N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation.
Benvenuti all’edizione di marzo 2024 del notiziario scientifico internazionale della Motor Neurone Disease Association.
In questa nuova edizione:
• Lo studio clinico di fase 3 dell’AMX0035 non raggiunge gli endpoint primari o secondari;
• Un nuovo strumento potrebbe rilevare i segni della SLA prima dell’inizio dei sintomi;
• Il braccio con trealosio dello studio HEALEY Platform non raggiunge gli endpoint primari o secondari;
• Lo studio clinico TUDCA non raggiunge l’endpoint primario;
• L’MND Association annuncia una nuova partnership per sostenere la ricerca di trattamenti.
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La nostra nuova campagna MND Guarantee
Questo mese abbiamo lanciato la nostra campagna per le elezioni generali, chiedendo ai candidati alle elezioni generali del 2024 di firmare la MND Guarantee (Garanzia MND), per sostenere le esigenze delle persone che vivono con la SLA e ne sono affette nel prossimo Parlamento.
Potete scrivere ai vostri candidati locali nel Regno Unito per chiedere loro di firmare la MND Guarantee, un impegno a sostenere i loro elettori che vivono con la SLA e ne sono affetti se saranno eletti con successo come deputati.
Scrivere ai candidati. Per ulteriori informazioni, clicca qui.
Ci auguriamo che trovi l’edizione di questo mese interessante e utile del notiziario scientifico MND Research Monthly.
Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association
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Studi Clinici
Lo studio clinico di fase 3 dell’AMX0035 non raggiunge gli endpoint primari o secondari
Amylyx Pharmaceuticals ha annunciato che lo studio clinico di fase 3 dell’AMX0035 (PHOENIX) non ha raggiunto gli endpoint primari o secondari. Ciò indica che non si sono verificati cambiamenti significativi nei punteggi ALSFRS-R (dal basale a 48 settimane) per coloro che hanno ricevuto il trattamento rispetto a coloro che hanno ricevuto il placebo (farmaco fittizio). Non sono state riscontrate differenze nemmeno negli endpoint secondari, come la qualità della vita e le misure di funzionalità muscolare, tra coloro che hanno ricevuto AMX0035 rispetto a coloro che hanno assunto il placebo. I risultati completi saranno pubblicati nel corso dell’anno.
AMX0035, noto anche come Relyvrio e Albrioza, è stato approvato per la SLA negli Stati Uniti e in Canada nel 2022. I risultati iniziali di questo studio di fase 3 potrebbero comportare il ritiro del farmaco dal mercato in questi Paesi. Amylyx discuterà i risultati con le autorità regolatorie e le comunità SLA prima di prendere una decisione sul futuro del farmaco nelle prossime settimane.
Leggi il comunicato ufficiale in Italiano.
Per ulteriori informazioni su AMX0035, clicca qui.
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Il braccio con trealosio dello studio HEALEY Platform non raggiunge gli endpoint primari o secondari
I risultati topline del regime a base di trealosio dello studio HEALEY Platform mostrano che lo studio non ha raggiunto gli endpoint primari o secondari. Ciò suggerisce che non ci sono stati cambiamenti significativi nei punteggi ALSFRS-R (dal basale a 24 settimane) per coloro che hanno ricevuto il trattamento rispetto a coloro che hanno ricevuto il placebo (farmaco fittizio). Non sono state riscontrate differenze nemmeno negli endpoint secondari, come la funzione muscolare e le misure respiratorie.
Leggi il comunicato ufficiale in Italiano.
Per ulteriori informazioni sullo studio HEALEY Platform, clicca qui.
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Lo studio clinico TUDCA non raggiunge l’endpoint primario
Il consorzio TUDCA ha annunciato che lo studio clinico di fase 3 del TUDCA non ha raggiunto l’endpoint primario.
L’endpoint primario dello studio era osservare una riduzione superiore al 20% della pendenza del punteggio ALSFRS-R dopo 18 mesi. Ciò avrebbe indicato una riduzione della progressione della malattia. Tuttavia, questo risultato non è stato raggiunto alla fine dello studio. Non è stata inoltre osservata una differenza statisticamente significativa tra i gruppi di trattamento e quelli di placebo per quanto riguarda la sopravvivenza e un marcatore del danno nervoso, chiamato catena leggera del neurofilamento.
