Fonte: Ferrer Internacional, S.A., 10 Gennaio 2024 (in inglese)
Lo studio clinico ADORE (EudraCT 2020-003376-40 / NCT05178810) è uno studio di Fase III multicentrico, multinazionale, in doppio cieco, randomizzato e controllato con placebo, volto a indagare l’efficacia e la sicurezza di 100 mg dell’edaravone (FAB122) una volta al giorno come formulazione orale in pazienti affetti da SLA, per un periodo di 48 settimane. I partecipanti allo studio sono stati randomizzati in rapporto 2:1 a ricevere edaravone orale o placebo, continuando a ricevere il trattamento standard esistente per la SLA. Lo studio è stato condotto con il supporto di TRICALS, la più grande iniziativa di ricerca europea incentrata sulla ricerca di una cura per la SLA.
I dati di ADORE indicano che il prodotto non ha mostrato un beneficio significativo rispetto al placebo nei pazienti affetti da SLA nel rallentare la progressione della malattia, misurata dalla variazione rispetto al basale del punteggio ALSFRS-R dopo 48 settimane di somministrazione giornaliera della formulazione orale dell’edaravone. Non è stato osservato alcun miglioramento rispetto al placebo per quanto riguarda la sopravvivenza a lungo termine, misurata mediante CAFS a 48 settimane e 72 settimane per un sottogruppo di pazienti. I risultati dello studio hanno inoltre concluso che il prodotto è sicuro e ben tollerato.
Tatjana Naranda, Direttore di Ricerca e Sviluppo di Ferrer, comunica: “Siamo delusi da questo risultato e vorremmo ringraziare le persone affette da SLA, i caregiver, gli sperimentatori e lo staff dello studio clinico per la loro partecipazione allo studio clinico ADORE. Anche se i risultati non sono quelli sperati, il nostro lavoro per far progredire terapie potenzialmente trasformative in aree di grande necessità per le persone affette da SLA non si fermerà”.
Il Prof. Leonard H. van den Berg, Presidente del TRICALS, Professore di Neurologia presso University Medical Centre Utrecht, Paesi Bassi, e Principal Investigator dello studio dichiara: “Presso TRICALS avevamo sperato in un esito diverso dello studio ADORE e siamo delusi che questo non sia il risultato positivo che tutti volevamo. Continueremo a fare del nostro meglio per trovare un trattamento per la SLA il prima possibile. Vogliamo ringraziare tutti i pazienti che hanno dedicato il loro tempo e il loro impegno a questo studio e Ferrer per l’eccellente collaborazione, che speriamo di ripetere in futuro.”
L’azienda annuncia inoltre che lo studio di estensione in aperto ADOREXT (EudraCT 2022-003050-32/ NCT05866926) sarà ora concluso, a causa della mancanza di efficacia della formulazione orale dell’edaravone (FAB122).
La sclerosi laterale amiotrofica (SLA)1, la più frequente malattia del motoneurone, è una malattia neurodegenerativa progressiva dei motoneuroni del cervello e del midollo spinale, che provoca una paralisi progressiva, con morte in genere entro 2-5 anni dalla diagnosi. La SLA è una malattia rara ad eziologia multifattoriale e l’esatto meccanismo patogenetico è ancora sconosciuto. La SLA si manifesta tipicamente in persone di età compresa tra i 40 e i 70 anni, con un numero leggermente superiore di uomini rispetto alle donne. È causata da una moltitudine di fattori: 10-15% SLA familiare, 85-90% SLA sporadica.
1Masrori and Van Damme; Amyotrophic lateral sclerosis: a clinical review. European Journal of Neurology 2020, 27: 1918– 1929
Segui gli studi clinici attualmente in corso per la SLA, visitando l’Elenco di Sperimentazioni SLA Internazionale-LIVE dell’associazione conSLAncio Onlus.