N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso del Motor Neurone Disease Asssociation.
Il notiziario internazionale del Motor Neurone Disease Association, Agosto 2020:
C’è una differenza tra il fluido cerebrospinale (CSF) delle persone con MND e le persone senza la malattia, e questo ha un ruolo nello sviluppo e nella progressione della malattia? In due revisioni separate, i ricercatori del Centro Euan MacDonald dell’Università di Edimburgo hanno valutato le prove che suggeriscono che le tossine trovate nel liquido cerebrospinale delle persone con MND hanno un effetto negativo sulle cellule del sistema nervoso centrale. Capire come e perché questo accade, e come il sistema glinfatico (il modo in cui il liquido cerebrospinale viene gestito nel cervello) potrebbe contribuire allo sviluppo di nuove terapie per la MND.
Trovare informazioni sui nuovi studi clinici e prendere decisioni informate sulla partecipazione può essere scoraggiante per le persone che vivono con la MND e che ne sono affette. Il gruppo I AM ALS ha aperto una risorsa globale per aiutare le persone affette da MND e i loro caregiver a conoscere nuovi e imminenti studi e a prendere decisioni informate sulle cure.
Sviluppare modelli più efficienti e precisi di MND è una sfida enorme, ma ora i ricercatori negli Stati Uniti hanno elaborato un modello “umano su un chip” per comprendere meglio il ruolo della giunzione neuromuscolare e il ruolo che essa svolge nella progressione della MND.
Potete leggere di tutto questo e di più in questa edizione mensile del notiziario MND Research Monthly.
Cordali saluti,
Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association
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Tossicità del Liquido Cerebrospinale in MND
Un gruppo di ricercatori dell’Euan MacDonald Centre dell’Università di Edimburgo, guidato dall’Associazione MRC/MND Lady Edith Wolfson e il Ricercatore Dott. Arpan Mehta, ha effettuato una revisione sistematica della letteratura esistente che supporta l’opinione che il fluido cerebrospinale (CSF) delle persone con MND è tossico per le cellule. Questa scoperta potrebbe aiutare a stabilire ulteriori linee di ricerca per comprendere meglio i meccanismi della malattia nella SLA/MND e potenzialmente contribuire allo sviluppo di nuove e necessarie strategie terapeutiche.
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Toxicity of cerebrospinal fluid in ALS/MND
Il Sistema Glinfatico e MND
Il sistema glinfatico, una serie di ‘tunnel’ contenenti fluido cerebrospinale (CSF) che distribuisce i nutrienti e rimuove le scorie dal sistema nervoso centrale, è stato oggetto di un recente articolo di revisione da parte dei ricercatori dell’Università di Edimburgo. La revisione ha trovato che i cambiamenti nel flusso e nella composizione del liquor in persone con MND possono differire da individui sani, portando ad una scarsa eliminazione delle proteine tossiche dal cervello e contribuendo alla progressione della MND e della demenza frontotemporale. La nostra comprensione di questo sistema potrebbe aiutare a spianare la strada a nuove terapie.
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Does the glymphatic system play a role in MND?
Lancio del “Cruscotto” della Ricerca Clinica
Il gruppo no-profit I AM ALS ha aperto una risorsa globale per aiutare le persone affette da MND e i loro assistenti a tenersi aggiornati sulle ricerche cliniche in corso. Si chiama ALS Signal: Clinical Research Dashboard (Cruscotto della Ricerca Clinica) e creato da pazienti, caregivers e sostenitori, il cruscotto offre un modo semplice e intuitivo per conoscere gli studi attuali e futuri e per prendere decisioni informate sulle cure. Il cruscotto consente inoltre agli utenti di valutare la progettazione degli studi su diversi aspetti, tra cui l’accesso, l’avanzamento del progresso scientifico e la facilità d’uso da parte del paziente.
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Clinical Research ‘Dashboard’ Brings Latest on ALS Trials to Patients
Il Nuovo Modello “Chip” MND Imita da Vicino la Malattia
I ricercatori negli Stati Uniti hanno creato un nuovo modello di MND “umano su un chip” che simula la malattia in modo più accurato rispetto ai modelli animali. La perdita della giunzione neuromuscolare (NMJ) – il sito in cui le cellule nervose e i muscoli comunicano – è una delle prime caratteristiche della MND. Utilizzando cellule staminali derivate da cellule staminali motoneuroni e fibre muscolari di persone con MND sul chip, i ricercatori hanno studiato l’effetto della stimolazione elettrica a questi motoneuroni sulle fibre muscolari. Hanno scoperto che formavano meno NMJ e sperimentavano un maggiore affaticamento muscolare rispetto ai motoneuroni sani. Un modello funzionale umano dell’NMJ sarebbe di grande valore sia per gli studi sulla malattia che per lo sviluppo di farmaci.
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New ALS Chip Model Closely Mimics Disease, May Aid Research
La FDA dà Il Via Libera a Nuovi Studi Clinici
L’azienda Seelos Therapeutics ha ricevuto il via libera dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il lancio di uno studio clinico di fase 2b/3 che indaga su SLS-005 come trattamento per la MND. Il principio attivo di SLS-005 è una molecola di zucchero chiamata trealosio, che non si trova nelle cellule dei mammiferi. Gli studi hanno scoperto che il trealosio è in grado di attraversare la barriera emato-encefalica negli esseri umani e di attivare il “sistema digestivo” delle cellule che rimuove e ricicla i ciuffi di proteine tossiche. Questo potrebbe aiutare a ritardare la progressione dei sintomi, a preservare i motoneuroni e ad aumentare le dimensioni delle fibre muscolari.
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Seelos to Proceed With Phase 2b/3 Trial Investigating SLS-005 for ALS
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