiscano come inibitori di STING e, pur non essendo una cura, si spera che questo possa prolungare l’aspettativa di vita e migliorare drasticamente la qualità della vita.
Leggete di più, qui:
Possible Way Seen of Preventing Inflammation That Precedes ALS Onset
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La Tecnologia dell’Interfaccia Cervello-Computer Potrebbe Aiutare a Raggiungere Una Vita Indipendente
L’interfaccia cervello-computer impiantabili (BCI) sono state impiantate in due partecipanti con MND in uno studio di fattibilità iniziale, con il potenziale di ripristinare gli impulsi motori volontari per controllare i dispositivi digitali e migliorare l’indipendenza funzionale in persone con gravi paralisi. I partecipanti hanno intrapreso una formazione assistito da una macchina per utilizzare azioni multiple con il mouse, in combinazione con un tracciatore oculare, per condurre attività strumentali di vita quotidiana (IADL). Entrambi i partecipanti hanno completato in modo indipendente le attività IADL, tra cui la messaggistica, gli acquisti online e la gestione delle finanze.
Leggete di più, qui:
Motor neuroprosthesis implanted with neurointerventional surgery improves capacity for activities of daily living tasks in severe paralysis: first in-human experience
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