N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation.
Benvenuti all’edizione di Maggio 2022 del notiziario scientifico internazionale della Motor Neurone Disease Association.
In questa nuova edizione:
• Lo studio HIMALAYA, che studia la sicurezza e l’efficacia del SAR443820, inizia il reclutamento in un sito del Regno Unito.
• FOCUS-C9, uno studio di fase 1b/2a per le persone affette da C9orf72-SLA/MND, apre il reclutamento nei siti del Regno Unito.
• Dopo la recente approvazione dell’edaravone orale negli Stati Uniti, è iniziata la sperimentazione di una versione orale del farmaco, ADORE, con l’apertura a breve nei siti del Regno Unito e un centro in Italia.
• Questo mese ci sono due nuovi aggiornamenti sulla sperimentazione CENTAUR del AMX0035.
• Negli Stati Uniti inizia un nuovo studio sui biomarcatori, che prevede la misurazione dei cambiamenti nel linguaggio.
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United2EndMND “Uniti per Sconfiggere la SLA/MND”
Oltre 11.000 e-mail sono state inviate dai nostri sostenitori ai ministri del governo britannico, Sajid Javid MP e Kwasi Kwarteng MP, come parte della recente azione per la campagna United to End MND. Chiediamo al governo di impegnarsi a rispettare una tempistica che consenta di erogare i 50 milioni di sterline promessi per la ricerca mirata sulla SLA/MND nel modo più efficiente possibile, attraverso un’unica domanda.
Siamo inoltre lieti di constatare che la campagna è stata nominata sia per la “Campagna dell’anno” che per il “People’s Choice Award” agli Scottish Charity Awards. Se vorresti votare per la vittoria della campagna, clicca qui.
AGGIORNAMENTO – nello scorso notiziario MND Research Monthly abbiamo riportato uno studio proveniente dagli Stati Uniti in cui si affermava che erano state identificate mutazioni in 22 geni che potevano aumentare il rischio di sviluppare la SLA/MND sporadica. Nel frattempo siamo stati informati dei potenziali problemi metodologici di questo studio. Siamo in contatto con le persone coinvolte e aggiorneremo con ulteriori informazioni non appena possibile.
Ci auguriamo che trovi l’edizione di questo mese interessante e utile del notiziario scientifico MND Research Monthly.
Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association
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Lo studio HIMALAYA inizia il reclutamento nel Regno Unito
Uno studio clinico di Fase 2 sulla terapia orale sperimentale SAR443820, denominato HIMALAYA, sta reclutando circa 260 adulti in siti negli Stati Uniti e in Europa, tra cui Plymouth nel Regno Unito. Lo studio verificherà la sicurezza e l’efficacia del farmaco nelle persone a cui è stata diagnosticata la SLA/MND negli ultimi due anni. SAR443820 agisce sopprimendo RIPK1, un enzima la cui iperattivazione è associata a un’attività anomala della microglia e alla morte delle cellule nervose. Le microglia sono le cellule immunitarie del sistema nervoso centrale, del cervello e del midollo spinale. I livelli e l’attività di RIPK1 sono significativamente aumentati nelle persone affette dalla SLA/MND. Gli obiettivi principali di HIMALAYA sono la valutazione dei cambiamenti nei punteggi ALSFRS-R dopo 24 settimane di trattamento. I dati di base potrebbero essere disponibili alla fine del prossimo anno.
Visita il protocollo ufficiale dello studio, cliccando qui.
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Studio FOCUS-C9, per la C9orf72-SLA/MND, in fase di reclutamento nel Regno Unito
Una terapia sperimentale per le persone affette da C9orf72-SLA/MND, chiamata WVE-004, ha dimostrato che il farmaco raggiunge i tessuti più colpiti nei modelli murini di C9orf72-SLA/MND. È stato inoltre riscontrato che la terapia riduce i livelli di biomarcatori, come il poli-GP, prodotto dal gene mutato. Uno studio clinico di fase 1b/2a, denominato FOCUS-C9, per valutare la sicurezza e le proprietà farmacologiche di WVE-004 in persone affette da C9orf72-SLA/MND e/o demenza frontotemporale, ha iniziato il reclutamento in siti in Canada, Australia ed Europa, compreso il Regno Unito. I primi dati dello studio indicano che il farmaco riduce i livelli di poli-GP come previsto.
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La FDA approva l’edaravone orale negli Stati Uniti
Negli Stati Uniti la FDA ha approvato una forma orale dell’edaravone, Radicava ORS, che può essere autosomministrata a casa. Sebbene né Radicava (la versione endovenosa) né Radicava ORS siano approvati per l’uso nel Regno Unito. Un nuovo studio – ADORE – sta studiando una forma orale dell’edaravone (FAB122) con siti in tutta Europa. I siti del Regno Unito sono attualmente in fase di preparazione e, una volta completate tutte le fasi necessarie, verranno aperti centri presso il King’s College di Londra, Liverpool, Oxford, Salford e Sheffield. L’unico centro italiano è presso l’Università degli Studi di Milano.
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Visita il protocollo ufficiale dello studio FAB122, cliccando qui.
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Ulteriori risultati dello studio CENTAUR su AMX0035
Questo mese sono stati pubblicati due rapporti con i risultati di un’ulteriore analisi dei dati dello studio CENTAUR su AMX0035. Il primo ha suggerito un beneficio in termini di sopravvivenza di 10,6 mesi per coloro che sono stati originariamente randomizzati ad AMX0035 e hanno continuato il trattamento nell’estensione in aperto rispetto a coloro che non hanno mai ricevuto il farmaco. Il secondo, che ha incluso dati fino a 35 mesi dopo la randomizzazione allo studio, suggerisce che il rischio di eventi quali tracheostomia, ventilazione permanente e ospedalizzazione è stato ridotto del 47% nelle persone originariamente randomizzate al gruppo AMX0035.
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Inizia negli Stati Uniti uno studio sui biomarcatori che misurano i cambiamenti del linguaggio
Un nuovo studio chiamato TARGET ALS ha iniziato a raccogliere campioni da almeno 200 persone con SLA/MND e 80 individui sani. Lo studio si svolgerà nell’arco di cinque anni e raccoglierà campioni di sangue, urina e liquido cerebrospinale, oltre a registrazioni del linguaggio e misure di salute polmonare. Poiché il deperimento muscolare associato alla SLA/MND può influenzare il modo in cui una persona respira e parla, le persone colpite possono iniziare a parlare in modo confuso. Per raccogliere dati su questi problemi e sulla loro correlazione con i biomarcatori della malattia, i ricercatori raccoglieranno campioni di voce che saranno registrati a casa su un’applicazione speciale. Alcuni partecipanti registreranno anche le misure della loro capacità vitale, un test che misura la quantità di aria che può essere espirata in un respiro forzato. Questi dati aggiuntivi aiuteranno a valutare il valore delle misure domiciliari in contesti di ricerca clinica e di sperimentazione.
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