N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation.
Benvenuti all’edizione di Agosto 2023 del notiziario scientifico internazionale della Motor Neurone Disease Association.
In questa nuova edizione:
• Una nuova ricerca suggerisce che le cellule immunitarie potrebbero essere un bersaglio per la terapia della SLA;
• Aggiornamento dallo studio clinico che studia la dose giornaliera dell’Edaravone orale per la SLA;
• I ricercatori dimostrano che la sostituzione dei motoneuroni potrebbe ripristinare la funzione muscolare nella SLA.
La nuova campagna sul costo della vita “Through the Roof”
Il team delle campagne dell’MND Association sta lanciando una nuova campagna sul costo della vita chiamata “Through the Roof”.
La campagna inizierà a settembre, ma potete rimanere aggiornati su Through the roof e sulle altre campagne iscrivendovi al network della campagna.
Ci auguriamo che trovi l’edizione di questo mese interessante e utile del notiziario scientifico MND Research Monthly.
Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association
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Studi Clinici
Aggiornamento dallo studio clinico che studia la dose giornaliera dell’Edaravone orale per la SLA
Mitsubishi Tanabe Pharma America ha annunciato l’interruzione dello studio clinico di Fase 3b che studia un nuovo regime di dosaggio per l’edaravone orale (MT-1186). L’edaravone orale è già approvato negli Stati Uniti per il trattamento della SLA con un regime di dosaggio on/off somministrato in cicli di 28 giorni. Questo studio è stato progettato per determinare se l’assunzione di una dose giornaliera dell’edaravone orale sia più vantaggiosa per le persone affette da SLA. L’analisi intermedia pre-pianificata dello studio ha mostrato che, se lo studio continuasse, ci sarebbe una bassa probabilità che la dose giornaliera sia più vantaggiosa della dose a cicli di 28 giorni on/off. Lo studio ha utilizzato la scala ALSFRS-R per misurare l’efficacia del farmaco. Sebbene lo studio su questo regime di dosaggio sia stato interrotto, i risultati preliminari suggeriscono che l’efficacia della dose on/off a ciclo di 28 giorni è coerente con lo studio di Fase 3 che ha sostenuto l’approvazione della FDA.
In Europa, uno studio di fase 3 (ADORE) sta testando una diversa formulazione dell’Edarvone orale, nota come FNP122. Anche questo studio sta testando una dose una volta al giorno del potenziale trattamento. Lo studio è stato chiuso per il reclutamento nel 2022 e i risultati principali sono attesi per il 2024.
Leggi il comunicato ufficiale, cliccando qui.
Per ulteriori informazioni dello studio ADORE, clicca qui.
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Pubblicazioni di ricerca
I ricercatori dimostrano che la sostituzione dei motoneuroni potrebbe ripristinare la funzione muscolare nella SLA
I ricercatori dell’University College di Londra sono riusciti a utilizzare motoneuroni sostitutivi in topi con lesioni nervose. Questi motoneuroni sostitutivi possono essere attivati dalla luce e migliorare la funzione muscolare. I ricercatori hanno scoperto che i motoneuroni sostitutivi necessitavano di un’attivazione regolare con la luce per iniziare a migliorare la funzione muscolare. Questa ricerca suggerisce che i motoneuroni danneggiati possono essere bypassati e i muscoli possono essere attivati utilizzando motoneuroni sostitutivi. I ricercatori affermano che ci sono ancora molte sfide da superare prima che questo approccio possa essere utilizzato nelle persone affette da SLA, tra cui quella di stabilire se il fissaggio dei motoneuroni sostitutivi possa funzionare con i motoneuroni umani.
Leggi il manoscritto pubblicato sulla rivista Stem Cells and Regenerative Medicine.
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Una nuova ricerca suggerisce che le cellule immunitarie potrebbero essere un bersaglio per la terapia della SLA
I ricercatori hanno scoperto che una proteina chiamata integrina alfa-5 si trova a livelli costantemente elevati nelle cellule immunitarie che si trovano vicino ai motoneuroni danneggiati nelle persone con SLA. Quando i ricercatori hanno utilizzato un anticorpo per bloccare la proteina, in modelli murini, hanno scoperto che rallentava la progressione della malattia e migliorava la funzione motoria.
Le cellule immunitarie sono essenziali per mantenere la salute del cervello e del midollo spinale, ma possono risultare iperattive nella SLA, causando infiammazioni e danni ai motoneuroni. I ricercatori hanno scoperto che le cellule immunitarie che presentavano alti livelli di integrina alfa-5 producevano anche più molecole infiammatorie. Le integrine si trovano sulla superficie delle cellule e sono coinvolte nell’aiutare le cellule ad attaccarsi alle cellule vicine. Inoltre, ricevono e trasmettono segnali che indicano alle cellule come comportarsi. I ricercatori hanno proposto che le cellule immunitarie, note come macrofagi, con alti livelli di integrina alfa-5 possano reclutare altre cellule immunitarie e peggiorare l’infiammazione. Sono ora necessari ulteriori lavori per raccogliere ulteriori prove sui benefici dell’anticorpo.
Leggi di più, cliccando qui.
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Altre notizie..
Blog MND EnCouRage Regno Unito
A giugno abbiamo ospitato il secondo evento MND EnCouRage UK per i ricercatori a inizio carriera (ECR), con l’obiettivo di aiutarli a continuare a lavorare nel campo della SLA. L’evento prevedeva numerosi interventi e workshop da parte di ricercatori senior per fornire suggerimenti e consigli su come procedere nella loro carriera e aiutarli a sviluppare nuove competenze in settori come la presentazione del loro lavoro a un pubblico non scientifico. Abbiamo anche sfidato gli ECR a scrivere dei blog per spiegare le loro ricerche alla comunità SLA.
Leggi il blog, cliccando qui.
Un’ultima parola…
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