N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation.
Benvenuti all’edizione di ottobre 2023 del notiziario scientifico internazionale della Motor Neurone Disease Association.
In questa nuova edizione:
• Annunciati ulteriori dati dallo studio CENTAUR dell’AMX0035;
• Concluso lo studio di fase 3 su TUDCA per la SLA;
• BrainStorm annuncia il ritiro della domanda di licenza biologica per NurOwn;
• Una nuova ricerca valuta il rischio di sviluppare la SLA per le persone con la mutazione del gene C9orf72;
• Riesaminazione: AMX0035 riceve la conferma del parere negativo da parte del Comitato dell’Agenzia Europea dei Medicinali;
• Nuova collaborazione di ricerca tra la MND Association e il NIHR.
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Fai conoscenza gli ambasciatori della comunicazione del Simposio
Ogni anno, il Simposio Internazionale sulla SLA/MND (la più grande conferenza medica e scientifica specifica sulla SLA/MND) mette in mostra le incredibili ricerche in corso in tutto il mondo. Condividiamo regolarmente con la comunità SLA gli aggiornamenti sulle ricerche presentate al Simposio. Ora che il Simposio sta tornando a essere un evento di persona, con un programma fitto, stiamo cercando di aumentare il numero di aggiornamenti che possiamo produrre per coloro che non hanno una formazione scientifica. A tal fine abbiamo introdotto il Programma Ambasciatore della Comunicazione del Simposio!
Quest’anno partecipano al programma 5 ricercatori all’inizio della carriera che vogliono acquisire esperienza e nuove competenze nella comunicazione della ricerca a un pubblico diverso. Prima, durante e dopo il Simposio ci aiuteranno a fornire aggiornamenti sulle ultime ricerche sulla SLA/MND presentate al Simposio. Per saperne di più su di loro e seguirli sui social per vedere i loro aggiornamenti durante l’evento, clicca qui.
Ci auguriamo che trovi l’edizione di questo mese interessante e utile del notiziario scientifico MND Research Monthly.
Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association
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Studi Clinici
Concluso lo studio di fase 3 su TUDCA per la SLA
Si è concluso lo studio clinico di fase 3 che studia la sicurezza e l’efficacia dell’acido tauroursodesossicolico (TUDCA) nelle persone affette da SLA. L’analisi dei dati inizierà molto presto, mentre i risultati principali dovrebbero essere annunciati entro la fine di dicembre 2023.
La fase di estensione in aperto, in cui tutti ricevono il trattamento indipendentemente dal fatto che siano stati randomizzati al gruppo placebo, è in corso in tutti i centri.
Leggi il comunicato ufficiale in Italiano.
Per ulteriori informazioni, clicca qui.
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Annunciati ulteriori dati dallo studio CENTAUR dell’AMX0035
Amylyx, l’azienda produttrice dell’AMX0035, ha annunciato la pubblicazione di ulteriori dati relativi allo studio di Fase 2/3 CENTAUR. Questi dati aggiuntivi provengono da una nuova analisi che ha confrontato i dati di sopravvivenza a lungo termine (dati dello studio e dell’estensione in aperto) di coloro che hanno assunto AMX0035 con un gruppo di controllo storico. Il gruppo di controllo storico era costituito da dati provenienti dal database PROACT, che comprende le registrazioni dei partecipanti che hanno precedentemente preso parte ad altri studi clinici. L’utilizzo di questo gruppo di controllo storico, anziché del gruppo placebo dello studio (che poi ha ricevuto il farmaco nell’estensione in aperto), elimina qualsiasi pregiudizio che potrebbe derivare dal passaggio al trattamento attivo.
La nuova analisi ha rilevato che la sopravvivenza globale mediana era di 10,4 mesi più lunga nel gruppo che assumeva AMX0035 rispetto al gruppo di controllo PROACT. I risultati suggeriscono inoltre che i pazienti che assumevano il farmaco avevano un rischio di morte inferiore del 52% nel corso del follow-up rispetto al gruppo di controllo storico.
Attualmente è in corso uno studio di conferma di fase 3 su AMX0035, denominato PHOENIX. I risultati principali sono attesi entro la metà del 2024.
Leggi il comunicato ufficiale, cliccando qui.
Per ulteriori informazioni su AMX0035, clicca qui.
