Fonte: AB Science SA, 17 ottobre 2024
Parigi, Francia: AB Science SA (Euronext – FR0010557264 – AB) annuncia che il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha confermato un parere negativo sulla richiesta di autorizzazione condizionata all’immissione in commercio di masitinib nel trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) durante la riunione del 14-17 ottobre 2024. L’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio di masitinib è stata riesaminata dal CHMP in risposta alla richiesta dell’azienda dopo il parere negativo emesso nel giugno 2024.
Nonostante la difficoltà di un’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio nella SLA, AB Science aveva chiesto un riesame soprattutto in considerazione dell’urgente necessità per i pazienti di avere un accesso precoce ad un trattamento promettente e dei dati clinici ottenuti dal primo studio AB10015. I dati dello studio mostravano un aumento della mediana complessiva del farmaco. I dati clinici ottenuti dal primo studio AB10015 mostravano un aumento della sopravvivenza globale mediana di + 6 mesi (p= 0,0761) nella popolazione di analisi primaria dei pazienti normali progrediti e un significativo beneficio di +12 mesi di sopravvivenza (p=0,0192) in un sottogruppo definito come pazienti prima di qualsiasi perdita completa della funzione (cioè escludendo i pazienti con un punteggio ALSFRS-R pari a 0 in uno qualsiasi dei 12 item della scala).
Per la prima volta è stato convocato un Gruppo Consultivo Scientifico – Neurologia (SAG-N) nella riesaminazione. È importante notare che gli esperti del SAG-N si sono trovati d’accordo con l’approccio di categorizzazione per distinguere gli individui normali da quelli con una progressione rapida (-1,1 punti al mese sulla scala ALSFRS-R dall’esordio come se adeguatamente prespecificato). Questo parere supporta il disegno dello studio di conferma del masitinib nella SLA, poiché la stessa dicotomizzazione e lo stesso cut-off sono stati prestabiliti per lo studio di conferma.
Lo studio di fase 2B/3 AB10015 è considerato generatore dell’ipotesi, ma non sufficiente come singolo studio fondamentale per supportare un’autorizzazione all’immissione in commercio.
Separatamente, Health Canada ha recentemente informato AB Science che le analisi chiave presentate per la riconsiderazione presentate nel maggio 2024 [1], sono state considerate come nuovi dati, piuttosto che come rianalisi di dati esistenti.
Considerando che le linee guida di Health Canada impediscono l’uso di nuovi dati nell’ambito della procedura di riesame, AB Science ha deciso di comunicare a Health Canada che non intende proseguire il riesame. AB Science ha deciso di comunicare a Health Canada che non intende procedere al riesame. Health Canada ha offerto la possibilità di presentare una nuova domanda per risolvere la questione.
Alain Moussy, CEO e co-fondatore di AB Science, ha dichiarato: “Siamo grati ai pazienti e ai medici che hanno sostenuto il processo di riesame nell’ambito della revisione dell’EMA. Abbiamo fatto tutti questi sforzi per i pazienti. Siamo convinti che masitinib sia un farmaco promettente quando vediamo che i pazienti dello studio sopravvivono con i farmaci per più di 10 anni nel nostro programma di uso compassionevole. Ora l’obiettivo di AB Science è quello di concentrarsi sul programma di fase 3 di conferma del masitinib nella SLA per raggiungere la piena approvazione.”
Informazioni sulla SLA
La SLA è una malattia neurodegenerativa progressiva e fatale causata dalla morte dei motoneuroni nel cervello e nel midollo spinale. La perdita dei motoneuroni nella SLA porta al deterioramento della funzione muscolare, all’incapacità di muoversi e parlare, alla paralisi respiratoria e, infine, alla morte. Oltre il 90% delle persone affette da SLA ha una malattia sporadica, senza una chiara storia familiare. La SLA colpisce circa 29.000 persone negli Stati Uniti e si stima che più di 30.000 persone ne siano affette in Europa (Unione Europea e Regno Unito). Le persone affette da SLA hanno una sopravvivenza media di circa due anni dalla diagnosi.
Informazioni su AB Science
Fondata nel 2001, AB Science è un’azienda farmaceutica specializzata nella ricerca, nello sviluppo e nella commercializzazione di inibitori delle proteine chinasi (PKI), una classe di proteine mirate la cui azione è fondamentale nella segnalazione nelle vie di segnalazione all’interno delle cellule. I programmi dell’azienda sono rivolti esclusivamente a malattie con elevate esigenze mediche non soddisfatte, spesso letali con sopravvivenza a breve termine o rare o refrattarie alle precedenti linee di trattamento.
AB Science ha sviluppato un portafoglio di molecole di proprietà e il composto principale dell’azienda, il masitinib, è già stato registrato per la medicina veterinaria e viene sviluppato in medicina umana in oncologia, malattie neurologiche, malattie infiammatorie e malattie virali. La società ha sede a Parigi, in Francia. Per ulteriori informazioni, visita: http://www.ab-science.com
Contatto
Per l’ufficio stampa di conSLAncio, scrivere info@conslancio.it
Segui gli studi clinici attualmente in corso per la SLA, visitando l’Elenco di Sperimentazioni SLA Internazionale-LIVE dell’associazione conSLAncio Onlus.