MNDA newsletter – marzo 2023

Notizie da tutta l’MND Association – Tenete gli occhi aperti per la prossima ‘Act to Adapt Action Week’ (Settimana di Azione per l’Adattamento)!

Per dimostrare l’importanza di ricevere tempestivamente gli adattamenti domestici quando si è affetti da SLA, la MND Association metterà sotto i riflettori 3 persone che vivono con la SLA, insieme alle loro famiglie e alle loro case questo lunedì 3 Aprile.

L’attività inizierà sulle pagine Twitter e Facebook della MND Association, dove condivideranno l’esperienza di ogni famiglia con gli adattamenti domestici alla comunità SLA in generale. Scopri di più al riguardo l’Act to Adapt Action Week, cliccando qui.

Ci auguriamo che trovi l’edizione di questo mese interessante e utile del notiziario scientifico MND Research Monthly.

Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association

.

Studi Clinici

Sono stati annunciati ulteriori risultati dello studio CNM-Au8

Clene Nanomedicine ha annunciato ulteriori dati provenienti dall’estensione in aperto dello studio RESCUE-ALS, che sta testando CNM-Au8 in persone affette da SLA. Lo studio non ha raggiunto l’obiettivo primario di riduzione della progressione della malattia nell’arco di 36 settimane. Tuttavia, ulteriori risultati dello studio hanno ora mostrato potenziali benefici nella progressione della malattia, misurata dall’ALSFRS-R, nell’arco di 48 settimane. I partecipanti originariamente randomizzati al trattamento hanno registrato una differenza di 2,6 punti nell’ALSFRS-R rispetto a quelli originariamente randomizzati al placebo.

Sono stati esaminati anche i dati tra la 60° settimana e la 120° settimana dell’estensione in aperto. Queste settimane sono state scelte perché hanno dato ai partecipanti originariamente randomizzati al placebo 24 settimane per raggiungere uno stato stazionario del trattamento. Hanno riscontrato una differenza di 6,0 punti nell’ALSFRS-R per coloro che erano stati originariamente randomizzati al trattamento rispetto al placebo.

Leggi il comunicato ufficiale.
Scopri di più sul farmaco CNM-Au8, cliccando qui.

.
BrainStorm Cell Therapeutics annuncia la riunione del comitato consultivo FDA per NurOwn

BrainStorm Cell Therapeutics ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) terrà una riunione del comitato consultivo per l’approvazione del NurOwn. La data non è ancora stata annunciata. I comitati consultivi sono costituiti da un gruppo di esperti che discutono la domanda e formulano una raccomandazione. Sebbene la FDA prenda in considerazione le raccomandazioni dei suoi comitati consultivi, queste ultime non sono vincolanti.

Leggi il comunicato ufficiale.
Per ulteriori informazioni del NurOwn, clicca qui.

.

Annunciati i risultati del Comitato Consultivo FDA per Tofersen

Biogen ha annunciato l’esito della riunione del Comitato Consultivo della FDA su Tofersen come trattamento per la SLA-SOD1. I membri del comitato hanno concordato all’unanimità che la riduzione dei livelli della catena leggera del neurofilamento, un biomarcatore della malattia, è in grado di prevedere un beneficio clinico per le persone affette da SLA-SOD1. Nel complesso, il gruppo di esperti ha votato “no” quando gli è stato chiesto se i dati dello studio VALOR di Fase 3 e dell’estensione in aperto fornissero prove sostanziali dell’efficacia del Tofersen per le persone affette da SLA che presentano alterazioni del gene SOD1. Tuttavia, alla fine il gruppo di esperti ha concluso che i benefici del Tofersen sono superiori ai rischi.

Mentre la FDA prenda in considerazione le raccomandazioni dei suoi comitati consultivi, le raccomandazioni del gruppo non sono vincolanti. La decisione finale sull’approvazione della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio per Tofersen sarà presa dalla FDA entro il 25 aprile 2023. Tofersen è ancora in fase di revisione da parte dell’Agenzia Europea dei Medicinali per l’approvazione in Europa.

Leggi il comunicato ufficiale.
Per ulteriori informazioni del Tofersen, clicca qui.
.

Pubblicazioni di ricerca

I ricercatori sostengono che uno spray nasale potrebbe essere sviluppato per trattare la SLA-C9orf72

I ricercatori dell’Istituto di Neuroscienze Traslazionali dell’Università di Sheffield hanno scoperto che l’uso di una piccola molecola, nota come peptide, potrebbe aiutare a prevenire la morte delle cellule nervose nella SLA/FTD-C9orf72. Il peptide è costituito da una breve catena di aminoacidi che sono i mattoni delle proteine. Questo peptide è stato progettato per impedire che le istruzioni difettose (RNA) utilizzate per produrre proteine ripetute tossiche (note come DPR) vengano trasportate al di fuori del centro di controllo della cellula. Bloccando la produzione di DPR tossici, in modelli animali e cellulari, si è scoperto che si previene la progressione della SLA/FTD e si ripristina la funzione delle cellule nervose colpite. I ricercatori hanno anche accennato al fatto che il peptide, con ulteriori studi, potrebbe essere sviluppato in uno spray nasale.

Leggi il comunicato ufficiale.
Leggi di più nel MND Blog di Ricerca.
.

Uno studio suggerisce che un percorso nel sistema immunitario potrebbe essere collegato alla SLA

Ricercatori della Harvard Medical School e del Boston Children’s Hospital hanno identificato un nuovo percorso nel sistema immunitario dell’organismo che svolge un ruolo nella neurodegenerazione. Il sistema immunitario è fondamentale per aiutare le cellule a combattere i pericoli, come le infezioni. Un tipo di molecola immunitaria, chiamata gasdermin E, è stata trovata a livelli molto elevati nei neuroni delle persone affette da SLA. I ricercatori hanno anche scoperto che quando i neuroni rilevano un pericolo, la gasdermin E causa danni alla centrale elettrica della cellula, nota come mitocondri, e agli assoni. Quando i ricercatori hanno inattivato la gasdermin E in modelli di SLA, i mitocondri e gli assoni sono stati protetti dai danni. Questi risultati suggeriscono che la gasdermin E potrebbe essere un potenziale bersaglio per interventi terapeutici in futuro.

Leggi il comunicato ufficiale.
Leggi il manoscritto cliccando qui.

.
Un’ultima parola…

La ricerca sulla SLA/MND è un settore in rapida evoluzione e ci sono più notizie che mai su nuove ricerche e potenziali trattamenti.

Vi terremo aggiornati mensilmente in questo notiziario. Ma se volete rimanere aggiornati in tempo reale, tenete d’occhio i nostri social e il nostro sito per le ultime notizie. Segui la MND Association su Twitter e visita il loro sito. Per la comunità italiana, segui l’associazione conSLAncio Onlus su Facebook, Twitter e visita il nostro sito.