N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation.
Benvenuti all’edizione di Novembre 2024 del notiziario scientifico internazionale della Motor Neurone Disease Association.
In questa nuova edizione:
• Annunciati i risultati top-line dello studio cardinALS di Fase 2 su Utreloxastat;
• Un nuovo progetto di ricerca indaga sul potenziale legame tra il calcio professionistico e SLA;
• La ricerca sulla terapia genica riceve un investimento di 101 milioni di dollari per un ulteriore sviluppo;
• I ricercatori cercano di migliorare l’assistenza alle famiglie che vivono con la SLA.
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Aggiornamento della campagna Prescribe Life: Tofersen si avvicina all’approvazione nel Regno Unito
Lunedì 18 ottobre, il National Institute for Health and Care Excellence (NICE) ha annunciato che valuterà Tofersen utilizzando il Highly Specialised Technology Framework. Ciò offre a Tofersen le migliori possibilità di approvazione da parte del Servizio Sanitario Nazionale, mostrando un progresso nella giusta direzione per la comunità della SOD1-SLA.
Nelle ultime tre settimane, il personale, i sostenitori e la comunità SLA si sono uniti per contribuire a raggiungere questo traguardo. La nostra petizione #PrescribeLife ha raccolto ben 15.000 firme e ha attirato l’attenzione dei media nazionali, evidenziando l’urgente necessità di valutare correttamente il tofersen.
Siamo estremamente grati per il sostegno ricevuto dalla nostra comunità.
Continuiamo a dare impulso a questa iniziativa: condividete questo aggiornamento sulle vostre reti e contribuite a sensibilizzare l’opinione pubblica su questo importante passo avanti. Scopri di più, cliccando qui.
Ci auguriamo che trovi l’edizione di questo mese interessante e utile del notiziario scientifico MND Research Monthly.
Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association
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Studi clinici
Annunciati i risultati top-line dello studio cardinALS di Fase 2 su Utreloxastat
PTC Therapeutics ha annunciato i risultati top-line dello studio cardinALS di fase 2 che ha testato Utreloxastat nelle persone affette da SLA. Lo studio non ha raggiunto gli endpoint primari o secondari. Non si sono registrati cambiamenti significativi nell’ALSFRS-R (dal basale a 24 settimane) per coloro che hanno ricevuto il trattamento rispetto a coloro che hanno ricevuto il placebo (farmaco fittizio). Ciò suggerisce che Utreloxastat non è vantaggioso per le persone affette da SLA. I dati non hanno inoltre mostrato una riduzione significativa di un marcatore del danno nervoso chiamato catena leggera del neurofilamento (NfL) quando si è confrontato Utreloxastat con il placebo per 24 settimane. Il farmaco è risultato sicuro e ben tollerato.
PTC Therapeutics ha annunciato che non sono previsti ulteriori sviluppi di Utreloxastat per la SLA.
Leggi il comunicato, cliccando qui.
Per ulteriori informazioni dello studio Utreloxastat, clicca qui.
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Studi di ricerca
La ricerca sulla terapia genica riceve un investimento di 101 milioni di dollari per un ulteriore sviluppo
L’azienda biofarmaceutica statunitense Trace Neuroscience ha annunciato di aver ottenuto un investimento di 101 milioni di dollari per sviluppare ulteriormente una potenziale terapia genica per la SLA.
La terapia genica, sviluppata dai ricercatori dell’University College di Londra (UCL) guidati dal professor Pietro Fratta, mira a ripristinare i livelli di una proteina chiamata UNC13A, nota per essere ridotta nella SLA. Le prime fasi di questo lavoro, finanziato dalla MND Association, dalla My Name’5 Doddie Foundation e da LifeArc, hanno scoperto un legame tra il TDP-43 difettoso presente in circa il 97% delle persone affette da SLA e la riduzione dei livelli di UNC13A. Pertanto, questa terapia genica potrebbe essere un potenziale trattamento per la maggior parte delle persone affette dalla malattia.
Il finanziamento di Trace Neuroscience significa che la terapia può essere ulteriormente sviluppata per ulteriori studi clinici.
Scopri di più, cliccando qui.
Leggi i progressi, cliccando qui.
Un nuovo progetto di ricerca indaga sul potenziale legame tra il calcio professionistico e SLA
È stato annunciato un nuovo progetto di ricerca che studia l’esistenza di un legame tra il gioco del calcio professionistico e lo sviluppo della SLA.
La ricerca, finanziata dalla MND Association, dalla My Name’5 Doddie Foundation e dalla Darby Rimmer MND Foundation, è frutto della collaborazione tra ricercatori del Regno Unito e dell’Italia.
Il prof. Ammar Al-Chalabi del King’s College di Londra e la dott.ssa Elisabetta Pupillo dell’Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri di Milano analizzeranno i certificati di morte di migliaia di calciatori che hanno giocato in Serie A e B in Italia e di quelli che facevano parte della Professional Football Association nel Regno Unito per scoprire se avevano un rischio maggiore di morire di SLA rispetto alla popolazione generale.
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I ricercatori cercano di migliorare l’assistenza alle famiglie che vivono con la SLA
Una nuova ricerca dell’Università di Leicester esaminerà i servizi di assistenza sanitaria e sociale nel Regno Unito per le famiglie affette da malattia del motoneurone (MND).
Lo studio, sostenuto dal National Institute for Health Research e in collaborazione con l’MND Association, partner accademici e del Servizio sanitario nazionale, durerà tre anni. Sarà il primo a studiare come i diversi percorsi di cura abbiano un impatto non solo sull’individuo, ma anche sulla sua più ampia cerchia di familiari e amici che lo sostengono.
Le prove raccolte dallo studio forniranno migliori spiegazioni e comprensioni di come si presenta un’assistenza ben coordinata per i caregiver, le persone con SLA e i professionisti dell’assistenza, e di come si ottiene.
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