I relatori erano i scienziati dell’ALS TDI e alcuni leader della SLA oltre ai Premi Leadership che hanno onorato membri esemplari della comunità.
Lo scorso 14 ottobre 2022 l’associazione conSLAncio Onlus di Terracina (LT), fondata da Andrea Zicchieri e Membro dell’International Alliance of ALS/MND Associations (Alleanza Internazionale delle Associazioni SLA/MND), è stata lieta di partecipare all’ALS TDI Summit, un evento organizzato dal nostro partner, l’ALS Therapy Development Institute (ALS TDI) presso Boston, Massachusetts, Stati Uniti, il più grande laboratorio al mondo dedicato unicamente alla ricerca sulla SLA.
Ogni anno, l’ALS TDI ospita un Summit per aggiornare la comunità sullo stato di ricerca sulla SLA e sulla scoperta di nuovi farmaci all’ALS TDI. Quest’anno l’evento era ibrido – in persona e trasmesso in streaming dalla Sheraton Boston Hotel ed è stato eseguito da centinaia di persone.
.
Aggiornamenti sulla ricerca dell’ALS TDI
La conferenza è iniziata con il benvenuto del Dott. Fernando Vieira, CEO e Direttore Scientifico dell’ALS TDI. Il Dott. Vieira ha offerto una panoramica degli argomenti della giornata e una valutazione dello stato attuale della ricerca sulla SLA presso l’ALS TDI e nel settore.
Il Dott. Vieira ha sottolineato i progressi compiuti nella ricerca sulla SLA, con un numero maggiore di pubblicazioni sulla SLA negli ultimi 9 anni rispetto a tutta la storia precedente e la recente approvazione di un nuovo trattamento (AMX0035) per la malattia negli Stati Uniti e Canada. Tuttavia, ha anche evidenziato quanto poco sappiamo della SLA e la necessità di ulteriori ricerche e trattamenti più efficaci. A tal fine, ha ribadito l’impegno dell’ ALS TDI a proseguire gli sforzi fino a quando non saranno disponibili trattamenti per ogni persona affetta da SLA.
La presentazione del Dott. Vieira è stata seguita da diverse presentazioni di ricercatori dell’ALS TDI, a dimostrazione delle ultime novità e dirigenza dell’istituto in ambito della SLA.
.
Il Dott. Theo Hatzipetros, Direttore di Farmacologia dell’ALS TDI, ha iniziato con una sintesi del programma di modelli animali dell’istituto. Ha illustrato ha loro esperienza come leader nell’uso del modello murino SOD1 G93A per testare potenziali trattamenti della SLA, nonché i loro attuali sforzi per sviluppare nuovi modelli della malattia. Tra i potenziali modelli discussi figurano i topi Profilin1 e TDP-43 e un modello di pesce zebrato C9orf72.
Continuando il tema dell’esplorazione dei modelli utilizzati per la sperimentazione dei farmaci presso l’ALS TDI, Anna Gill, Scienziato Associato III e Dirigente dei Programmi, ha fornito una panoramica sull’uso dei modelli cellulari di SLA da parte dell’istituto. Si è soffermata in particolare sul modo in cui le cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) sono state utilizzate per la scoperta di un nuovo bersaglio farmacologico per la SLA C9orf72, le PRMT di tipo I.
.
Il Dott. Kyle Denton, PhD, direttore del reparto di biologia cellulare presso ALS TDI, ha illustrato i loro modelli cellulari. La sua presentazione ha spiegato il processo di utilizzo dei modelli iPSC di SLA per testare migliaia di composti e trovare quelli che potrebbero rivelarsi promettenti come potenziali trattamenti per la malattia.
.
Infine, Alan Premasiri, Manager delle Operazioni Cliniche e Scienziato Associato II, ha illustrato il Programma di Medicina di Precisione (PMP) dell’ALS TDI. Ha fornito una panoramica di come questa collaborazione con le persone affette da SLA fornisca dati che ci aiutano a conoscere meglio la SLA e a sostenere i loro sforzi di scoperta di farmaci. Ha inoltre illustrato come ALS TDI stia lavorando per condividere questi dati con le persone affette da SLA che partecipano al programma e con altri ricercatori della comunità SLA.
.
Presentazioni di altri leader della SLA
Dopo le presentazioni del team scientifico dell’ ALS TDI, ci siamo uniti a diversi altri leader della SLA:
La Dott.ssa Merit Cudkowicz, Primario della Neurologia presso il Massachusetts General Hospital e Direttore del Sean M. Healey & AMG Center for ALS, ha fornito una panoramica dello stato generale della ricerca sulla SLA. Ha sottolineato come una migliore comprensione della biologia della malattia abbia portato allo sviluppo di un numero di terapie per la SLA mai raggiunto prima. Ha inoltre passato in rassegna alcuni degli approcci attualmente perseguiti nella ricerca preclinica e negli studi clinici per prevenire l’insorgenza, rallentare la progressione e ripristinare le funzioni nella SLA.
.
Il Dott. Lyle Ostrow, clinico e scienziato della Temple University, ha presentato una panoramica dei modi in cui le persone affette da SLA, gli scienziati, i sostenitori, i medici e i professionisti dell’industria farmaceutica stanno lavorando insieme per creare un futuro migliore per lo sviluppo di terapie per la SLA. Ha parlato degli sforzi di collaborazione di molte organizzazioni, gruppi e individui per accelerare la ricerca sulla SLA e lo sviluppo di farmaci, nonché per migliorare l’accesso a terapie promettenti per le persone con SLA.
