Lo studio FUSION analizza la sicurezza e l’efficacia del farmaco in studio “ION363” per il trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) causata da mutazioni nel gene FUS, che rappresenta circa l’1%-5% dei casi di SLA. Questo studio è sponsorizzato da Ionis Pharmaceuticals.
Il reclutamento è appena iniziato in Italia.
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Caratteristiche del farmaco sperimentale
Il farmaco in studio (ION363) consiste in un oligonucleotide antisenso (una piccola molecola di acido nucleico) che è stato progettato per inibire la sintesi della proteina FUS quando è portatrice della mutazione P525L. Questa mutazione è infatti responsabile di una forma di SLA molto aggressiva, con un decorso molto rapido, e un esordio che può avvenire sia in giovane età sia in età adulta.
Panoramica dello studio
Lo studio FUSION (NCT04768972) è uno studio di fase 3 in doppio cieco, randomizzato e controllato con placebo. Ciò significa che l’efficacia di ION363 viene confrontata con un farmaco privo di principio attivo (definito appunto “placebo”).
Il paziente riceverà il farmaco dello studio o il placebo sotto forma di iniezione attraverso il canale spinale. L’iniezione durerà da 1 a 3 minuti. Potrà essere somministrata anche un’anestesia locale per rendere l’iniezione più confortevole.
Lo studio si compone di due parti. La durata complessiva dello studio è di 3 anni e 11 mesi. La Parte 1 dello studio prevede un periodo di screening di 2 settimane, circa 14 mesi di trattamento (ION363 o placebo) e 3 mesi di follow-up post-trattamento.
Nella Parte 1 dello studio i partecipanti saranno assegnati in modo casuale al gruppo del placebo o a quello che riceverà ION363. Nella prima parte dello studio, ciascun partecipante avrà una probabilità di 2/3 di ricevere ION363. Né il paziente né il medico responsabile dello studio o il personale che partecipa allo studio sapranno quale trattamento verrà effettivamente somministrato in quel periodo. Tutti i partecipanti avranno poi la possibilità di ricevere ION363 nella seconda parte dello studio.
Durante il periodo di trattamento, se le condizioni del paziente peggiorano significativamente, è possibile passare anticipatamente alla Parte 2 dello studio, in cui tutti ricevono ION363.
Una volta completata la Parte 1, si può continuare alla Parte 2, che comprende fino a 20 mesi di trattamento con ION363 seguiti da 9 mesi di follow-up post-trattamento. Dopo la Parte 2 dello studio, è possibile continuare a ricevere iniezioni di ION363 per un massimo di altri 3 anni se il farmaco non è disponibile in commercio.
Durante lo studio sono previste circa 20 visite (9 visite per la Parte 1 e 11 visite per la Parte 2). La durata delle visite potrà variare. Una visita richiederà il pernottamento mentre le visite eseguite in corrispondenza della somministrazione del farmaco di studio richiederanno almeno 6 ore di permanenza nel sito di studio. Potrebbe essere necessario pernottare presso la sede dello studio se il medico dello studio ritiene che sia meglio tenere il paziente in osservazione durante la notte per la sua sicurezza.
Principali Criteri di Eleggibilità
I criteri principali per partecipare allo studio FUSION sono:
• avere tra 12 e 65 anni di età
• essere affetti da SLA con gene FUS mutato in P525L
• essere in grado di respirare autonomamente senza necessità di ausili
Centro italiano e contatto:
Università di Torino, CRESLA “Rita Levi Montalcini” Dipartimento di Neuroscienze
Torino, Italia, 10126
Capo investigatore: prof. Adriano Chiò, Tel.:+390116709170 o +390116335439
Email: adriano.chio@unito.it
| Informazioni su TRICALS
In Europa, TRICALS collabora con Ionis allo studio FUSION. TRICALS (The Treatment and Research Initiative to Cure ALS) è un consorzio europeo che si impegna a trovare al più presto trattamenti migliori per le persone affette da SLA. A tal fine, TRICALS organizza e innova studi clinici sulla SLA, spesso in collaborazione con aziende farmaceutiche. Questi studi sono progettati per ridurre le possibilità dei partecipanti di ricevere un trattamento placebo e per identificare rapidamente gli effetti del trattamento. Per raggiungere i suoi obiettivi, TRICALS lavora a stretto contatto con le persone affette da SLA e con le fondazioni sulla SLA. Solo insieme possiamo trasformare la SLA in una malattia curabile e migliorare la qualità della vita. Per maggiori informazioni visitate il sito www.tricals.org. |
Segui gli studi clinici attualmente in corso per la SLA, visitando l’Elenco di Sperimentazioni SLA Internazionale-LIVE dell’associazione conSLAncio Onlus.
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