Fonte: Amylyx Pharmaceuticals, Inc., 8 Marzo 2024 (in inglese)
Questo studio è stato elencato nel sommario annuale di conSLAncio, SLA: 4 Cose da Seguire nel 2024.
Cambridge, Massachusetts, USA: Amylyx Pharmaceuticals, Inc., ha annunciato che lo studio clinico globale di Fase 3 PHOENIX non ha raggiunto il suo endpoint primario, misurato dalla scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica (ALSFRS-R): non è stata raggiunta la significatività statistica (p = 0,667). Non è stata osservata alcuna differenza significativa nemmeno nel sottogruppo di partecipanti che rispecchiavano i criteri di selezione dello studio di fase II, CENTAUR. Inoltre, non sono state osservate differenze significative negli endpoint secondari.
Amylyx si impegnerà con le autorità regolatorie e la comunità SLA, compresi gli specialisti della SLA e altri esperti, le persone che vivono con la SLA e i loro caregiver, per discutere le implicazioni dei risultati di PHOENIX entro le prossime otto settimane. La loro decisione sui prossimi passi per AMX0035 sarà prontamente comunicata alle autorità regolatorie e alla comunità.
Amylyx rimane impegnata a portare avanti la nostra missione per porre fine alla sofferenza causata dalla SLA e da altre malattie neurodegenerative.
“Siamo sorpresi e profondamente delusi dai risultati di PHOENIX dopo i dati positivi dello studio CENTAUR. La nostra principale priorità al momento è di condividere le informazioni con le persone affette da SLA e con i loro medici; questo fa parte del nostro continuo impegno nei loro confronti e della nostra missione. Nelle prossime otto settimane, il nostro team continuerà a confrontarsi con le autorità regolatorie e con la comunità della SLA per discutere i risultati di PHOENIX. Le nostre decisioni saranno guidate da due principi chiave: fare ciò che è giusto per le persone che vivono con la SLA, informati dalle autorità regolatorie e dalla comunità della SLA, e da ciò che ci dice la scienza. A nome dell’intero team di Amylyx, siamo grati alla comunità della SLA e alla dedizione dei partecipanti allo studio, degli sperimentatori e dei team dei siti di studio. Con i dati raccolti da 664 partecipanti a PHOENIX, siamo certi che ci saranno importanti insegnamenti che contribuiranno a informare la futura ricerca sulla SLA. Il nostro impegno nei confronti della comunità della SLA e della nostra missione è costante, anche con AMX0035, che ha dimostrato un potenziale in malattie neurodegenerative come la sindrome di Wolfram e la paralisi sopranucleare progressiva, e con AMX0114, il nostro oligonucleotide antisenso in fase di sperimentazione che ha come bersaglio la calpaina-2, nella SLA”, hanno dichiarato Justin Klee e Joshua Cohen, Co-CEO di Amylyx.”
Segui gli studi clinici attualmente in corso per la SLA, visitando l’Elenco di Sperimentazioni SLA Internazionale-LIVE dell’associazione conSLAncio Onlus.