MNDA newsletter – febbraio 2023

Notizie dalla MND Association – Invita il tuo parlamentare al nostro prossimo incontro con tutti i partiti per aiutare la ricerca sulla SLA/MND a progredire ulteriormente!
Dopo il recente successo della campagna United to End MND (Uniti per Sconfiggere la SLA), che ha contribuito a garantire finanziamenti mirati per la ricerca sulla SLA/MND, la prossima riunione del Gruppo Parlamentare All-Party (APPG) sulla SLA/MND si concentrerà sui progressi compiuti nel mondo della ricerca. A questo incontro parteciperanno il Professore di Neurologia e Genetica delle Malattie Complesse, Ammar Al-Chalabi, e il Direttore della Ricerca della MND Association, Dott. Brian Dickie. Contatta il tuo MP, cliccando qui.

Ci auguriamo che trovi l’edizione di questo mese interessante e utile del notiziario scientifico MND Research Monthly.

Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association

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Studi Clinici

Annunciati i risultati top-line dello studio di piattaforma HEALEY per la pridopidina

Sono stati annunciati i risultati del regime di pridopidina nello studio HEALEY Platform. L’obiettivo primario del regime non è stato raggiunto. Ciò significa che i partecipanti randomizzati a pridopidina non hanno registrato un rallentamento statisticamente significativo della progressione della malattia, misurata dall’ALSFRS-R, nell’arco di 24 settimane rispetto ai partecipanti randomizzati al placebo. Tuttavia, la pridopidina è risultata potenzialmente più vantaggiosa per coloro che si trovavano entro 18 mesi dall’inizio dei sintomi con una diagnosi di SLA certa o probabile.

Il meccanismo d’azione del farmaco suggerisce che potrebbe avere benefici per le persone affette da SLA/MND con sintomi bulbari e correlati al linguaggio. Lo studio ha riscontrato miglioramenti nella velocità di parola e di articolazione nei soggetti che assumevano pridopidina rispetto a quelli che assumevano placebo.

Leggi il comunicato ufficiale, cliccando qui.
Per ulteriori informazioni sulla Healey Platform Trial, clicca qui.
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Pubblicazioni di ricerca

Un nuovo studio rileva differenze tra motoneuroni femminili e maschili

I ricercatori hanno scoperto caratteristiche diverse nei motoneuroni femminili e maschili. Sono state prelevate cellule della pelle di persone affette da SLA/MND e di persone non affette dalla malattia e riprogrammate in motoneuroni (noti come iPSC). Il team ha analizzato i motoneuroni per cercare di individuare eventuali modelli o differenze tra i due gruppi. Si aspettavano di vedere differenze tra i gruppi, ma i cambiamenti erano molto sottili. Tuttavia, hanno scoperto che i campioni di SLA/MND di sesso maschile mostravano cambiamenti rispetto a quelli senza malattia e a quelli di sesso femminile. I ricercatori concludono di aver trovato un modo per distinguere tra motoneuroni maschili e femminili, il che potrebbe contribuire ad approfondire la comprensione della malattia e a spiegare perché la diagnosi di SLA/MND viene fatta a un numero maggiore di uomini.

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Leggi il manoscritto pubblicato sulla rivista Cell.
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Una nuova ricerca fornisce nuove conoscenze sul perché i motoneuroni sono vulnerabili alla SLA/MND

Un recente studio ha caratterizzato i neuroni e le altre cellule del midollo spinale umano per capire perché i motoneuroni sono più vulnerabili alla SLA/MND. Hanno scoperto che i motoneuroni, rispetto alle altre cellule, presentano livelli più elevati di geni che sono stati collegati allo sviluppo della malattia. Hanno anche scoperto che i motoneuroni presentano livelli più elevati di geni legati al citoscheletro e ai neurofilamenti. Questi sono importanti per la forma e le dimensioni delle cellule, in particolare per fornire supporto alle cellule di grandi dimensioni come i motoneuroni. Poiché i nostri motoneuroni si affidano a queste strutture specializzate per sostenersi, i ricercatori hanno suggerito che ciò potrebbe renderli più vulnerabili ai danni della SLA/MND.

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Leggi il manoscritto pubblicato sulla rivista Neuron.
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Altre notizie

Nuovo programma di pre-borsisti SLA/MND creato come parte dell’Istituto MND virtuale

La MND Association e MND Scotland hanno annunciato la creazione di quattro nuove borse di studio per la SLA/MND, come parte di un programma di collaborazione presso il nuovo Istituto virtuale MND. Queste borse di studio sono state ideate per attrarre e mantenere i ricercatori all’inizio della carriera che desiderano intraprendere una carriera nella ricerca traslazionale sulla SLA/MND e diventare i leader del futuro sulla ricerca della malattia. Prima di presentare domanda per le borse di studio, come il programma di borse di studio della MND Association Lady Edith Wolfson, i ricercatori hanno bisogno di dati iniziali per dimostrare il potenziale della ricerca. Attualmente esiste una carenza di fondi che può rendere difficile l’ottenimento di questi dati iniziali e queste borse di studio preliminari sono state concepite per colmare questa lacuna.

Questo bando di finanziamento è stato concepito per promuovere la collaborazione all’interno della rete dell’MND Research Institute. In quest’ottica, il bando di finanziamento è stato realizzato in collaborazione, con il finanziamento della MND Association e di MND Scotland che hanno fornito il necessario supporto amministrativo.

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Un’ultima parola…

La ricerca sulla SLA/MND è un settore in rapida evoluzione e ci sono più notizie che mai su nuove ricerche e potenziali trattamenti.

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