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BrainStorm annuncia il ritiro della domanda di licenza biologica per NurOwn
BrainStorm ha annunciato il ritiro della richiesta di licenza biologica (BLA) per NurOwn negli Stati Uniti. Questo a seguito della riunione del Comitato Consultivo della Food and Drug Administration (FDA) che ha discusso l’approvazione del NurOwn per il trattamento della SLA. Nel complesso il Comitato ha votato contro l’approvazione del NurOwn. BrainStorm ha inoltre annunciato che chiederà un incontro con la FDA per discutere il percorso da seguire per NurOwn e per esaminare le fasi successive, compreso lo sviluppo di un protocollo per un ulteriore studio clinico.
Leggi il comunicato ufficiale, cliccando qui.
Per ulteriori informazioni sul NurOwn, clicca qui.
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Rivalutazione: Amylyx Pharmaceuticals riceve il parere negativo del CHMP sulla domanda di autorizzazione all’immissione in commercio di AMX0035 per il trattamento della SLA nell’Unione Europea
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha confermato il parere negativo iniziale per l’approvazione condizionata del AMX0035 (Albrioza). Questo è il risultato di un riesame della domanda dopo il parere negativo annunciato a giugno. Il gruppo di esperti del CHMP esamina le prove scientifiche e formula un parere sull’opportunità di approvare nuovi farmaci in Europa. Il comitato si è basato sui dati dello studio di fase 2 CENTAUR.
L’EMA determina le approvazioni per l’UE. Dopo la Brexit, è stato istituito un processo (noto come procedura di affidamento delle decisioni della Commissione europea) che consente all’ente regolatore della Gran Bretagna (Inghilterra, Galles e Scozia), noto come Medicines Healthcare products Regulatory Agency (MHRA), di affidarsi a una decisione presa dall’EMA per l’approvazione di nuovi trattamenti.
Attualmente è in corso uno studio di conferma di fase 3 su AMX0035, denominato PHOENIX. I risultati principali sono attesi per la metà del 2024 e, in caso di successo, potrebbero contribuire a sostenere una nuova richiesta all’EMA.
Leggi il comunicato ufficiale in Italiano.
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Studi di ricerca
Una nuova ricerca valuta il rischio di sviluppare la SLA per le persone con la mutazione del gene C9orf72
I ricercatori dell’University Medical Centre di Utrecht hanno valutato il rischio di sviluppare la SLA per le persone portatrici di un’alterazione del gene C9orf72. Gli studi precedenti avevano stimato che il rischio di sviluppare la SLA per queste persone era compreso tra il 90 e il 100%. I ricercatori hanno esaminato i parenti di primo grado (genitori, fratelli e figli) delle persone affette da SLA-C9 nei Paesi Bassi e hanno raccolto dati su di loro tramite sondaggi. Hanno scoperto che il rischio medio di sviluppare SLA all’età di 80 anni per i parenti di primo grado portatori della mutazione C9orf72 era di circa il 24%, molto più basso di quanto riportato in precedenza. Tuttavia, hanno anche scoperto che il rischio varia a seconda delle famiglie e potrebbe essere compreso tra il 16% e il 60%. Ciò significa che, sebbene il rischio possa essere più basso di quanto si pensasse in precedenza, per prevedere con precisione il rischio di ogni famiglia è necessario eseguire test personalizzati.
Leggi il manoscritto, cliccando qui.
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Altre notizie..
Nuova collaborazione di ricerca tra la MND Association e il NIHR
La Motor Neurone Disease Association collabora con il National Institute for Health and Care Research (NIHR) (l’Istituto Nazionale per la Ricerca Sanitaria e Assistenziale) per introdurre borse di ricerca che studiano come migliorare la vita delle persone affette da SLA.
È la prima volta che la MND Association offre borse di studio specifiche per la ricerca nel campo dell’assistenza sanitaria e sociale e i premi saranno assegnati a progetti di miglioramento dell’assistenza. L’obiettivo è attrarre, mantenere e sviluppare gli attuali professionisti dell’assistenza sanitaria e sociale, ad esempio infermieri, fisioterapisti e dietisti, offrendo loro l’opportunità di continuare o iniziare la propria carriera nella ricerca sulla SLA.
Questa collaborazione è in linea con la strategia della MND Association di riconoscere, mantenere e incoraggiare l’importante lavoro dei ricercatori che hanno scelto la SLA come area di indagine.
Leggi la notizia, cliccando qui.
Un’ultima parola…
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