N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation.
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Benvenuti all’edizione di marzo 2025 del notiziario scientifico internazionale della Motor Neurone Disease Association.
In questa nuova edizione:
• Denali Therapeutics annuncia ulteriori risultati della sperimentazione di DNL343;
• Una nuova ricerca suggerisce che la catena leggera del neurofilamento potrebbe causare infiammazioni nel cervello;
• Partecipa alla ricerca sulla SLA: un programma online di supporto peer-to-peer per chi assiste persone affette da SLA;
• Notizie dall’MND Association: incontro con alcuni dei ricercatori finanziati dall’Associazione in occasione di un evento Legacy ad Oxford.
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Invito esclusivo: Unitevi a noi per una conversazione sulla campagna
Siamo entusiasti di annunciare una serie di workshop, due online e uno di persona, per chi è interessato al lavoro di campagna dell’MND Association.
Non è necessario essere un attivista esperto per partecipare, anzi, siamo lieti che ai workshop partecipi un’ampia gamma di esperienze da parte di tutta la comunità SLA.
Nei workshop discuteremo le priorità della nostra campagna per il 2025 e il 2026, utilizzando i risultati del recente sondaggio dell’APPG come punto di partenza.
Sabato 26 aprile e mercoledì 30 aprile, dalle 11.00 alle 14.00, terremo dei workshop online e sabato 10 maggio, dalle 10.00 alle 15.00, un workshop di persona nel centro di Londra.
Se desiderate partecipare, iscrivetevi utilizzando il modulo sottostante. Se avete domande sui workshop, inviate un’e-mail a alex.charilaou@mndassociation.org
Ci auguriamo che trovi l’edizione di questo mese interessante e utile del notiziario scientifico MND Research Monthly.
Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association
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Notizie sugli studi clinici
Denali Therapeutics annuncia ulteriori risultati della sperimentazione di DNL343
All’inizio di quest’anno, Denali Therapeutics ha pubblicato i risultati del braccio DNL343 dello studio sulla piattaforma HEALEY. I risultati hanno rivelato che il farmaco non ha raggiunto gli endpoint primari o secondari dello studio. In seguito a questi risultati, Denali ha analizzato ulteriormente i dati dello studio HEALEY Platform e un’estensione in aperto, in cui tutti i partecipanti allo studio hanno avuto la possibilità di assumere il farmaco per 28 settimane.
Hanno esaminato se il farmaco mostrasse segni di beneficio in sottogruppi di persone affette da SLA e se avesse qualche effetto sul livello di un marcatore dell’attività della malattia chiamato Neurofilamenti (NfL), nonché se l’assunzione del farmaco per un periodo più lungo potesse fare la differenza. I risultati dell’analisi aggiuntiva hanno rilevato che non c’è stato alcun effetto sui livelli di NfL sia durante lo studio che durante l’estensione in aperto. Ciò suggerisce che il farmaco non è in grado di rallentare la progressione della SLA. L’estensione in aperto del DNL343 sarà ora interrotta e Denali ha dichiarato che i dati completi di questa analisi saranno presentati in un secondo momento.
Leggi il comunicato, cliccando qui.
Notizie sulla ricerca
Una nuova ricerca suggerisce che la catena leggera del neurofilamento potrebbe causare infiammazione nel cervello
Una nuova ricerca condotta da scienziati di San Francisco ha scoperto che un marcatore dell’attività della malattia, chiamato catena leggera del neurofilamento (NfL), potrebbe svolgere un ruolo nella progressione della malattia nella SLA. La NfL è una proteina che viene rilasciata nel sangue e nel liquido spinale quando i neuroni sono danneggiati e muoiono. Questo studio ha suggerito che il rilascio di NfL potrebbe innescare l’azione delle cellule immunitarie cerebrali chiamate Microglia. Le microglia sono cellule che di solito scrutano il cervello alla ricerca di segni di infezioni e lesioni e provocano infiammazioni per contribuire a eliminare la minaccia. Ricerche precedenti hanno suggerito che queste cellule diventano iperattive nella SLA e causano infiammazioni che contribuiscono alla progressione della malattia.
