N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation.
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Benvenuti all’edizione di Gennaio 2025 del notiziario scientifico internazionale della Motor Neurone Disease Association.
In questa nuova edizione:
• La FDA ha revocato la sospensione clinica dello studio di fase 1 di AMX0114;
• Annunciati i risultati top-line per i bracci DNL343 e ABBV-CLS-7262 dello studio HEALEY Platform;
• Partecipare alla ricerca sulla SLA: Indagine sulle esperienze vissute con gli ausili per la comunicazione.
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La vostra voce conta: Una richiesta del deputato Ian Byrne MP
Il Gruppo Parlamentare All-Party (APPG) sulla SLA ha lanciato un sondaggio in collaborazione con l’MND Association per ascoltare direttamente voi, la comunità SLA.
Abbiamo bisogno di capire meglio le questioni che vi stanno a cuore. Questa è la vostra occasione per far sentire la vostra voce e dare forma al lavoro dell’APPG sulla SLA nel 2025.
Se vivete con la SLA, assistete qualcuno con la malattia o siete stati colpiti in qualche modo, vogliamo sentirvi!
Il sondaggio richiede solo pochi minuti.
Insieme, possiamo lavorare per un futuro migliore per tutti coloro che sono affetti da SLA. Completa il sondaggio.
Ci auguriamo che trovi l’edizione di questo mese interessante e utile del notiziario scientifico MND Research Monthly.
Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association
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Studi clinici
Annunciati i risultati top-line per i bracci DNL343 e ABBV-CLS-7262 dello studio HEALEY Platform
Sono stati annunciati i risultati top-line di entrambi i regimi DNL343 e ABBV-CLS-7262 dello studio HEALEY Platform. Nel braccio DNL343 dello studio, i risultati principali hanno mostrato che non sono stati raggiunti gli endpoint primari o secondari. Ciò suggerisce che non vi è stato alcun cambiamento significativo nei punteggi ALSFRS-R (dal basale a 24 settimane) per coloro che hanno ricevuto il trattamento rispetto a coloro che hanno ricevuto il placebo (farmaco fittizio). Anche gli endpoint secondari di forza muscolare e funzione respiratoria non sono risultati modificati in modo significativo.
Il braccio ABBV-CLS-7262 ha testato due diverse dosi del farmaco (dose primaria e dose sperimentale elevata). È emerso che la dose primaria non ha raggiunto gli endpoint primari o secondari. Alla dose elevata, l’endpoint primario di variazione del punteggio ALSFRS-R (dal basale a 24 settimane) non è stato raggiunto, ma sono emersi segni di possibili benefici per gli endpoint secondari di forza muscolare e funzione respiratoria.
Leggi il comunicato ufficiale del braccio DNL 343 in Italiano, cliccando qui.
Leggi il comunicato ufficiale del braccio ABBV-CLS-7262 in Italiano, cliccando qui.
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La FDA ha revocato la sospensione clinica dello studio di fase 1 di AMX0114
Amylyx Pharmaceuticals ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) ha revocato il blocco clinico imposto su AMX0114, un potenziale trattamento per la SLA. Il blocco clinico significava che la FDA aveva ordinato di sospendere l’avvio di una sperimentazione, poiché richiedeva alla Amylyx ulteriori informazioni sulla terapia.
Questa sospensione è stata ora revocata, il che significa che la FDA ha dato il via libera all’inizio della sperimentazione. Amylyx ha dichiarato di essere al lavoro per aprire siti negli Stati Uniti per una sperimentazione di fase 1 del potenziale trattamento. Questa sperimentazione di fase 1, denominata LUMINA, testerà AMX0114 su 48 persone affette da SLA per verificarne la sicurezza, il funzionamento nell’organismo e le diverse dosi della terapia. La sperimentazione sarà condotta negli Stati Uniti e in Canada.
AMX0114 è una potenziale terapia genica per la SLA ed è un oligonucleotide antisenso che ha come bersaglio le istruzioni per una proteina chiamata calpaina-2. È stato riscontrato un aumento della calpaina-2 nelle persone affette da SLA e si ritiene che questa maggiore attività sia coinvolta nel danneggiamento dei neuroni. AMX0114 è stato progettato per diminuire i livelli di calpaina-2.
Leggi il comunicato, cliccando qui.
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Partecipare alla ricerca
Partecipare a uno studio di interviste per contribuire a migliorare la qualità dell’assistenza alle persone che utilizzano ausili per la comunicazione.
I ricercatori dell’Università di Newcastle sperano di creare una storia dell’utente della Comunicazione Aumentativa e Alternativa (CAA), nota anche come ausili per la comunicazione.
Conducendo interviste di storia orale con le persone che utilizzano dispositivi di comunicazione AAC e familiari, i ricercatori intendono creare una storia che si concentri maggiormente sulla realtà della vita delle persone che utilizzano questi dispositivi e che accedono ai servizi correlati (enti di beneficenza, SSN, logopedia, ad esempio), piuttosto che basarsi solo sui documenti ufficiali del governo e degli enti di beneficenza.
Questa ricerca sarà utile per le persone con SLA e per chiunque utilizzi dispositivi AAC, in quanto potrebbe migliorare la qualità dell’assistenza fornita dagli operatori sanitari.
Scopri di più, cliccando qui.
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