N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation.
Benvenuti all’edizione di novembre 2023 del notiziario scientifico internazionale della Motor Neurone Disease Association.
In questa nuova edizione:
• Il nuovo MND Virtual Research Institute (Istituto virtuale di ricerca sulla MND) viene lanciato ufficialmente;
• Una nuova terapia genica mirata al TDP-43 si dimostra promettente nei modelli animali di SLA;
• BrainStorm Cell Therapeutics ha annunciato un incontro per discutere un’altra sperimentazione clinica del NurOwn.
.
Un nuovo rapporto pubblicato in occasione della Giornata dei diritti dei caregiver
La valutazione dei caregiver è il modo principale con cui coloro che assistono persone affette da malattie a lungo termine come la SLA/MND possono accedere al sostegno vitale di cui hanno bisogno. In concomitanza con la Giornata dei diritti dei caregiver, che si terrà il 23 novembre, il team Campagne, politiche e affari pubblici ha pubblicato un nuovo rapporto sullo stato delle valutazioni dei caregiver in Inghilterra, Galles e Irlanda del Nord.
Le valutazioni sono accessibili attraverso le autorità locali; tuttavia, il nostro nuovo rapporto rivela come molte autorità locali non siano a conoscenza della maggior parte della loro popolazione di caregiver, con quasi un terzo che non possiede un registro nella propria area.
La campagna Support MND Carers chiede alle autorità locali di fare di più per sostenere i caregiver SLA/MND. Un modo per farlo è migliorare l’accesso alle valutazioni dei caregiver. Chiediamo ai sostenitori di scrivere ai loro consiglieri per condividere il rapporto e sollevare alcune delle questioni evidenziate. Per ulteriori informazioni, clicca qui.
Ci auguriamo che trovi l’edizione di questo mese interessante e utile del notiziario scientifico MND Research Monthly.
Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association
.
Studi Clinici
BrainStorm Cell Therapeutics ha annunciato un incontro per discutere un’altra sperimentazione clinica del NurOwn
BrainStorm Cell Therapeutics ha rivelato che il 6 dicembre incontrerà la Food and Drug Administration (FDA) per discutere il percorso da seguire per NurOwn. Dopo che il comitato consultivo della FDA ha votato contro l’approvazione del NurOwn a settembre, la domanda alla FDA è stata ritirata e si è raccomandato un altro studio di fase 3 per testare la potenziale terapia.
BrainStorm Cell Therapeutics e l’FDA discuteranno il disegno di questa sperimentazione in modo da soddisfare i requisiti dell’FDA per la ripresentazione della domanda in caso di risultati positivi.
Leggi il comunicato ufficiale.
Per ulteriori informazioni dello studio NurOwn, clicca qui.
.
Studi di ricerca
Una nuova terapia genica mirata al TDP-43 si dimostra promettente nei modelli animali di SLA
Una nuova terapia genica, sviluppata dall’azienda Sola Biosciences, si è rivelata in grado di prolungare la sopravvivenza e migliorare la funzione motoria nei topi affetti da SLA. SOL-257, la potenziale terapia genica, mira a colpire una proteina chiamata TDP-43 che diventa difettosa in circa il 97% delle persone affette da SLA. La possibile nuova terapia è progettata per contribuire a ripristinare la struttura della TDP-43 e avviare la disgregazione della proteina difettosa, il che potrebbe contribuire a rallentare la progressione della malattia e a ridurre la morte dei motoneuroni.
SOL-257 è stato testato in due diversi modelli murini di SLA. Il trattamento è stato somministrato nelle primissime fasi della SLA in un modello di topo e tre mesi dopo l’insorgenza della malattia nell’altro modello. Nel gruppo di trattamento precoce, la terapia genica ha dimostrato di prolungare la sopravvivenza dei topi a 17 settimane rispetto alle 8 settimane senza trattamento. Nelle fasi successive della malattia, il trattamento ha ridotto il numero di grumi tossici di TDP-43 e ha migliorato la funzione motoria e la forza muscolare dei topi rispetto a quelli che non hanno ricevuto la terapia genica. Questi risultati supportano il proseguimento dello sviluppo di questa potenziale terapia per la SLA.
Leggi il comunicato, cliccando qui.
Altre notizie
Il MND Virtual Research Institute sulla MND viene lanciato ufficialmente
Il nuovo MND Virtual Research Institute (Istituto di ricerca sulle malattie del motoneurone) del Regno Unito (UK MND RI) è stato lanciato ufficialmente a Londra il 3 novembre 2023. L’Istituto mira ad accelerare la ricerca di trattamenti efficaci e, in ultima analisi, di una cura per la SLA. L’Istituto virtuale riunisce una rete di laboratori, centri clinici e ricercatori che svolgono ricerche sulla SLA all’avanguardia in tutto il Regno Unito. È co-diretto dai ricercatori clinici sulla SLA, il prof. Ammar Al-Chalabi del King’s College di Londra e il prof. Chris McDermott dell’Università di Sheffield.
L’Istituto consentirà a medici, ricercatori e persone affette da SLA/MND, insieme a enti di beneficenza, tra cui l’MND Association e altri finanziatori, di collaborare in modo più coordinato per accelerare la scoperta e lo sviluppo di farmaci. Le scoperte scientifiche saranno tradotte in conoscenze che guidano nuovi approcci al trattamento, per poi testare questi potenziali trattamenti in studi clinici.
Leggi la notizia.
.
Il Simposio internazionale sulla SLA/MND inizierà domani!
Si tratta della più grande conferenza medica e scientifica sulla malattia, che attira delegati da tutto il mondo per condividere gli ultimi progressi nella ricerca e nel trattamento.
conSLAncio presenterà al Simposio per il quarto anno consecutivo! Leggi il comunicato, cliccando qui.
L’evento di quest’anno, che si terrà a Basilea, in Svizzera, dal 6 all’8 dicembre 2023, accoglierà i principali ricercatori internazionali e i professionisti dell’assistenza sanitaria e sociale per presentare e discutere le principali innovazioni nei loro campi. Il Simposio svolge un ruolo importante nel facilitare lo scambio di nuove conoscenze e informazioni e nello stimolare nuove idee e collaborazioni.
Il programma offre un assortimento di scienza di base e clinica, sviluppo di terapie e gestione clinica. I delegati possono anche presentare il loro lavoro di ricerca esponendo un poster o tenendo una conferenza. Tra le sessioni in programma figurano anche studi clinici, tecnologia e telemedicina.
Per la prima volta dal 2019, l’evento si terrà di persona. Tuttavia, a differenza dei precedenti simposi di persona, quest’anno l’evento avrà un elemento online con alcune sessioni trasmesse in diretta streaming. Questo cambiamento contribuirà a garantire che l’evento sia il più inclusivo e accessibile possibile.
Scarica il programma e iscriviti per partecipare online.
.
Un’ultima parola…
Vi terremo aggiornati mensilmente in questo notiziario. Ma se volete rimanere aggiornati in tempo reale, tenete d’occhio i nostri social e il nostro sito per le ultime notizie. Segui la MND Association su Twitter e visita il loro sito. Per la comunità italiana, segui l’associazione conSLAncio Onlus su Facebook, Twitter e visita il nostro sito.
.
Vuoi ricevere il notiziario MNDA (in inglese) ogni mese via posta elettronica? Iscriviti qui
Versione originale della newsletter in inglese:
