Venerdi, 8 Novembre 2019, l’Associazione conSLAncio Onlus (no-profit) di Terracina (LT) nella persona del nostro Responsabile delle Relazioni Internazionali, il dott. Ing. Silverio Conte, era presente al 15° Leadership Summit del ALS Therapy Development Institute (ALS TDI) a Boston, Massachusetts, USA, al Renaissance Boston Waterfront Hotel. E’ la prima volta che un’associazione SLA Italiana partecipa al Leadership Summit del ALS TDI, il più grande laboratorio del mondo completamente dedicato alle ricerche SLA.
La conferenza Leadership Summit è un intera giornata concentrata sul progresso delle ultime scoperte e sviluppi di trattamenti efficaci per la SLA all’ALS TDI, con la preziosa collaborazione dell’Istituto con Google.
Il dott. Steve Perrin, Ph.D., Presidente e CEO del ALS TDI ha aperto la conferenza con il suo benvenuto a tutti. Le presentazioni della sessione mattutina sono curate dal dott. Fernando Vieira, M.D., Chief Ufficiale Scientifico, ALS TDI e dott. Theo Hatzipetros, Ph.D., Direttore di Farmacologia, ALS TDI. La sessione pomeridiana è presentata del dott. Michael Brenner, Ph.D., Ricercatore Scientifico di Google e Professore all’Università di Harvard che lavora al Programma Medicina con Precisione (Precision Medicine Program) dell’ ALS TDI.
Dott. Fernando Vieira, M.D. – Confrontando La SLA: La Nostra Strategia Comprensiva per Le Ricerche
Il Dott. Vieira, M.D., ha descritto la strategia che sta adottando per le ricerche al ALS Therapy Development Institute per scoprire e sviluppare trattamenti per la SLA. La sua presentazione era concentrata sui progressi dell’ultimo anno e un gruppo di oltre 30 ricercatori che si unisco giornalmente al loro laboratorio presso Cambridge, Massachusetts, USA per completare sperimentazioni e studi. Il Dott. Vieira ha presentato quanto segue:
- La piattaforma per valutare i farmaci del ALS TDI è designata per scoprire trattamenti che valgono la pena di avanzare nelle prove cliniche umane SLA
- ALS TDI sono dedicati allo sviluppo, valutazione e applicazione di modelli sperimentali che comprendono in pieno la SLA e le complessità della malattia
- Gli sforzi del ALS TDI per scoprire e sviluppare obiettivi alternativi per le misure nelle prove cliniche che possono accelerare il processo delle prove cliniche SLA
- ALS TDI è dedicato a sviluppare collaborazioni con pazienti SLA e imparare da loro, tramite il programma Precision Medicine per capire meglio la malattia, i meccanismi e trattamenti possibili
Dott. Theo Hatzipetros, Ph.D., Avanzamenti nella Farmacologia Preclinica SLA
Il dott. Hatzipetros, Ph.D., ha presentato la struttura del programma che sviluppa farmaci preclinici al ALS TDI con una concentrazione sulla scoperta della malattia in anticipo tramite un modello del topo SOD1G93A. Questo è possibile tramite l’adozione di una tecnica riconosciuta come il potenziale d’azione muscolare composto (CMAP), che fa parte degli studi umani della conduzione nervosa motoria per la diagnosi SLA.
CMAP ha consentito ai ricercatori di ALS TDI di rilevare i primi cambiamenti nel modello di topo SOD1G93A già all’età di 50 giorni, che è più di un mese prima di quanto fosse possibile rilevare dalle valutazioni tipiche dei sintomi. Inoltre, CMAP all’età di 50 giorni, ha predetto in modo significativo l’età di insorgenza della malattia e la sopravvivenza.
Un altro studio prevede l’uso della molecola TDI-1762, un farmaco scoperto recentemente: una molecola efficace in un saggio fenotipico basato su cellule iPS, per distinguere se la CMAP era sensibile abbastanza per scoprire gli effetti di un trattamento. I risultati di questo studio hanno illustrato che il TDI-1762 ha ridotto significativamente i valori CMAP in paragone ai topi senza trattamento, solo dopo 2 settimane di dosaggi e ha aumentato la sopravvivenza del topo SOD1GA93A. Il dott. Hatzipetros, Ph.D., ha concluso la sua presentazione comunicando che attualmente il farmaco TDI-1762 non è considerato un candidato di prova clinica, a causa di preoccupazioni con la sicurezza e solubilità.
Guarda la conferenza Leadership Summit
La sessione mattutina registrata del Leadership Summit in diretta è disponibili per tutti qui e la sessione pomeridiana registrata è disponibile qui. La cerimonia dei premi è disponibile qui.
ALS Therapy Development Institute ringrazia tutti coloro che nella comunità sostengono la loro missione per sconfiggere la SLA (#EndALS).
Per ulteriori informazioni del ALS Therapy Development Institute, si prega di visitare: http://www.als.net
L’Associazione conSLAncio Onlus ringrazia, a nome di tutti gli associati e di tutti i malati di SLA che seguono i nostri canali, l’ALS Therapy Development Institute per il gentile invito e accoglienza al 15° Leadership Summit.
Informazioni su conSLAncio
L’Associazione conSLAncio Onlus (no-profit) nasce nel 2013 su iniziativa di Andrea Zicchieri, originario di Terracina (LT), che da qualche anno si trova a dover fronteggiare una diagnosi di Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA). conSLAncio si occupa di migliorare gli standard qualitativi dell’assistenza fornita ai malati SLA e alle famiglie, in tutte le regioni d’Italia e di interagire con la comunità scientifica per lo sviluppo di nuovi farmaci e informare su tutto ciò che è in sperimentazione nel mondo. Nel 2017, conSLAncio ha contribuito a far approvare in Italia il primo farmaco (dopo oltre 20 anni di solo riluzolo) che rallenta la SLA: il Radicut. Nel 2019, conSLAncio ha creato il primo elenco di sperimentazioni SLA internazionale-LIVE in Italia completamente dedicato alla SLA. Luglio 2019, conSLAncio in collaborazione con L’Associazione BEATRICE APS insieme allo stabilimento balneare “Primo Circolo Remiero Velico” hanno aperto la prima spiaggia attrezzata per disabili completamente gratis a Terracina (LT), Italia: SpiaggiAbile®. conSLAncio ha portato ALSUntangled, un programma internazionale che valuta i trattamenti alternativi e/od off-label per la SLA, in Italia, per la prima volta. Siamo la prima associazione SLA italiana, guidata da un paziente, con un poster scientifico al Simposio Internazionale sulla SLA/MND (2020).
Nicoletta De Rossi, Presidente e Responsabile Operativa, dell’Associazione conSLAncio Onlus, insieme al Dott.Ing, Silverio Conte, Responsabile delle Relazioni Internazionali, hanno deciso di fondare il primo ufficio internazionale a Boston nel 2017. L’apertura permetterà lo sviluppo di nuove iniziative per aiutare la comunità italiana e comunità scientifica. conSLAncio è la prima ed unica associazione SLA italiana con una sede all’estero.
Per ulteriori informazioni, visitate: https://www.conslancio.it/
Per l’ufficio stampa di conSLAncio, si prega di contattare: info@conslancio.it