L’Associazione conSLAncio Onlus, fondata da Andrea Zicchieri, Membro dell’International Alliance of ALS/MND Associations (Alleanza Internazionale delle Associazioni SLA/MND) e EUpALS (Organizzazione Europea per i professionisti e pazienti affetti da Sclerosi Laterale Amiotrofica), comunica un aggiornamento importante sulla regolamentazione del farmaco AMX0035 come trattamento per la SLA in Europa.
A seguito di una spiegazione orale tenutasi durante la riunione di maggio del CHMP (Comitato per i medicinali per uso umano) dell’European Medicines Agency (EMA)/Agenzia europea per i medicinali), Amylyx è stata informata che il CHMP è orientato verso un parere negativo sulla richiesta di autorizzazione condizionata all’immissione in commercio di AMX0035.
Sta accadendo quello che non avremmo mai voluto accadesse. Dopo 27 anni dall’approvazione dell’unico farmaco per la SLA (Riluzolo), che peraltro da scarsi risultati, ci sarebbe finalmente la possibilità di avere un nuovo farmaco, AMX0035, di Amylyx Pharmaceuticals. Lo studio di fase 2 (CENTAUR) del AMX0035 ha dato ottimi risultati per la prima volta nella storia della SLA. Il farmaco AMX0035 è già stato approvato in Canada (Albrioza™) e negli Stati Uniti (Relyvrio™) e invece in Europa l’EMA sta per dare un’opinione negativa nella settimana del 19 giugno. Se ci sarà questa opinione negativa, si rischia che la comunità europea debba aspettare almeno 2 anni per avere una nuova valutazione dell’EMA, finchè lo studio di fase 3 in corso (PHOENIX) verrà completato ed i suoi dati verranno inclusi in una nuova valutazione.
In due anni perderemo un’intera generazione di malati di SLA che potrebbero invece poter prolungare la loro vita e poter vivere altri mesi insieme a loro cari, insieme ai loro figli, ai loro nipoti, alle loro mogli e mariti. Non possiamo permettere questo. Non è possibile che dei tecnici possano pensare di non alleviare la vita di queste persone già drammaticamente provata. La SLA non è una malattia come le altre. La SLA di per sè è già una condanna a morte, non permettete che questa morte possa essere anticipata!
Leggi la Lettera aperta del Comitato EUpALS di esperti dei pazienti e caregiver al riguardo la valutazione del AMX0035 per la SLA in Europa, cliccando qui.
Vi chiediamo urgentemente di condividere questo comunicato importante sui vostri canali social e di taggare l’EMA (Twitter) (Linkedin) nel vostro post. LA SLA NON ASPETTA!
conSLAncio continuerà a rappresentare l’esigenze della comunità SLA italiana in Italia e all’estero.
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Fonte: Amylyx Pharmaceuticals, Inc., 30 Maggio 2023 (in inglese)
Amylyx Pharmaceuticals fornisce un aggiornamento sulla revisione regolatoria in corso di AMX0035 per il trattamento della SLA nell’Unione Europea
CAMBRIDGE, Massachusetts, Stati Uniti. 30 maggio 2023 — Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) (“Amylyx” o la “Società”) ha annunciato oggi un aggiornamento sulla revisione in corso della sua domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (MAA) per AMX0035 (fenilbutirrato di sodio e ursodoxicoltaurina [noto anche come taurursodiolo]) per il trattamento di adulti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA) da parte del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA). A seguito di una spiegazione orale tenutasi durante la riunione di maggio del CHMP, Amylyx è stata informata che il CHMP è orientato verso un parere negativo sulla richiesta di autorizzazione condizionata all’immissione in commercio di AMX0035.
“Non siamo d’accordo con l’attuale opinione espressa dal CHMP e rimaniamo fiduciosi nei dati dello studio CENTAUR. Se alla fine dovesse essere emesso un parere negativo, intendiamo richiedere una procedura formale di riesame”, ha dichiarato Tammy Sarnelli, Global Head, Regulatory Affairs and Clinical Compliance di Amylyx.
