N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation.
Benvenuti all’edizione di febbraio 2024 del notiziario scientifico internazionale della Motor Neurone Disease Association.
In questa nuova edizione:
• Lo studio clinico SAR443820 non raggiunge l’obiettivo primario;
• Tofersen riceve un parere positivo dal CHMP dell’Agenzia europea dei medicinali (EMA);
• La terapia genica a dose singola arresta la progressione della SLA nelle prime ricerche di laboratorio;
• L’MND Association annuncia un nuovo investimento di 5 milioni di sterline per consentire a un maggior numero di persone affette da SLA di accedere agli studi clinici.
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Contribuire a garantire che le persone affette da SLA continuino ad avere voce in Parlamento
Il Parlamento sta cambiando le sue regole e abbiamo bisogno del vostro aiuto per assicurarci che le persone affette da SLA continuino ad avere voce in capitolo a Westminster, Inghilterra! Esortate il vostro parlamentare a diventare membro dell’All-Party Parliamentary Group (APPG) sulla SLA, un gruppo trasversale di parlamentari e deputati che sostengono il nostro lavoro in Parlamento.
Nel corso degli anni il gruppo è stato determinante nel creare cambiamenti significativi negli atteggiamenti e nel modificare la legge per migliorare la vita delle persone affette dalla malattia. Alla prossima riunione di marzo, il Gruppo si riformerà con un nuovo regolamento e sentirà parlare delle nuove terapie per i pazienti di SLA: è fondamentale che il vostro parlamentare sia presente! Ascolteranno direttamente le persone affette da SLA per spiegare le sfide che devono affrontare. Se vivete nel Regno Unito, scrivere al vostro parlamentare.
Ci auguriamo che trovi l’edizione di questo mese interessante e utile del notiziario scientifico MND Research Monthly.
Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association
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Studi Clinici
Lo studio clinico SAR443820 non raggiunge l’obiettivo primario
Denali Therapeutics ha comunicato che lo studio clinico di fase 2 del SAR443820 (HIMALAYA) non ha raggiunto l’obiettivo primario. Questo suggerisce che non c’è stato un cambiamento significativo nell’ALSFRS-R (dal basale a 24 settimane) per coloro che hanno ricevuto il trattamento rispetto a coloro che hanno ricevuto il placebo (farmaco fittizio). Ulteriori dettagli sull’esito della sperimentazione sono attesi nei prossimi mesi.
Leggi il comunicato ufficiale in Italiano.
Per ulteriori informazioni dello studio SAR443820, clicca qui.
Il Tofersen riceve un parere positivo dal CHMP dell’Agenzia europea dei medicinali
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha annunciato un parere positivo per l’approvazione del tofersen (QALSODY™) per il trattamento della SLA-SOD1. La raccomandazione è per un’autorizzazione all’immissione in commercio in circostanze eccezionali, il che significa che tofersen sarà soggetto a monitoraggio una volta approvato. Il comitato del CHMP esamina le prove scientifiche e formula un parere sull’opportunità di approvare nuovi farmaci in Europa. Il comitato si è basato sui dati dello studio di fase 3 VALOR e della sua estensione in aperto. Questa raccomandazione positiva sarà ora inviata alla Commissione Europea che prenderà la decisione finale sull’approvazione nell’UE entro 67 giorni.
L’EMA determina le autorizzazioni per l’UE. Si ritiene che Biogen stia attualmente seguendo la procedura di riconoscimento internazionale (IRP) per l’approvazione in Gran Bretagna (Inghilterra, Galles e Scozia). Questa procedura consente all’ente regolatore della Gran Bretagna, noto come Medicines Healthcare products Regulatory Agency (MHRA), di prendere in considerazione le decisioni di partner regolatori fidati, come l’EMA, quando decide di approvare nuovi trattamenti.
Leggi il comunicato ufficiale in Italiano.
Per ulteriori informazioni sul Tofersen, clicca qui.
Studi di ricerca
La terapia genica a dose singola arresta la progressione della SLA nelle prime ricerche di laboratorio
I ricercatori della Macquarie University hanno sviluppato una terapia genica a dose singola che, nei primi test di laboratorio, si è rivelata in grado di eliminare gli ammassi di una proteina tossica, chiamata TDP-43. Gli ammassi tossici di TDP-43 sono presenti nel 97% dei casi di SLA. I ricercatori hanno scoperto che quando la TDP-43 è difettosa, i livelli di un’altra proteina, chiamata 14-3-3θ, aumentano. Queste due proteine interagiscono tra loro e si accumulano nelle cellule. La nuova potenziale terapia genica (CTx1000) può aiutare a controllare l’interazione tra le due proteine.
Nei primi test di laboratorio, in modelli di SLA, una singola dose di CTx1000 ha preso di mira solo il TDP-43 difettoso. Ciò significava che la versione sana di TDP-43 poteva ancora essere prodotta e funzionare come dovrebbe, mentre la versione difettosa era impedita a formarsi. I ricercatori sperano ora di continuare lo sviluppo del CTx1000, che si spera possa essere testato in studi clinici.
Leggi il manoscritto pubblicato sulla rivista scientifica Neuron.
Altre novità
L’MND Association annuncia un nuovo investimento di 5 milioni di sterline per consentire a un maggior numero di persone affette da SLA di accedere agli studi clinici
L’MND Association sta sviluppando una nuova rete di infermieri di ricerca dell’associazione (MND Association Research Nurses) in Inghilterra, Galles e Irlanda del Nord. La nuova rete mira a dare a tutti coloro che hanno ricevuto una diagnosi di SLA la possibilità di partecipare alla ricerca.
Gli infermieri specializzati aiuteranno le persone affette da SLA ad orientarsi nel processo di sperimentazione della ricerca, fornendo informazioni, identificando le sperimentazioni e le opportunità di ricerca per le quali i pazienti sono idonei, spiegando cosa comporta e sostenendo il loro coinvolgimento continuo.
Gli infermieri di ricerca dell’MND Association lavoreranno a fianco delle équipe multidisciplinari dei Centri di cura e delle Reti, e i primi infermieri dovrebbero essere operativi entro la fine dell’anno.
Leggi di più, cliccando qui.
Un’ultima parola…
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