Le ultime due presentazioni scientifiche della giornata erano entrambe incentrate sulle terapie per la SLA. La prima, tenuta da Josh Cohen e Justin Klee, co-fondatori e co-CEO di Amylyx Pharmaceuticals, ha riguardato il loro trattamento Relyvrio™ (AMX0035). Hanno descritto il lungo processo di sviluppo del farmaco, dalla prima decisione di perseguire la combinazione di due terapie per la SLA già sperimentate in precedenza fino, quasi un decennio dopo, all’ottenimento dell’approvazione da parte della FDA.
L’ultima presentazione del Dott. Steven Perrin, Direttore Scientifico di Eledon Pharmaceuticals, ha fornito una panoramica approfondita della storia e dello stato attuale del tegoprubart (AT-1501). In qualità di ex amministratore delegato dell’ALS TDI, il Dott. Perrin è stato in grado di descrivere la storia di questo potenziale trattamento, dal suo sviluppo iniziale presso ALS TDI, fino al recente successo dello studio di Fase 2a condotto dall’attuale sponsor, Eledon.
.
Onorando la comunità SLA
Dopo le presentazioni scientifiche della giornata, Carol Hamilton, vicepresidente del Sviluppo dell’ALS TDI, è salita sul podio per annunciare i Leadership Awards di quest’anno. Questi premi annuali onorano i membri della comunità della SLA che si sono impegnati al massimo per sostenere la ricerca e difendere i bisogni delle persone affette dalla malattia. Quest’anno abbiamo avuto la fortuna di essere raggiunti da tutti i vincitori del premio, tutti, per la prima volta, donne. Ognuno di loro ha pronunciato un toccante discorso di accettazione che ha concluso il summit con una nota ispiratrice.
.
Ecco la lista dei premi e dei premiati.
Premio Stephen Heywood Pazienti Oggi:
Rebecca Mourey – in riconoscimento della sua attività del patrocinio a favore delle persone affette da SLA, tra cui il contributo all’approvazione del Act for ALS (Atto per la SLA) e la garanzia di un accesso equo dei pazienti al farmaci Relyvrio (AMX0035).
Premio Stephen Milne per lo Spirito Avventuroso:
Her ALS Story (#NelleScarpedellaSLA – partner di conSLAncio) – per la prima volta questi premi sono stati assegnati a un gruppo, per i loro sforzi di sensibilizzazione e per cambiare gli stereotipi su chi è affetto da SLA.
Premio Mary Lou Krauseneck per il Coraggio & l’Amore:
Sandra Marlowe – per onorare il suo incrollabile coraggio e ottimismo di fronte alla SLA, comunicato alla comunità attraverso la sua presenza ispiratrice e informativa sui social media.
Premio Fran Delaney per la Sfida e il Rispetto:
Lori Larson Heller – in riconoscimento dei suoi sforzi per sostenere e sensibilizzare la ricerca critica per trovare trattamenti efficaci per la SLA presso l’ALS TDI.
Dopo la consegna dei premi, gli ospiti che hanno partecipato di persona al Summit sono stati invitati a unirsi per vedere i poster di ricerca degli scienziati di ALS TDI e di parlare con loro in modo più dettagliato del loro lavoro.
L’associazione conSLAncio e l’ALS TDI ci tengono a ringraziare di cuore tutti coloro che hanno partecipato al Summit 2022 dell’ALS TDI e i ricercatori che sono intervenuti durante il meeting.
Cosa fare ora:
• Guarda la registrazione del Summit 2022 dell’ALS TDI, cliccando qui.
• Vedi i poster presentati al Summit 2022, cliccando qui
• Per saperne di più sulla ricerca di ALS TDI per sconfiggere la SLA
Informazioni su ALS TDI
L’ALS Therapy Development Institute (ALS TDI) e i suoi ricercatori scoprono e sviluppano potenziali trattamenti per la SLA. È la prima e la più grande azienda biotecnologia senza scopo di lucro al mondo che si concentra al 100% sulla ricerca SLA. Guidato da esperti di sviluppo di farmaci e da persone affette da SLA, ALS TDI comprende l’urgente necessità di rallentare e fermare questa malattia.
Con sede a Watertown, Massachusetts, Stati Uniti, ALS TDI ha oltre trenta esperti di sviluppo dei farmaci a tempo pieno, addestrati all’industria, con uno staff per lo sviluppo di farmaci. ALS TDI è riconosciuta a livello internazionale come leader nella ricerca preclinica e traslazionale sulla SLA e collabora con aziende farmaceutiche e organizzazioni biotecnologiche in tutto il mondo. Classificata come un’organizzazione quattro stelle senza scopo di lucro su Charity Navigator, ALS TDI spende 87 centesimi di ogni dollaro raccolto per trovare trattamenti e cure efficaci per la SLA. Visitate www.als.net per ulteriori informazioni.
Per ulteriori informazioni sull’associazione conSLAncio cliccate qui.
Hai domande? Scrivi:
news@als.net
info@conslancio.it