N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation.
Benvenuti all’edizione di gennaio 2024 del notiziario scientifico internazionale della Motor Neurone Disease Association.
In questa nuova edizione:
• Risultati top-line dello studio sull’edaravone orale;
• Una nuova ricerca esamina il rischio di SLA per i membri della famiglia;
• AB Science fornisce un aggiornamento sul processo di approvazione europea di Masitinib;
• La funzione della centrale elettrica della cellula è legata alla gravità della SLA.
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The Love Inside (L’amore dentro): La MND Association lancia un nuovo spot televisivo
L’MND Association del Regno Unito ha lanciato la sua prima campagna pubblicitaria televisiva in oltre dieci anni, nell’ambito di una più ampia campagna di sensibilizzazione.
L’iniziativa è stata motivata dalla trama di Coronation Street di ITV che segue il viaggio del personaggio Paul Foreman, a cui è stata diagnosticata la SLA la scorsa estate. Mentre la versione romanzata della SLA ha catturato i cuori di milioni dei tifosi di Corrie, la nuova campagna mostra in modo commovente le storie di persone per le quali la SLA è una realtà. Il suo titolo – The Love Inside (L’amore dentro).
Oltre agli spot televisivi, ci sarà una copertura mediatica, nuovi contenuti per il sito web e i social media e messaggi di posta elettronica che incoraggeranno le persone ispirate dagli spot a scoprire di più sulla SLA e sul lavoro dell’Associazione, con la speranza di coinvolgerle maggiormente nella comunità SLA in futuro.
Scopri di più, cliccando qui.
Guarda il video su YouTube.
Ci auguriamo che trovi l’edizione di questo mese interessante e utile del notiziario scientifico MND Research Monthly.
Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association
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Studi Clinici
I risultati top-line di uno studio che ha testato l’edaravone orale non suggeriscono alcun beneficio
Ferrer ha annunciato i risultati principali dello studio clinico di Fase III ADORE che ha testato l’edaravone orale (FNP122) in persone affette da SLA. Lo studio non ha raggiunto gli obiettivi primari o secondari. Non è stata riscontrata una differenza significativa nella variazione dell’ALSFRS-R (dal basale a 48 settimane) per coloro che hanno ricevuto il trattamento rispetto a coloro che hanno ricevuto il placebo (farmaco fittizio). Ciò suggerisce che l’edaravone orale non è vantaggioso per le persone affette da SLA. I dati non hanno inoltre mostrato alcun miglioramento della sopravvivenza a lungo termine confrontando l’edaravone orale con il placebo nell’arco di 72 settimane. Questa formulazione dell’edaravone orale (FNP122) è risultata sicura e ben tollerata.
Ferrer ha inoltre annunciato che l’estensione in aperto dello studio ADORE, in cui tutti i partecipanti allo studio hanno la possibilità di ricevere il trattamento, terminerà a causa della mancanza di benefici osservati.
Leggi il comunicato ufficiale in Italiano.
Per ulteriori informazioni dello studio ADORE, clicca qui.
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AB Science fornisce un aggiornamento sul processo di approvazione europea di Masitinib
AB Science ha fornito un aggiornamento sulla richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio di masitinib per il trattamento della SLA in corso da parte dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA). Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP), parte dell’EMA, ha chiesto ad AB Science di presentare una risposta scritta all’elenco delle questioni in sospeso. Questo ha fatto slittare i tempi per la decisione. La decisione sull’approvazione di masitinib è ora prevista entro la metà del 2024.
ll masitinib è un potenziale trattamento per la SLA, attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase 3 negli Stati Uniti e in Europa. Un precedente studio di fase 2/3 ha mostrato risultati potenzialmente promettenti per un gruppo specifico di persone affette da SLA.
Leggi il comunicato ufficiale.
Per ulteriori informazioni dello studio Masitinib, clicca qui.
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Studi di ricerca
Una nuova ricerca studia il rischio di SLA per i membri della famiglia
Una nuova ricerca ha suggerito che i familiari di una persona affetta da SLA-C9orf72 potrebbero avere un rischio maggiore di sviluppare la SLA, indipendentemente dal fatto che siano o meno portatori della modifica genetica. I ricercatori hanno esaminato 131 famiglie irlandesi colpite dalla SLA-C9orf72, la forma genetica più comune della malattia. Hanno scoperto che anche ad alcuni membri della famiglia era stata diagnosticata la SLA, ma non presentavano l’alterazione del gene C9orf72. Ciò suggerisce che i membri della famiglia potrebbero avere un rischio più elevato di sviluppare la SLA, anche se non presentano la modifica genetica. I ricercatori hanno sottolineato che ogni famiglia è diversa e che questa ricerca evidenzia l’importanza di un supporto personalizzato. Sono ora necessarie ulteriori ricerche per capire meglio il motivo di questo aumento del rischio e se questo si osserva in altre popolazioni.
Leggi il manoscritto pubblicato sulla rivisita scientifica Neurology: Genetics.
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La funzione della centrale elettrica della cellula è legata alla gravità della SLA
I ricercatori dello Sheffield Institute for Translational Neuroscience (SITraN) hanno scoperto che il funzionamento della centrale energetica della cellula (mitocondri) può influenzare la durata della vita delle persone affette da SLA. I mitocondri sono essenziali per la sopravvivenza delle cellule e ricerche precedenti hanno suggerito che i mitocondri potrebbero non produrre abbastanza energia nelle persone affette da SLA.
I ricercatori hanno scoperto che la funzione dei mitocondri non influisce sul rischio di sviluppare la SLA. Tuttavia, esiste un legame tra la funzione dei mitocondri e la sopravvivenza. Ciò suggerisce che nuove terapie potrebbero essere sviluppate per modificare la funzione dei mitocondri e potenzialmente rallentare la progressione della malattia e aumentare il tempo di sopravvivenza.
Leggi il manoscritto pubblicato sulla rivisita scientifica Heliyon.
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Un’ultima parola…
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