Fonte: AB Science SA, 28 giugno 2024 (in inglese)
Parigi, Francia: AB Science SA (Euronext – FR0010557264 – AB) annuncia oggi che il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha adottato, in linea con il voto di tendenza, un parere negativo sulla richiesta di autorizzazione condizionata all’immissione in commercio di Masitinib nel trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA).
AB Science intende chiedere il riesame sulla base di:
1) In primo luogo, l’urgente necessità per i pazienti di avere un accesso precoce ad un trattamento promettente.
2) L’opportunità di far riesaminare il dossier da nuovi relatori e da un comitato scientifico consultivo.
I motivi per richiedere un riesame possono basarsi sui seguenti elementi:
–Sicurezza accettabile di masitinib: In primo luogo, il CHMP ha confermato che la sicurezza di Masitinib è ritenuta accettabile, il che è una considerazione fondamentale nel contesto di un’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata in cui è richiesta una prova di conferma dell’efficacia.
–Obiezione relativa alle deviazioni dalla Buona Pratica Clinica: Come previsto dalle linee guida dell’EMA (EMA/868942/2011), sono state eseguite analisi d’impatto di tutte le deviazioni del protocollo che non potevano essere corrette e non hanno mostrato alcun impatto, risolvendo i problemi di Buona Pratica Clinica come previsto dalle linee guida.
–Obiezione relativa all’esclusione dei pazienti in rapida progressione: L’emendamento che prevede il passaggio dalla fase 2 alla fase 3 escludendo i pazienti in rapida progressione dalla popolazione dell’analisi primaria era necessario e ben giustificato, al fine di avere una popolazione più omogenea con maggiori possibilità di raggiungere il punto temporale della settimana 48 e ridurre al minimo i dati mancanti. Inoltre, la modifica è stata attuata abbastanza presto e mentre lo studio era in cieco, eliminando qualsiasi problema metodologico.
–Obiezione relativa al trattamento dei dati mancanti nell’analisi primaria: Le analisi di sensibilità multiple dell’analisi primaria, che utilizzano metodi non LOCF (Last Observation Carried Forward) per l’imputazione dei dati mancanti, sono positive e coerenti, comprese due analisi precedentemente raccomandate dal CHMP, dimostrando la solidità dell’analisi primaria e risolvendo così l’obiezione relativa al trattamento dei dati mancanti.
–Obiezione sui dati dei sottogruppi: C’è stato un importante squilibrio in un sottogruppo di pazienti che hanno subito una perdita completa di funzionalità (cioè, punteggio ALSFRS-R pari a zero) in uno o più punteggi degli item (20% nel braccio Masitinib contro 8% nel braccio placebo), perché il punteggio ALSFRS-R è stato minimizzato ma non stratificato per categoria di gravità. Il sottogruppo definito come pazienti prima di qualsiasi perdita completa della funzione (cioè escludendo il sottogruppo parziale sopra menzionato) rappresentava l’86% della popolazione e ha mostrato risultati estremamente convincenti, tra cui un significativo beneficio in termini di sopravvivenza a 12 mesi. L’analisi dei sottogruppi è la rigorosa applicazione delle linee guida dell’EMA (EMA/CHMP/539146/2013), che si applicano alle analisi post hoc e alla registrazione con un singolo studio pivotale, risolvendo così l’obiezione relativa ai dati dei sottogruppi.
Informazioni sulla SLA
La SLA è una malattia neurodegenerativa progressiva e fatale causata dalla morte dei motoneuroni nel cervello e nel midollo spinale. La perdita dei motoneuroni nella SLA porta al deterioramento della funzione muscolare, all’incapacità di muoversi e parlare, alla paralisi respiratoria e, infine, alla morte. Oltre il 90% delle persone affette da SLA ha una malattia sporadica, senza una chiara storia familiare. La SLA colpisce circa 29.000 persone negli Stati Uniti e si stima che più di 30.000 persone ne siano affette in Europa (Unione Europea e Regno Unito). Le persone affette da SLA hanno una sopravvivenza media di circa due anni dalla diagnosi.
Informazioni su AB Science
Fondata nel 2001, AB Science è un’azienda farmaceutica specializzata nella ricerca, nello sviluppo e nella commercializzazione di inibitori delle proteine chinasi (PKI), una classe di proteine mirate la cui azione è fondamentale nella segnalazione nelle vie di segnalazione all’interno delle cellule. I programmi dell’azienda sono rivolti esclusivamente a malattie con elevate esigenze mediche non soddisfatte, spesso letali con sopravvivenza a breve termine o rare o refrattarie alle precedenti linee di trattamento.
AB Science ha sviluppato un portafoglio di molecole di proprietà e il composto principale dell’azienda, il masitinib, è già stato registrato per la medicina veterinaria e viene sviluppato in medicina umana in oncologia, malattie neurologiche, malattie infiammatorie e malattie virali. La società ha sede a Parigi, in Francia. Per ulteriori informazioni, visita: http://www.ab-science.com
Contatto
Per l’ufficio stampa di conSLAncio, scrivere info@conslancio.it
Segui gli studi clinici attualmente in corso per la SLA, visitando l’Elenco di Sperimentazioni SLA Internazionale-LIVE dell’associazione conSLAncio Onlus.