Si prevede che il CHMP adotti un parere formale sull’AMA nella sua prossima riunione, che si terrà dal 19 al 22 giugno 2023. Se a giugno si riceverà un parere negativo, la Società intende richiedere un riesame formale del parere, che prevede un processo di circa quattro mesi.
L’autorizzazione all’immissione in commercio di AMX0035 si basa sui dati dello studio clinico CENTAUR, uno studio randomizzato, multicentrico, controllato con placebo su partecipanti affetti da SLA (n=137), che sono stati alla base dell’approvazione completa ricevuta dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense e dell’approvazione con condizioni da parte di Health Canada. Lo studio ha raggiunto il risultato primario prestabilito e AMX0035 è la prima terapia per la SLA a dimostrare, nello stesso studio, sia un beneficio statisticamente significativo nella funzione, sia un beneficio osservato sulla sopravvivenza in un’analisi post hoc a più lungo termine. I dati del CENTAUR sono stati pubblicati sulle riviste mediche peer-reviewed New England Journal of Medicine, Muscle & Nerve e Journal of Neurology, Neurosurgery, and Psychiatry. AMX0035 ha dimostrato un profilo di sicurezza generalmente ben tollerato nello studio CENTAUR, con tassi simili di eventi avversi e interruzioni nei gruppi AMX0035 e placebo durante la fase randomizzata di 24 settimane; tuttavia, gli eventi gastrointestinali si sono verificati con maggiore frequenza (≥2%) nel gruppo AMX0035.
La SLA colpisce circa 29.000 persone negli Stati Uniti e si stima che in Europa (Unione Europea e Regno Unito) vivano più di 30.000 persone affette da SLA. Nei primi sei mesi successivi all’approvazione della FDA negli Stati Uniti, al 31 marzo 2023, circa 3.000 persone stavano assumendo attivamente RELYVRIO® negli Stati Uniti.
“Sono oltre 25 anni che nell’Unione Europea non viene approvato un nuovo prodotto per la SLA. La comunità europea della SLA sa che c’è un disperato bisogno di nuove opzioni terapeutiche per questa malattia devastante, e l’accesso tempestivo a trattamenti sicuri ed efficaci è particolarmente importante. Mentre la nostra MAA è in fase di revisione, rimaniamo impegnati a esplorare tutte le potenziali strade da percorrere, dato che le persone affette da SLA non hanno tempo di aspettare”, ha dichiarato Stéphanie Hoffmann-Gendebien, Head, General Manager – International Markets, EMEA di Amylyx.
Informazioni su RELYVRIO®/ALBRIOZA™/AMX0035
RELYVRIO®, una combinazione orale a dose fissa di fenilbutirrato di sodio e taurursodiolo (noto come ursodoxicoltaurina al di fuori degli Stati Uniti), è approvato per il trattamento dellasclerosi laterale amiotrofica (SLA) negli adulti negli Stati Uniti e approvato con condizioni come ALBRIOZA™ per il trattamento della SLA in Canada. Inoltre, l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) sta esaminando la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio di AMX0035 per il trattamento della SLA in Europa e ha recentemente informato l’Azienda che il CHMP tende ad esprimere un parere negativo sulla domanda di AMX0035. AMX0035 è in fase di studio per il potenziale trattamento di altre malattie neurodegenerative. La formulazione di RELYVRIO, ALBRIOZA e AMX0035 è identica.
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Informazioni sulla SLA
La SLA è una malattia neurodegenerativa progressiva e fatale causata dalla morte dei motoneuroni nel cervello e nel midollo spinale. La perdita dei motoneuroni nella SLA porta al deterioramento della funzione muscolare, all’incapacità di muoversi e parlare, alla paralisi respiratoria e, infine, alla morte. Oltre il 90% delle persone affette da SLA ha una malattia sporadica, senza una chiara storia familiare. La SLA colpisce circa 29.000 persone negli Stati Uniti e si stima che più di 30.000 persone ne siano affette in Europa (Unione Europea e Regno Unito). Le persone affette da SLA hanno una sopravvivenza media di circa due anni dalla diagnosi.”
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