N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation.
Benvenuti all’edizione di dicembre 2023 del notiziario scientifico internazionale della Motor Neurone Disease Association.
In questa nuova edizione:
• Risultati dello studio di fase 2b sul potenziale trattamento PrimeC
• Una nuova potenziale terapia genica di medicina di precisione è stata condivisa al 34° Simposio Internazionale sulla SLA/MND
• Annunciati ulteriori risultati dello studio CNM-Au8
.
La comunità della ricerca sulla SLA si riunisce di persona al 34° Simposio Internazionale sulla SLA/MND
Oltre 1.300 persone si sono riunite in Basilea, Svizzera, per ascoltare le ultime novità della ricerca sulla malattia del motoneurone (MND) in occasione del Simposio Internazionale sulla SLA/MND della MND Association, tenutosi dal 6 all’8 dicembre. Hanno accolto altri 300 delegati che hanno partecipato online.
Il Simposio, che è la più grande conferenza medico-scientifica sulla SLA, ha aperto le porte a uno dei più grandi totali di delegati di sempre, che si sono impegnati con entusiasmo nella discussione e nel dibattito con i loro omologhi di tutto il mondo dopo tre anni di partecipazione all’evento online.
Con la passione comune per la ricerca sulla SLA e l’impegno a trovare una cura, i medici, i ricercatori, i professionisti dell’assistenza e i borsisti pazienti hanno trascorso del tempo prima e tra ogni sessione per creare nuovi legami, stringere nuove alleanze e condividere gli aggiornamenti.
I nostri più sinceri ringraziamenti a tutti i presentatori, relatori, volontari e delegati per aver reso questo evento così produttivo e coinvolgente.
Sono già in corso i preparativi per il 35° Simposio internazionale sulla SLA/MND che si terrà a Montreal, in Canada.
Leggi il blog, cliccando qui.
Ci auguriamo che trovi l’edizione di questo mese interessante e utile del notiziario scientifico MND Research Monthly.
Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association
.
Studi Clinici
Annunciati i risultati top-line dello studio di fase 2b di un potenziale trattamento chiamato PrimeC
NeuroSense ha annunciato i primi risultati dello studio di Fase 2b di PrimeC. Lo studio ha incluso 69 persone affette da SLA, provenienti da Canada, Italia e Israele, che sono state randomizzate a ricevere PrimeC o un farmaco fittizio (placebo) per sei mesi. I primi risultati di questo studio hanno dimostrato che questo potenziale trattamento è sicuro e ben tollerato dalle persone affette da SLA. È stato inoltre riscontrato che PrimeC rallenta del 29% la progressione della malattia secondo l’ALSFRS-R e rallenta del 13% il declino della funzione polmonare per le persone che assumono PrimeC rispetto al placebo.
Pur trattandosi di un piccolo studio, i risultati iniziali sono molto promettenti e sostengono la necessità di uno studio di fase 3 più ampio, che è già in fase di pianificazione. All’inizio del 2024 saranno annunciati ulteriori risultati di questo studio che ci diranno come il trattamento funziona all’interno dell’organismo.
Leggi il comunicato ufficiale in Italiano.
.
Annunciati ulteriori risultati dello studio CNM-Au8
Clene Nanoscience ha comunicato ulteriori dati relativi alla sperimentazione della piattaforma HEALEY ALS. I dati aggiuntivi provengono da un’analisi “post-hoc”, il che significa che l’analisi è stata completata dopo la conclusione dello studio e non era parte della progettazione originale.
La catena leggera del neurofilamento è un marcatore del danno nervoso e i livelli sono elevati nelle persone affette da SLA. La riduzione dei livelli suggerisce una riduzione dell’attività della malattia e una diminuzione dei danni ai motoneuroni. Durante la parte randomizzata di 24 settimane dello studio, coloro che hanno ricevuto CNM-Au8 hanno registrato una riduzione del 10% del neurofilamento rispetto a coloro che hanno ricevuto il placebo. Dopo 24 settimane, tutti i partecipanti hanno potuto ricevere il trattamento. Dal basale a 76 settimane è stata riscontrata una riduzione del 16% del neurofilamento in coloro che hanno ricevuto CNM-Au8 rispetto a coloro che hanno ricevuto inizialmente il placebo.
Clene ha inoltre annunciato di aver contattato la Food and Drug Administration (FDA) statunitense per discutere l’approvazione accelerata di CNM-Au8. È stato riferito che la FDA ha respinto la richiesta, affermando che i risultati non offrono prove sufficienti della riduzione della catena leggera del neurofilamento.
Leggi il comunicato ufficiale, cliccando qui.
Per ulteriori informazioni dello studio CNM-Au8, clicca qui.
.
Studi di ricerca
Una nuova possibile terapia genica di medicina di precisione è stata condivisa al 34° Simposio Internazionale sulla SLA/MND
I ricercatori dell’University College di Londra e del Francis Crick Institute hanno sviluppato un nuovissimo tipo di terapia genica che potrebbe essere utilizzata per trattare la SLA, la demenza frontotemporale (FTD) e altre malattie neurodegenerative. Questa nuova tecnica utilizza la biologia che notoriamente non funziona nei neuroni affetti da SLA e la sfrutta per aumentare i livelli di proteine che di solito sono ridotti nei motoneuroni malati.
La TDP-43 è una proteina che diventa difettosa nella SLA e nella FTD e perde la sua funzione di regolazione delle istruzioni delle proteine. Ciò significa che le istruzioni possono contenere informazioni non necessarie per la produzione della proteina (esoni criptici). Questa nuova terapia genica si basa sull’inclusione di questi esoni criptici. La terapia contiene un gene ingegnerizzato per avere un esone criptico che, una volta incluso nelle istruzioni della proteina, avvia la cellula a produrre una proteina specifica (come UNC13a o Stathmin-2) che di solito è ridotta nella malattia.
Questo approccio di medicina di precisione significa che la terapia genica agisce solo nelle cellule colpite dalla malattia e solo quando la TDP-43 diventa difettosa. La terapia genica potrebbe contribuire a ridurre gli effetti tossici della TDP-43 difettosa nei neuroni e a ripristinare i livelli della proteina nella SLA/FTD.
.
Un’ultima parola…
Vi terremo aggiornati mensilmente in questo notiziario. Ma se volete rimanere aggiornati in tempo reale, tenete d’occhio i nostri social e il nostro sito per le ultime notizie. Segui la MND Association su Twitter e visita il loro sito. Per la comunità italiana, segui l’associazione conSLAncio Onlus su Facebook, Twitter e visita il nostro sito.
.
Vuoi ricevere il notiziario MNDA (in inglese) ogni mese via posta elettronica? Iscriviti qui
Versione originale della newsletter in inglese:
