Le persone europee che convivono con la SLA sperano fortemente che il CHMP dell’EMA possa modificare la sua tendenza a voler esprimere un parere negativo su AMX0035
Carissima/o,
Siamo il comitato di esperti dei pazienti e caregiver di EUpALS, l’organizzazione europea per i professionisti e pazienti affetti da SLA.
Siamo affetti da Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) o assistiamo una persona cara che convive con questa malattia neuromuscolare caratterizzata da una paralisi progressiva che precede la morte in media 33 mesi dopo la diagnosi.
Non esiste ancora una cura per la SLA. L’unico farmaco a nostra disposizione è il riluzolo, che ha un effetto limitato sul rallentamento dei sintomi devastanti della malattia. Da quando è stato approvato dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), più di vent’anni fa, l’ampia comunità di circa 50.000 persone europee che vivono con la SLA attende con ansia ulteriori terapie per combattere la perdita di mobilità, del linguaggio e della possibilità di deglutire, mangiare e respirare.
Inutile dire che nutriamo una forte speranza che il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’EMA esprima un parere positivo sull’approvazione all’immissione in commercio condizionata di AMX0035, una terapia sperimentale per la SLA in fase di sviluppo da parte di Amylyx Pharmaceuticals.
Tuttavia, con grande preoccupazione abbiamo appreso che il CHMP propenderebbe verso un parere negativo*.
Qualsiasi nuova potenziale terapia che migliori la qualità della vita e, idealmente, anche la prognosi delle persone affette da SLA – ancorchè basata su risultati di studi clinici di fase 2 in attesa di una conferma da parte di uno studio di fase 3 – è quindi molto attesa dall’ampia comunità di pazienti e dalle loro famiglie. Un ritardo nella disponibilità di ulteriori terapie per la SLA sarebbe quindi disastroso per l’intera generazione di persone europee affette da SLA che oggi combattono la loro malattia.
Dal punto di vista della vita quotidiana delle persone che vivono con la SLA, i cambiamenti valutati sulle funzionalità che possono essere solo impercettibili per le persone sane, rappresentanto un’immensa differenza per i pazienti. Infatti, anche effetti clinici che non sono (ancora) statisticamente provati possono mantenerci indipendenti, mantenere la nostra qualità di vita e allontanare molta ansia e stress per noi e per i nostri cari. Poiché le immagini dicono più delle parole, vi invitiamo a guardare il video allegato che raccoglie le testimonianze di persone che vivono con la SLA.
In fede,
Il comitato di esperti dei pazienti e caregiver di EUpALS (The EUpALS Patients and Carers Expert Board)
Cos’è la SLA? Guarda:
Informazioni sul comitato di esperti dei pazienti e caregiver di EUpALS (The EUpALS Patients and Carers Expert Board)
L’Organizzazione Europea per i Professionisti e Persone Affette da SLA (EUpALS; https://www.als.eu/) riunisce 28 associazioni nazionali di SLA di 22 Paesi europei. L’EUpALS crea pari diritti per tutti i pazienti europei affetti da SLA, facilitando un ampio accesso agli studi clinici sulla SLA in Europa, garantendo che le esigenze dei pazienti siano affrontate in modo adeguato, EUpALS ha istituito il Comitato di esperti dei pazienti e caregiver. Il comitato riunisce pazienti affetti da SLA in diversi stadi della malattia e assistenti informali. La composizione può essere consultata al sito: https://als.eu/expert_board
Fonte
* Comunicato stampa “Amylyx Pharmaceuticals fornisce un aggiornamento sulla revisione regolatoria in corso di AMX0035 per il trattamento della SLA nell’Unione Europea” via https://investors.amylyx.com/press-releases
Risorse correlate:
| File | Descrizione | Dim. |
|---|---|---|
Open Letter - European people living with ALS strongly hope for AMX0035
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