N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso del Motor Neurone Disease Asssociation.
Il notiziario internazionale del Motor Neurone Disease Association, Luglio 2020:
Un’emozionante pietra miliare nella ricerca di terapie efficaci per la MND è stata raggiunta questo mese con la pubblicazione dei primi risultati della fase iniziale del farmaco Tofersen per la SLA-SOD1, che ha segnato l’inizio delle terapie genomiche per la MND.
Sebbene l’MND sia una malattia neurodegenerativa, i ricercatori sono sempre più interessati anche agli eventi che si verificano al di fuori del cervello e del midollo spinale. Riportiamo i risultati di uno studio pilota di una terapia (basso dosaggio IL-2) che potrebbe rallentare la progressione della malattia aumentando un certo tipo di cellule immunitarie nell’MND.
In questa edizione:
• Nuove intuizioni sull’impatto del riluzolo sulla sopravvivenza
• Progressione più lenta osservata nei veterani statunitensi
• Illuminando la strada dalla ricerca MND alla risposta COVID-19
• SympWatch: La dott.ssa Laura Ferraiuolo discute il ruolo degli astrociti nell’MND
Cordali saluti,
Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association
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Terapie Emergenti per la SLA-SOD1
Le mutazioni nel gene SOD1 rappresentano la seconda forma ereditaria più comune di MND e circa il 2% di tutti i casi MND. I risultati pubblicati dallo studio di Fase 1/2 della terapia oligonucleotidica antisenso di Biogen per la SLA-SOD1, Tofersen, hanno mostrato che era sicuro e generalmente ben tollerato per tre mesi e sembrava abbassare i livelli di proteina SOD1 nel sistema nervoso centrale. Complessivamente, i risultati supportano la continua ricerca di Tofersen per confermare la sicurezza e l’efficacia dello studio Fase 3 in corso VALOR, che attualmente sta reclutando pazienti SOD1.
Leggete di piu’, qui:
Emerging Gene-Targeting Therapies for SOD1-ALS
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Lo Studio Pilota di Aldesleuchina Apre La Strada a MIROCALS
I risultati dello studio pilota IMODALS mostrano che basse dosi di aldesleuchina, una versione prodotta in laboratorio dell’interleuchina 2 (IL-2), sono ben tollerate e possono aumentare in modo sicuro il numero e la funzione delle cellule T regolatorie (Tregs) nel sangue delle persone con SLA. Le Treg sono un tipo di cellula immunitaria che controllano le risposte infiammatorie che possono influenzare i danni ai motoneuroni nel cervello e nel midollo spinale. I risultati supportano fortemente ulteriori indagini su IL-2 nello studio MIROCALS in corso su un periodo più lungo in 300 pazienti. La conclusione della sperimentazione è prevista per settembre 2021. La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha recentemente concesso la designazione di farmaco orfano ad aldesleukin per il trattamento della SLA .
Leggete di piu’, qui:
Targeting Tregs: IMODALS Study Paves the Way for MICROCALS
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Nuove Intuizioni sull’Impatto del Riluzolo sulla Sopravvivenza
Il Riluzolo è l’unico farmaco autorizzato per il trattamento della MND nel Regno Unito e approvato per l’uso dal NHS. Non è una cura per la MND, ma ha dimostrato di avere un modesto impatto sulla sopravvivenza per le persone con MND. Una recensione recentemente pubblicata, basata su 15 studi di evidenza reale, indica che il riluzolo prolunga la sopravvivenza nei pazienti affetti da MND più di quanto mostrato in precedenza negli studi clinici del farmaco (aumento da 6 a 19 mesi della sopravvivenza mediana).
Scoprite di piu’, qui:
Review of Evidence Suggests Riluzole Treatment May Lead to Extended Survival
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Una Progressione Più Lenta Osservata nei Veterani Statunitensi
I veterani militari hanno maggiori probabilità di essere diagnosticati con MND rispetto al pubblico in generale. Anche se la SLA in genere porta alla morte entro 3-5 anni dall’insorgenza del sintomo iniziale, circa il 10% dei pazienti affetti da SLA nel complesso sopravvivono oltre i 10 anni. Un recente studio che ha confrontato la SLA tra i veterani militari statunitensi ha scoperto che coloro che hanno vissuto più a lungo con questa malattia (in media 16,3 anni in oltre il 40% di quelli studiati) hanno avuto un’età più giovane all’inizio ma una progressione iniziale più lenta. I risultati hanno anche suggerito che i motoneuroni inferiori, le cellule nervose del midollo spinale che si collegano ai muscoli, erano relativamente risparmiati in quelli con una durata della malattia più lunga.
Leggete di piu’, qui:
Slow ALS Progression Seen in US Veterans Living Longer than Disease Norm
La dott.ssa Laura Ferraiuolo Discute Il Ruolo degli Astrociti nell’MND
Al nostro 30° Simposio Internazionale sulla SLA / MND, la dott.ssa Laura Ferraiuolo dell’Istituto di Neuroscienze Traslazionali di Sheffield (SITraN) ha ricevuto l’undicesimo premio Paulo Gontijo per le sue indagini sul ruolo degli astrociti (cellule a forma di stella che supportano i neuroni) nella morte dei motoneuroni, nonché per il suo proseguimento dedizione per capire e trovare un trattamento per MND. Ora tramite SympWatch, la dott.ssa Ferraiuolo presenta i risultati del suo lavoro vincente, con l’aggiunta di utili pop-up informativi per aiutarvi a seguire il discorso.
Guardate la presentazione qui:
SympWatch: Laura Ferraiuolo – Astrocytes
Versione originale della newsletter in inglese:
