“Siamo completamente insoddisfatti e delusi della decisone presa dell’EMA circa il parere negativo per l’autorizzazione del nuovo farmaco presentato dall’azienda americana Amylyx, l’AMX0035 che, seppur abbia già superato la fase 2 di sperimentazione e si attendono i risultati della fase conclusiva, avrebbe potuto dare una piccola speranza a quei tanti malati di SLA che ad oggi non riescono a ricevere nessun farmaco per la loro terribile patologia. Non sarebbe stato risolutivo ma avrebbe potuto dare un’alternativa valida ad un unico farmaco ad oggi disponibile. Tutta la comunità di malati e di coloro che si prendono cura dei loro cari non smetterà mai di tenere alta l’attenzione su questa patologia che, a quanto pare, non è ancora abbastanza presa in considerazione e della quale non si riescono a comprendere gli effetti devastanti che ha sui malati e sulle loro famiglie. Continuiamo a sperare che la ricerca vada avanti a passo veloce e che prima o poi si riesca a trovare la soluzione per tutti noi.”, dichiarano il Fondatore Emerito Andrea Zicchieri e la Presidente Nicoletta De Rossi di conSLAncio.
Fonte: Amylyx Pharmaceuticals, 13 Ottobre 2023 (in inglese); Agenzia europea per i medicinali, 13 Ottobre 2023 (in inglese)
Oggi Amylyx Pharmaceuticals ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) ha confermato il parere negativo iniziale espresso nel giugno 2023 sulla richiesta di Autorizzazione condizionata all’Immissione in Commercio di AMX0035 (ALBRIOZA™) (fenilbutirrato di sodio e ursodoxicoltaurina [noto anche come taurursodiolo]) per il trattamento di adulti affetti da Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) nell’Unione Europea (UE). Il parere negativo espresso dal CHMP è relativo all’approvazione condizionata, procedura riservata ai farmaci orfani che hanno a disposizione solo dati di Fase II.
ALBRIOZA è stato approvato con condizioni da Health Canada nel giugno 2022 e ha ottenuto l’approvazione completa dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense con il nome commerciale RELYVRIO® nel settembre 2022.
L’Organizzazione Europea per i Professionisti e Pazienti di SLA (EUpALS) e il loro Comitato di Pazienti e Caregiver Esperti, ha dichiarato in un comunicato: “Siamo delusi di apprendere questo risultato, in quanto rappresenta un’ulteriore battuta d’arresto per le oltre 30.000 persone affette da SLA e i loro cari in Europa, che non hanno visto progressi terapeutici per questa malattia devastante in oltre 25 anni”.
“AMX0035 è il primo e unico farmaco a mostrare un effetto sia sulla funzione che sulla sopravvivenza nello stesso studio. Da quando il farmaco è stato approvato con condizioni in Canada e approvato completamente negli Stati Uniti, è stato prescritto a migliaia di persone in Nord America. La SLA non ha confini geografici e stiamo lavorando con urgenza per fornire un accesso tempestivo, ampio e sostenibile ad AMX0035 alle persone affette da SLA che ne possono beneficiare”, hanno dichiarato Joshua Cohen e Justin Klee, co-CEO di Amylyx.
La SLA, nota anche come Malattia di Charcot o come la forma più comune di malattia del motoneurone (MND), è una malattia rapidamente progressiva e fatale, senza nuovi trattamenti approvati nell’Unione Europea da oltre 25 anni. Si stima che in Europa vivano oltre 30.000 persone affette da SLA.
Amylyx continua a concentrarsi sul completamento dello studio clinico di fase 3 PHOENIX (NCT05021536), avviato prima della presentazione della domanda di Autorizzazione all’immissione in Commercio, che fornirà ulteriori dati sull’efficacia e sul profilo di sicurezza di AMX0035 nelle persone affette da SLA. Se lo studio di Fase III PHOENIX sarà esito positivo, Amylyx intenderà chiedere l’approvazione all’UE il più rapidamente possibile. I risultati principali sono previsti per la metà del 2024.
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