Ieri sono stata invitata come Presidente dell’Associazione conSLAncio Onlus, associata all’Alleanza Malattie Rare, alla presentazione, nella suggestiva Sala Zuccheri del Senato della Repubblica, del VI rapporto annuale OSSFOR, l’Osservatorio dei Farmaci Orfani; si parlava di “investimenti e trasparenza dei processi: la condizioni per garantire l’equità di accesso ai malati rari”.
In Europa sono 130 i farmaci orfani autorizzati dalla European Medicines Agency (EMA) per malattie e tumori rari, di questi 122 sono già disponibili in Italia: l’80% è rimborsato dal Servizio Sanitario Nazionale (SSN) e il restante 20% è in fascia C o in attesa di negoziazione. In termini di accesso, dunque, il nostro Paese è secondo solo alla Germania. Come in tutte le questioni che trattano le malattie rare c’è ancora molto da fare, i tempi di attesa dall’approvazione dei farmaci da parte di AIFA alla distribuzione ai malati coinvolti sono ancora lunghi anche se l’Italia è comunque, rispetto al resto dell’Europa, il paese dove i tempi sono più corti ma non ancora vicini ai 100 giorni previsti dalla legge n.98/2013 e fortunatamente non c’è divario di tempo da regione a regione. La burocrazia rema ancora contro di noi, in un sistema dove invece i tempi e le modalità dovrebbe di essere semplificate. Grazie al contributo delle oltre 350 Associazioni riunite nell’Alleanza Malattie Rare è stata pubblicata un’analisi che ha permesso di individuare cosa sia ancora necessario fare per garantire una reale implementazione delle norme e quali sono le aree di criticità da superare. Lo studio ha consentito di confermare le richieste avanzate già in passato e, ad oggi, ancora inascoltate da parte delle Istituzioni – ha affermato Sandra Frateiacci, in rappresentanza dell’AMR; in particolare, l’approvazione del Decreto Tariffe, l’approvazione e la piena attuazione, compreso il finanziamento, del Piano Nazionale Malattie Rare, la declinazione in progetti utili per il settore dei fondi del PNRR e la messa a terra del Testo Unico Malattie Rare attraverso decreti e regolamenti attuativi così da chiarire sia le questioni legate all’accesso, anche ai farmaci di fascia C, che le questioni relative al ‘Piano Diagnostico Terapeutico Assistenziale Personalizzato (PDTAP)’ il cui percorso di costruzione e approvazione non è del tutto chiaro e costituirebbe invece un tassello importante anche per quello che riguarda tutti gli aspetti dell’assistenza sul territorio”.
A queste necessità, che riguardano più da vicino i farmaci, si affianca però un’altra grande priorità per i pazienti, che per l’occasione è stata ricordata, quella di premere l’acceleratore sul fronte della diagnosi, sia implementando la lista delle malattie rare da ricercare con screening neonatale che inserendo le indagini di scienze omiche nei Lea e, non ultimo, puntando alla formazione dei medici a partire da quelli di medicina generale e dei pediatri di libera scelta, senza tralasciare la formazione del personale delle professioni sanitarie non mediche. È intervenuta l’on. Maria Elena Boschi promotrice dell’intergruppo parlamentare malattie rare che ha, finalmente, posto attenzione sulla disequità di intervento, assistenziale, tra le varie regioni, argomento ribadito anche dall’on. Marcello Gemmato, sottosegretario di Stato alla salute…argomento che speriamo venga affrontato in modo risolutivo in sede parlamentare.
Nicoletta De Rossi – Presidente conSLAncio
Informazioni su conSLAncio
L’Associazione conSLAncio Onlus (no-profit) nasce nel 2013 su iniziativa di Andrea Zicchieri, originario di Terracina (LT), che da qualche anno si trova a dover fronteggiare una diagnosi di Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA). conSLAncio si occupa di migliorare gli standard qualitativi dell’assistenza fornita ai malati SLA e alle famiglie, in tutte le regioni d’Italia e di interagire con la comunità scientifica per lo sviluppo di nuovi farmaci e informare su tutto ciò che è in sperimentazione nel mondo. Nel 2017, conSLAncio ha contribuito a far approvare in Italia il primo farmaco (dopo oltre 20 anni di solo riluzolo) che rallenta la SLA: il Radicut. Nel 2019, conSLAncio ha creato il primo elenco di sperimentazioni SLA internazionale-LIVE in Italia completamente dedicato alla SLA. Luglio 2019, conSLAncio in collaborazione con L’Associazione BEATRICE APS insieme allo stabilimento balneare “Primo Circolo Remiero Velico” hanno aperto la prima spiaggia attrezzata per disabili completamente gratis a Terracina (LT), Italia: SpiaggiAbile®. conSLAncio ha portato ALSUntangled, un programma internazionale che valuta i trattamenti alternativi e/od off-label per la SLA, in Italia, per la prima volta. Siamo la prima associazione SLA italiana, guidata da un paziente, con un poster scientifico al Simposio Internazionale sulla SLA/MND (2020).
Nicoletta De Rossi, Presidente e Responsabile Operativa, dell’Associazione conSLAncio Onlus, insieme al Dott.Ing, Silverio Conte, Responsabile delle Relazioni Internazionali, hanno deciso di fondare il primo ufficio internazionale a Boston nel 2017. L’apertura permetterà lo sviluppo di nuove iniziative per aiutare la comunità italiana e comunità scientifica. conSLAncio è la prima ed unica associazione SLA italiana con una sede all’estero.
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