N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation.
Benvenuti all’edizione di giugno 2024 del notiziario scientifico internazionale della Motor Neurone Disease Association.
In questa nuova edizione:
• Annunciati i risultati principali dello studio di Fase 2a di Bravyl per la SLA;
• Una ricerca rileva che la proteina MIF potrebbe rallentare la progressione della SLA;
• Annunciati i nuovi risultati di uno studio di fase 1 su CTLA4-Ig e interleuchina-2 per la SLA;
• I ricercatori scoprono di più sul ruolo della proteina FUS nella SLA e nella demenza frontotemporale (FTD).
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Ci auguriamo che trovi l’edizione di questo mese interessante e utile del notiziario scientifico MND Research Monthly.
Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association
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Notizie sugli studi clinici
Annunciati i nuovi risultati di uno studio di fase 1 su CTLA4-Ig e interleuchina-2 per la SLA
Coya Therapeutics ha annunciato i primi risultati di un piccolo studio di fase 1 su una combinazione di due composti chiamati CTLA4-Ig e interleuchina-2. Si ritiene che il potenziale trattamento possa contribuire a ridurre l’infiammazione cerebrale promuovendo il comportamento antinfiammatorio delle cellule immunitarie chiamate T-reg. È stato testato in uno studio in aperto, in cui tutti hanno ricevuto il possibile trattamento, su 4 persone affette da SLA. I partecipanti hanno ricevuto i farmaci ogni 2 settimane per un totale di 48 settimane.
I farmaci sono risultati sicuri e ben tollerati dalle persone con SLA. Le funzioni antinfiammatorie delle T-reg sono aumentate nel corso della sperimentazione, prima di scendere a livelli normali 6 settimane dopo l’ultimo trattamento. Durante le 48 settimane di trattamento, la variazione del punteggio ALSFRS-R è stata in media di -0,13 punti al mese, il che suggerisce che il potenziale trattamento potrebbe contribuire a rallentare la progressione della malattia. Lo studio ha anche analizzato i biomarcatori dello stress ossidativo, dell’infiammazione e del danno al motoneurone (catena leggera del neurofilamento). Questi sono risultati tutti in diminuzione nella maggior parte dei partecipanti durante lo studio. Ciò fornisce ulteriori elementi che suggeriscono che la terapia combinata potrebbe essere utile per le persone affette da SLA.
Questo studio mostra risultati promettenti, ma ha testato il possibile trattamento solo su 4 persone con SLA e non c’era un gruppo placebo per confrontare i risultati. Lo studio suggerisce che sono necessari ulteriori test in uno studio più ampio, controllato con placebo, per scoprire se potrebbe essere un trattamento efficace per la SLA.
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Annunciati i risultati principali dello studio di Fase 2a di Bravyl per la SLA
Woolsey Pharmaceuticals ha annunciato i primi risultati di un piccolo studio di fase 2a su Bravyl. È stato dimostrato che le persone affette da SLA presentano livelli più elevati di Rho chinasi (ROCK) nel sangue. La Rho chinasi svolge un ruolo importante nella regolazione della forma, del movimento e della crescita delle cellule, oltre a contribuire alla morte cellulare e ai processi infiammatori. Bravyl è un inibitore della Rho chinasi, il che significa che mira a ridurre i livelli di ROCK e potrebbe potenzialmente rallentare la neurodegenerazione. Lo studio era in aperto e tutti i 31 partecipanti hanno ricevuto il possibile trattamento per 24 settimane.
Il farmaco è risultato sicuro e ben tollerato nelle persone con SLA. Lo studio ha monitorato i livelli di un marcatore del danno ai motoneuroni, noto come catena leggera del neurofilamento, e ha rilevato che dopo 6 mesi i livelli erano inferiori del 15% rispetto a quelli precedenti l’inizio dello studio. Livelli più bassi suggeriscono che la malattia è meno attiva e fanno pensare ad un rallentamento della progressione della malattia. Questo potenziale rallentamento della progressione della malattia è stato dimostrato anche in altre misure, come quelle della funzione respiratoria e della forza muscolare.
Questo studio mostra risultati promettenti, ma il potenziale trattamento è stato testato solo in un piccolo gruppo di partecipanti e non c’era un gruppo placebo per confrontare i risultati. Sono necessari ulteriori test in uno studio più ampio, controllato con placebo, per scoprire se Bravyl è un trattamento efficace per la SLA.
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Studi di ricerca
Una ricerca rileva che la proteina MIF potrebbe rallentare la progressione della malattia nella SLA
I ricercatori della Ben-Gurion University of the Negev in Israele hanno dimostrato che l’aumento dei livelli di una proteina chiamata MIF (fattore inibitorio della migrazione dei macrofagi) potrebbe essere in grado di rallentare la progressione della malattia. Ricerche precedenti hanno suggerito che il MIF blocca la formazione dei grumi di proteina SOD1 tossica nella SLA-SOD1. In questo studio, il team ha testato gli effetti dell’aumento della proteina MIF nei topi con SLA-SOD1. I livelli di MIF sono stati aumentati iniettando il gene nel sangue dei topi, in modo che il gene potesse essere assorbito dalle cellule del sistema nervoso. Il gene è stato utilizzato per produrre più proteina MIF nei neuroni.
Lo studio ha rilevato che i topi trattati con il gene hanno conservato la forza muscolare e la funzione motoria, hanno rallentato la progressione della malattia e hanno prolungato la sopravvivenza rispetto ai topi non trattati. Gli scienziati hanno poi analizzato i livelli di MIF nei motoneuroni ottenuti da cellule staminali di persone con diverse alterazioni geniche legate alla SLA. Hanno scoperto che i livelli di MIF erano ridotti nei diversi tipi di SLA e non solo nella SLA-SOD1. Ciò suggerisce che la riduzione dei livelli di MIF potrebbe avere un ruolo nella malattia per la maggior parte delle persone affette da SLA. Sono necessarie ulteriori ricerche per scoprire come l’aumento del MIF rallenti la progressione della malattia e come i risultati possano essere utilizzati per sviluppare nuovi potenziali trattamenti per la SLA.
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I ricercatori scoprono di più sul ruolo della proteina FUS nella SLA e nella demenza frontotemporale (FTD)
I ricercatori del VIB-KU Leuven Center for Brain & Disease Research hanno fatto luce sul ruolo che una proteina chiamata FUS potrebbe svolgere in alcuni casi di SLA. La proteina FUS può diventare difettosa in alcune forme di SLA e FTD e formare grumi tossici nei neuroni. Questo nuovo studio ha rivelato ulteriori informazioni sul comportamento di questi grumi di FUS nelle malattie. I ricercatori hanno iniettato grumi di FUS in topi che erano stati modificati per produrre la forma umana della proteina FUS.
Hanno scoperto che gli ammassi tossici di FUS iniettati hanno causato ulteriori ammassi di FUS all’interno dei neuroni e che questi si sono diffusi in altre aree del cervello. La diffusione degli ammassi di FUS ha contribuito al danno cellulare e ai cambiamenti cognitivi e comportamentali nei topi. Ciò suggerisce che gli ammassi di proteina FUS umana possono causare la formazione di altri ammassi nelle cellule, come un effetto domino, e che questi possono diffondersi nel cervello per causare danni ai neuroni. Sono necessarie ulteriori ricerche per capire meglio come e perché la FUS si diffonde nelle aree del cervello, per scoprire se la diffusione e i danni alle cellule possono essere fermati o ritardati.
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