N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation.
Benvenuti all’edizione di Ottobre 2024 del notiziario scientifico internazionale della Motor Neurone Disease Association.
In questa nuova edizione:
• Riesame: Masitinib riceve un parere negativo dall’EMA;
• HRH la Principessa Reale partecipa al ricevimento dell’MND Association “Countdown to a Cure” per presentare la ricerca;
• I ricercatori hanno sviluppato una nuova risorsa online per le persone che stanno considerando la tracheostomia;
• Partecipare alla ricerca SLA: Un sondaggio online per aiutare a guidare lo sviluppo di nuove tecnologie.
Campagna “Prescribe Life”
Il 17 ottobre l’MND Association ha lanciato la campagna “Prescribe Life” (Prescrivi la Vita), chiedendo al National Institute for Health and Care Excellence (NICE) di garantire che Tofersen abbia le migliori possibilità di essere prescritto in futuro.
Tofersen è il primo trattamento di provata efficacia per la SLA dopo il riluzolo negli anni ’90 e ha dimostrato negli studi clinici di rallentare la progressione dei sintomi nelle persone affette da SLA-SOD1.
L’accesso a questo farmaco potrebbe giovare a 60-100 persone con la SLA-SOD1 nel Regno Unito. Firmate la nostra petizione e aiutateci a sollecitare il NICE a riconsiderare la sua posizione sul Tofersen. Firma la petizione, cliccando qui.
Ci auguriamo che trovi l’edizione di questo mese interessante e utile del notiziario scientifico MND Research Monthly.
Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association
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Studi clinici
Masitinib riceve parere negativo al riesame da parte del CHMP dell’Agenzia Europea dei Medicinali
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha confermato la raccomandazione di un parere negativo per l’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio di Masitinib in Europa. Il gruppo di esperti del CHMP esamina le prove scientifiche e formula un parere sull’opportunità di approvare nuovi farmaci nell’UE. Inizialmente ha esaminato i dati dello studio di fase 2 di questo farmaco nel giugno 2024 e ha espresso un parere negativo. AB Science, l’azienda produttrice di Masitinib, ha chiesto un riesame della domanda. Dopo il riesame, il CHMP ha confermato il parere negativo per l’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio del farmaco in Europa.
Negli Stati Uniti e in Europa è in corso uno studio di fase 3 su masitinib per raccogliere ulteriori dati e determinare se sia utile per le persone affette da SLA.
Leggi il comunicato ufficiale in Italiano.
Per ulteriori informazioni sul masitinib, clicca qui.
Studi di ricerca
I ricercatori hanno sviluppato una nuova risorsa online per le persone che stanno considerando la tracheostomia
I ricercatori dell’Università di Nottingham, finanziati dall’MND Association, hanno sviluppato una risorsa online per le persone con SLA che stanno considerando la ventilazione con tracheostomia (un tubo inserito nella trachea per aiutare la respirazione).
I ricercatori hanno intervistato le persone affette da SLA che utilizzano la ventilazione tracheostomica e i familiari che assistono o hanno assistito una persona affetta da SLA nel suo utilizzo. Questo li ha aiutati a scoprire meglio come sono arrivati a utilizzare questo tipo di ventilazione, i suoi benefici e le sue sfide, l’assistenza necessaria per sostenere la vita quotidiana e l’impatto della ventilazione tracheostomica sulla loro qualità di vita.
Queste interviste sono state utilizzate per creare una risorsa online di informazioni per le persone affette da SLA che stanno prendendo in considerazione la ventilazione con tracheostomia, in modo che possano capire meglio cosa comporta e come sarà.
Visita la risorsa online.
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Notizie dall’MND Association
HRH la Principessa Reale partecipa al ricevimento dell’MND Association “Countdown to a Cure”
La Patrona Reale dell’MND Association, HRM la Principessa Reale, è stata accolta calorosamente al ricevimento dell’associazione “Countdown to a Cure” (Conto alla rovescia per la cura) tenutosi a Londra.
La serata ha offerto l’opportunità di riflettere sul continuo impegno dell’associazione nella ricerca sulla malattia del motoneurone (MND) e ha mostrato come alcuni di questi finanziamenti abbiano portato a significativi progressi nella ricerca traslazionale. Questa ricerca innovativa colma il divario “dal banco al letto del malato” tra la ricerca di laboratorio e la sperimentazione di potenziali trattamenti nelle persone attraverso studi clinici.
La Principessa Reale ha ricevuto una copia del nostro rapporto Countdown to a Cure e ha ascoltato il discorso del Direttore dello Sviluppo della Ricerca dell’MND Association, il dottor Brian Dickie MBE. Sua Altezza Reale ha anche avuto l’opportunità di incontrare gli ospiti invitati, tra cui ricercatori, sostenitori, partner, finanziatori e persone affette da SLA.
Leggi “Countdown to a cure”.
Partecipare alla ricerca
Partecipare ad un sondaggio per contribuire allo sviluppo di nuove tecnologie.
Quale tecnologia potrebbe aiutare a migliorare la vita quotidiana delle persone affette da SLA?
Stiamo sostenendo il nostro partner, LifeArc, per comprendere meglio le sfide quotidiane della convivenza con la SLA e guidare lo sviluppo di nuove tecnologie.
L’indagine è aperta a tutti coloro che sono affetti da SLA, compresi:
• Persone affette da SLA
• Caregiver o sostenitori di una persona affetta da SLA
• Persone che hanno perso una persona cara a causa della SLA
• Coloro che sono affetti da un gene che li pone ad alto rischio di sviluppare la SLA, o coloro che hanno una storia familiare della patologia
I risultati di questo sondaggio informeranno gli investimenti di LifeArc nella ricerca futura, finalizzata alla creazione di tecnologie per migliorare la vita delle persone affette da SLA.
Scopri di più, cliccando qui.
Completare il sondaggio.
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