N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation.
Benvenuti all’edizione di aprile 2024 del notiziario scientifico internazionale della Motor Neurone Disease Association.
In questa nuova edizione:
• Amylyx rimuoverà volontariamente AMX0035 dal mercato;
• Tofersen in fase di valutazione da parte del NICE;
• I sensori indossabili potrebbero aiutare a monitorare la progressione della SLA;
• Apertura delle iscrizioni al Simposio Internazionale sulla SLA/MND.
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Si aprono le iscrizioni al MND EnCouRage UK
MND EnCouRage è un evento unico nel suo genere, che riunisce un pubblico eterogeneo proveniente da tutti i contesti per conoscere la ricerca sulla SLA che viene condotta attualmente.
Dai panel, workshop e presentazioni su argomenti come la genetica e gli studi clinici, alle 22 presentazioni al volo che celebrano il lavoro dei ricercatori all’inizio della carriera che hanno scelto di studiare la SLA, EnCouRage è molto più di un semplice incontro.
Le iscrizioni per le persone che vivono con la SLA e le loro persone care sono aperte e gratuite. I posti sono limitati e la registrazione dell’interesse a partecipare sarà effettuata solo in prima istanza. Se il numero di persone che registrano il proprio interesse è superiore ai posti disponibili, tutti i nomi saranno inseriti in un sorteggio che verrà effettuato dopo la chiusura delle iscrizioni, il 31 maggio. Sarete informati dell’esito positivo o negativo entro il 4 giugno.
Iscriviti, cliccando qui.
Per ulteriori informazioni, clicca qui.
Ci auguriamo che trovi l’edizione di questo mese interessante e utile del notiziario scientifico MND Research Monthly.
Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association
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Notizie sui trattamenti
Amylyx rimuoverà volontariamente AMX0035 dal mercato
Sulla base dei risultati negativi dello studio clinico di Fase 3 (PHOENIX), Amylyx ha deciso di interrompere volontariamente le autorizzazioni all’immissione in commercio dell’AMX0035 (noto anche come RELYVRIO e ALBRIOZA) negli Stati Uniti e in Canada. AMX0035 non è più disponibile per nuovi pazienti. Amylyx ha inoltre annunciato che l’estensione in aperto di PHOENIX continuerà, per consentire la raccolta e l’analisi di ulteriori dati.
AMX0035 è stato approvato per l’uso negli Stati Uniti e in Canada nel 2022, sulla base dei dati dello studio clinico di Fase 2 CENTAUR. All’inizio di quest’anno l’Agenzia Europea dei Medicinali ha raccomandato di non approvare AMX0035 in Europa.
Leggi il comunicato ufficiale, cliccando qui.
Per ulteriori informazioni sul trattamento, clicca qui.
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Tofersen in fase di valutazione da parte del NICE
Tofersen, sviluppato dalla Biogen, ha dimostrato di rallentare la progressione dei sintomi nelle persone affette da SLA che presentano alterazioni del gene SOD1. Si tratta di circa il 2% della popolazione affetta da SLA, stimata in 60-100 persone nel Regno Unito.
Tofersen è in fase di revisione da parte del National Institute for Health and Care Excellence (NICE), che ha il compito di decidere se i nuovi trattamenti sono disponibili per il Servizio Sanitario Nazionale. Normalmente, i prodotti destinati alle malattie rare che colpiscono meno di 1 persona su 50.000 in Inghilterra vengono valutati dal NICE attraverso il percorso delle tecnologie altamente specializzate (HST). A marzo, il NICE ha confermato che avrebbe valutato il farmaco attraverso il percorso Single Technology Appraisal (STA).
Riteniamo che questa decisione sia sbagliata e che impedirà al tofersen di essere disponibile per le persone affette da SLA-SOD1. Stiamo collaborando con MND Scotland e la fondazione My Name’5 Doddie per cercare di garantire che il Tofersen sia disponibile per le persone con SLA-SOD1.
Leggi l’ultimo aggiornamento, cliccando qui.
Per ulteriori informazioni del Tofersen, clicca qui.
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Studi di ricerca
I sensori indossabili potrebbero aiutare a monitorare la progressione della malattia di SLA
I ricercatori del Centro Medico Universitario di Utrecht hanno scoperto che i dati dei sensori indossabili possono essere utilizzati per prevedere la progressione della malattia e la sopravvivenza. Nello studio, le persone affette da SLA hanno indossato un sensore sui fianchi, per un periodo compreso tra i tre e i sette giorni. L’operazione è stata poi ripetuta ogni due o tre mesi per un massimo di 18-24 mesi. I ricercatori suggeriscono che questo studio fornisce prove a sostegno dell’uso di sensori indossabili negli studi clinici, per aiutare a monitorare gli effetti del trattamento. Tuttavia, suggeriscono che i sensori indossabili non potrebbero essere utilizzati da soli, ma solo come supporto ad altre misure di progressione della malattia. L’uso di sensori indossabili consente di raccogliere ulteriori dati a casa, piuttosto che in clinica, il che potrebbe migliorare l’individuazione degli effetti del trattamento.
Leggi il manoscritto, cliccando qui.
Notizie dall’MND Association
Apertura delle iscrizioni al Simposio Internazionale sulla SLA/MND!
Il Simposio Internazionale sulla SLA/MND è un evento annuale unico nel suo genere che riunisce i principali ricercatori internazionali e i professionisti dell’assistenza sanitaria e sociale per presentare e discutere le principali innovazioni nei rispettivi campi.
Il 35° Simposio Internazionale sulla SLA/MND si terrà a Montreal dal 6 all’8 dicembre. Il programma prevede un’ampia gamma di argomenti all’avanguardia che presenteranno un assortimento tra ricerca biomedica e scienza clinica, sviluppo di terapie e gestione clinica, attraverso presentazioni orali e sessioni di poster dedicate. Anche quest’anno offriamo la possibilità di partecipare sia di persona che virtualmente.
Le iscrizioni al Simposio di quest’anno si apriranno il 7 maggio.
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Un’ultima parola…
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