Nel corso dello studio si è verificato un elevato numero di abbandoni, soprattutto nel gruppo placebo, che ha influito sull’analisi statistica. Sono in corso ulteriori analisi per cercare di capire gli effetti di TUDCA nei pazienti a progressione lenta rispetto a quelli a progressione rapida.
Leggi il comunicato ufficiale in Italiano.
Per ulteriori informazioni dello studio TUDCA, clicca qui.
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Studi di ricerca
Un nuovo strumento potrebbe rilevare i segni della SLA prima dell’inizio dei sintomi
I ricercatori dell’Università di Aberdeen, dell’Università di Edimburgo e di altri partner internazionali hanno iniziato a sviluppare un nuovo strumento che potrebbe identificare più precocemente i segni della SLA. Al momento il test è stato utilizzato solo con campioni di tessuto e sarebbe necessario svilupparlo ulteriormente prima di poterlo utilizzare in clinica.
Il test funziona identificando gli ammassi tossici di TDP-43, che si formano notoriamente in circa il 97% delle persone affette da SLA. Questo nuovo approccio ha migliorato l’accuratezza del rilevamento di questi grumi rispetto ai precedenti approcci tradizionali. Con questo metodo i ricercatori sono riusciti a individuare gli ammassi tossici prima dell’inizio dei sintomi della SLA. Si spera che questo nuovo strumento possa, in futuro, aiutare a diagnosticare più precocemente la malattia e consentire alle persone di accedere prima ai nuovi trattamenti che stanno emergendo.
Leggi il manoscritto pubblicato sulla rivisita scientifica Springer Nature.
Notizie dall’MND Association
Una nuova partnership di ricerca per sostenere la ricerca di trattamenti
I ricercatori dell’Università di Nottingham stanno unendo le forze con Stand Against MND, l’ente di beneficenza co-fondato da Sam Perkins, affetto da SLA, e con la MND Association, per condurre ricerche volte a comprendere meglio la SLA al fine di accelerare la corsa alla ricerca di nuovi trattamenti.
La donazione di Stand Against MND è destinata a sostenere gli ECR e a sviluppare la prossima generazione di leader della ricerca sulla SLA. La donazione contribuirà a sostenere una seconda borsa di studio di dottorato, assegnata da Stand Against MND a Hannah Bailey, talentuosa ricercatrice all’inizio della carriera.
Questo finanziamento si aggiunge al recente sostegno dell’MND Association al team dell’Università di Nottingham per un altro progetto che cerca di comprendere meglio la malattia.
Leggi il comunicato, cliccando qui.
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Incontrare i ricercatori MND a Londra
Iscrivetevi ora per il nostro evento londinese “Meet the researchers”, per ascoltare i ricercatori sulla SLA dell’University College London (UCL) e del Francis Crick Institute sul loro incredibile lavoro, finanziato da donazioni testamentarie, e per conoscere l’importanza di queste donazioni per il lavoro dell’MND Association.
L’evento si terrà presso il Francis Crick Institute di Londra il 21 maggio.
Si tratta di una grande opportunità per saperne di più, non solo sugli ultimi sviluppi della ricerca, ma anche sulla differenza che le donazioni testamentarie fanno per finanziare questa ricerca fondamentale e un terzo di tutto ciò che facciamo.
Per saperne di più, contattate il team Legacy al numero 01604 611799 o via e-mail: legacies@mndassociation.org.
Iscriviti, cliccando qui.
Un’ultima parola…
Vi terremo aggiornati mensilmente in questo notiziario. Ma se volete rimanere aggiornati in tempo reale, tenete d’occhio i nostri social e il nostro sito per le ultime notizie. Segui la MND Association su Twitter e visita il loro sito. Per la comunità italiana, segui l’associazione conSLAncio Onlus su Facebook, Twitter e visita il nostro sito.
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