I ricercatori hanno scoperto che la rimozione completa di NfL in un modello murino di SLA ha portato a una riduzione dell’attività della microglia, ad una diminuzione dell’infiammazione e a un ritardo nell’insorgenza dei sintomi.
Questa ricerca suggerisce che l’NfL potrebbe svolgere un ruolo nella progressione della malattia e nell’insorgenza dei sintomi quando viene rilasciato dai neuroni. Sono necessarie ulteriori ricerche per scoprire meglio come l’NfL attiva la microglia e per indagare se l’NfL possa essere un buon bersaglio per lo sviluppo di nuovi potenziali trattamenti.
Leggi il manoscritto, cliccando qui.
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Partecipare alla ricerca
Partecipare a un programma online di supporto peer-to-peer per chi assiste persone affette da SLA
I caregiver familiari svolgono un ruolo importante per consentire alle persone con SLA di continuare a vivere a casa. Tuttavia, spesso non ricevono un sostegno sufficiente e possono sentirsi soli nell’affrontare un’esperienza non condivisa da altri. Le persone che hanno vissuto l’esperienza di assistere una persona con SLA possono avere la comprensione e l’empatia necessarie per sostenere i familiari assistenti nel loro percorso di cura.
I ricercatori del King’s College di Londra sperano di esplorare come un programma di supporto virtuale tra pari della durata di 12 settimane, con sostenitori alla pari che hanno vissuto l’esperienza di assistere una persona con SLA, possa influire sul benessere e sull’esperienza dei caregiver. Mettendo in contatto i familiari caregiver, interessati a parlare con qualcuno che ha vissuto l’esperienza di assistere una persona affetta da SLA, con volontari disposti a condividere le loro esperienze e a offrire sostegno e approfondimenti, si spera di ottenere un beneficio per i caregiver.
Lo studio sta reclutando volontari con una precedente esperienza di assistenza con SLA che siano disposti a sostenere altri caregiver nel ruolo di Peer Supporter. Stanno anche reclutando assistenti attuali di persone affette dalla malattia.
Questo studio contribuirà a esplorare l’impatto del tutoraggio tra pari per i caregiver di persone affette da SLA.
Scopri di più, cliccando qui.
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Notizie dall’Associazione
Incontro con alcuni dei nostri ricercatori finanziati dall’MND Association in occasione di un evento a Oxford
Venerdì 28 febbraio, i membri del team di ricerca hanno partecipato a un evento “meet the researchers” a Oxford. L’evento ha visto la presentazione del dottor Nick Cole, che ha illustrato il lavoro dell’associazione e ha discusso alcune delle ricerche finanziate da noi. I ricercatori che si occupano di SLA presso l’Università di Oxford hanno poi presentato il loro lavoro ai sostenitori per condividere i progressi dei loro progetti e i possibili risultati delle loro ricerche. Gli interventi hanno riguardato una serie di argomenti, dal ruolo delle diverse cellule nella SLA alla ricerca di nuovi marcatori della malattia e all’identificazione di nuovi bersagli per potenziali trattamenti.
I sostenitori hanno anche avuto la possibilità di vedere il dietro le quinte di alcuni laboratori grazie alle visite guidate dai ricercatori. I ricercatori hanno mostrato ai presenti alcuni dei macchinari utilizzati nei laboratori, hanno descritto e dimostrato il loro funzionamento e hanno parlato di come vengono utilizzati nella ricerca sulla SLA. Nel complesso, la giornata ha permesso di conoscere alcune delle ricerche da noi finanziate e di mostrare come la ricerca sulla SLA viene condotta in laboratorio per trovare nuovi modi di diagnosticare la malattia e nuovi trattamenti efficaci.
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