N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation.
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Benvenuti all’edizione di febbraio 2025 del notiziario scientifico internazionale della Motor Neurone Disease Association.
In questa nuova edizione:
• La piattaforma EXPERTS-ALS per lo screening dei farmaci inizia il reclutamento;
• InFlectis BioScience annuncia i risultati della sperimentazione di Fase 2 di IFB-088;
• Annunciati i risultati dello studio di Fase 2 sulla Trimetazidina;
• Una nuova ricerca fa luce sul modo in cui i “grassi sani” sono influenzati dalla SLA/FTD.
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I parlamentari visitano i laboratori di ricerca del King’s College di Londra nell’impegno per le persone con SLA
Il 12 febbraio, i membri dell’All-Party Parliamentary Group (APPG) sulla Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA)/Malattia del motoneurone (MND) hanno visitato il King’s College di Londra per approfondire la ricerca sulla SLA.
Il King’s è una delle sei sedi di questo consorzio che conduce studi clinici per possibili trattamenti e lavora per capire perché la SLA si manifesta.
La giornata ha incluso un tour delle strutture di laboratorio all’avanguardia del King’s e una presentazione che ha esplorato il lavoro del Research Institute, una rete nazionale di centri SLA che collaborano per accelerare la ricerca di una cura. I partecipanti hanno anche avuto l’opportunità di ascoltare di persona i ricercatori sui progetti innovativi a cui stanno attualmente lavorando. Leggi di più, cliccando qui.
Ci auguriamo che trovi l’edizione di questo mese interessante e utile del notiziario scientifico MND Research Monthly.
Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association
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Notizie sugli studi clinici
InFlectis BioScience annuncia i risultati della sperimentazione di Fase 2 di IFB-088
Sono stati annunciati i risultati di uno studio di Fase 2 che ha testato IFB-088 in 51 persone con SLA a esordio bulbare, in cui i sintomi iniziali sono rappresentati da alterazioni del linguaggio e difficoltà di deglutizione. Ai partecipanti è stato somministrato IFB-088 insieme al riluzolo oppure un placebo (farmaco fittizio) insieme al riluzolo per sei mesi. Lo studio ha rilevato che IFB-088 è sicuro e ben tollerato dalle persone affette da SLA e l’azienda ha suggerito che il farmaco mostra segni di beneficio. InFlectis BioScience ha dichiarato che lo studio ha mostrato segni di rallentamento del declino funzionale con una differenza significativa nei punteggi ALSFRS-R tra le persone che assumevano il farmaco e quelle che assumevano il placebo. I biomarcatori misurati nello studio hanno inoltre contribuito a confermare che il farmaco funziona come si pensava all’interno dell’organismo. Questi risultati aprono la strada ad uno studio clinico più ampio per testare IFB-088 in un numero maggiore di persone affette da SLA.
IFB-088 è un nuovo farmaco progettato per potenziare la risposta integrata allo stress della cellula, che agisce come uno scudo contro gli elementi che causano stress alla cellula. Si ritiene inoltre che riduca la produzione di sostanze chimiche tossiche che causano danni alla cellula, il che potrebbe contribuire a proteggere i neuroni da danni e morte.
Leggi il comunicato in Italiano.
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Annunciati i risultati dello studio di Fase 2 sulla Trimetazidina
I ricercatori hanno pubblicato i risultati di uno studio di fase 2, chiamato MetFlex, che ha testato la trimetazidina in persone affette da SLA. La trimetazidina è un farmaco esistente che viene utilizzato per correggere le alterazioni del metabolismo nell’angina. Lo studio che ha testato il farmaco su 21 persone per 12 settimane ha dimostrato che la Trimetazidina è sicura e ben tollerata dalle persone con SLA. I ricercatori hanno anche scoperto che i marcatori dello stress ossidativo (che contribuisce al danneggiamento delle cellule) e del dispendio energetico a riposo (l’energia che il nostro corpo utilizza durante il riposo) sono diminuiti significativamente durante la sperimentazione. Ciò suggerisce che il farmaco ha funzionato come i ricercatori pensavano all’interno dell’organismo. Lo studio MetFlex è stato un piccolo studio in aperto, il che significa che tutti i partecipanti allo studio hanno assunto il farmaco e non c’era un gruppo placebo. I risultati sono promettenti e dimostrano la necessità di uno studio più ampio, controllato con placebo, per verificare se la trimetazidina possa rallentare la progressione della malattia.
Leggi il manoscritto pubblicato sulla rivista scientifica Brain Communications.
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Notizie sulla ricerca
La piattaforma EXPERTS-ALS per lo screening dei farmaci apre al reclutamento
La piattaforma di screening dei farmaci EXPErimental medicine Route To Success in ALS (EXPERTS-ALS) ha iniziato a reclutare partecipanti. La piattaforma, che mira a testare rapidamente trattamenti promettenti per la SLA, è ora aperta in 6 siti nel Regno Unito e si spera che altri 5 siti vengano aperti nel corso dell’anno.
La piattaforma è progettata per testare rapidamente trattamenti promettenti in persone affette dalla malattia per vedere se mostrano segni di beneficio. Inizialmente verranno testati farmaci riproposti (farmaci già utilizzati per altre patologie) per vedere se i livelli di un marcatore del danno neuronale, chiamato catena leggera del neurofilamento, diminuiscono con il trattamento. EXPERTS-ALS aiuterà a stabilire rapidamente le priorità dei farmaci più promettenti che dovrebbero essere testati in studi clinici più ampi di fase 3 per verificare se sono utili per le persone con SLA. EXPERTS-ALS è finanziato dalla MND Association, dal National Institute for Health & Care Research (NIHR), da MND Scotland, dalla My Name’s Doddie Foundation e da LifeArc.
Scopri di più, cliccando qui.
Leggi il blog.
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Una nuova ricerca fa luce sul modo in cui i “grassi sani” sono influenzati dalla SLA/FTD
Un nuovo studio, condotto dall’UK Dementia Research Institute (UK DRI) dell’University College di Londra e dall’UCL Institute of Healthy Ageing, ha scoperto che i livelli di grassi sani, come gli omega-3, sono ridotti nelle SLA e FTD legate a un’alterazione del gene C9orf72. I ricercatori hanno esaminato modelli di moscerini della frutta, modelli cellulari e tessuti di persone affette da SLA/FTD con un’alterazione del gene C9orf72. Si ritiene che questi livelli ridotti siano dovuti a cambiamenti nel modo in cui i grassi sani o gli acidi grassi vengono prodotti ed elaborati nelle cellule affette dalla malattia. I ricercatori hanno anche trovato prove che suggeriscono che questi cambiamenti possono essere presenti nelle fasi iniziali della malattia.
Lo studio ha anche dimostrato che l’aumento di due tipi di acidi grassi nella dieta dei moscerini della frutta con SLA/FTD legata a C9orf72 ha portato a un piccolo miglioramento della sopravvivenza. La sopravvivenza è migliorata ulteriormente quando i ricercatori hanno utilizzato l’editing genico per aumentare l’attività di alcuni geni coinvolti nella produzione e nell’elaborazione degli acidi grassi nei neuroni. Questo ha aumentato i livelli di grassi sani nei neuroni e ha contribuito a ridurre i danni alle cellule. Si tratta di una ricerca promettente, in fase iniziale, ma sono necessari ulteriori test per determinare quali acidi grassi debbano essere presi in considerazione, in quali quantità possano essere efficaci e come possano essere somministrati ai neuroni.
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