N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation.
Benvenuti all’edizione di Settembre 2022 del notiziario scientifico internazionale della Motor Neurone Disease Association.
In questa nuova edizione:
• I risultati pubblicati dello studio clinico esteso del Tofersen si dimostrano promettenti nel rallentare la progressione della SLA/MND.
• AMX0035 è stato approvato dalla FDA negli Stati Uniti.
• Lo studio CNM-Au8 continua a suggerire un aumento della sopravvivenza nello studio di estensione in aperto.
• I risultati degli studi clinici di fase 2 per RT001 suggeriscono un lieve rallentamento della progressione della malattia.
• Una ricerca sostenuta dalla MND Association suggerisce la necessità di modificare le linee guida per i test genetici.
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Promessa ai sostenitori della campagna ‘United to End MND’ (Uniti per Sconfiggere la SLA/MND)
Nel suo ultimo atto da Primo Ministro, Boris Johnson ha ribadito che garantirà l’investimento di 50 milioni di sterline da parte del Governo nella ricerca mirata sulla SLA/MND, attraverso l’obbligo dei finanziamenti, che saranno resi disponibili attraverso un processo di richiesta semplificato.
Ciò avviene dopo numerosi colloqui tra la coalizione United to End MND e i funzionari del governo, in cui è stato raggiunto un compromesso sulla procedura di richiesta. Il giornale Sunday Express ha riportato l’annuncio e il nostro Direttore dello Sviluppo della Ricerca, il Dott. Brian Dickie, ha parlato della notizia sulla BBC Breakfast. Avete domande sulla campagna? Leggi le domande più frequenti.
Partecipa
Un ricercatore dell’Università di Southampton sta cercando persone affette da SLA/MND e i loro assistenti per partecipare a uno studio che analizza l’atteggiamento nei confronti dell’assistenza a distanza e digitale.
La partecipazione prevede un’intervista o un focus group della durata di circa 30-60 minuti. Ai partecipanti verranno poste domande sulla loro esperienza nell’uso della tecnologia sanitaria digitale, su eventuali problemi o difficoltà nell’utilizzo, sulla loro opinione in merito a vantaggi e svantaggi e su come pensano che possa essere migliorata. Leggi di più e partecipa, cliccando qui.
Ci auguriamo che trovi l’edizione di questo mese interessante e utile del notiziario scientifico MND Research Monthly.
Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association
Nei risultati pubblicati, Tofersen si dimostra promettente nel rallentare la progressione della SLA/MND
I risultati della Fase 3 clinica del Tofersen sono stati pubblicati sulla rivista New England Journal of Medicine. Tofersen è un farmaco sperimentale studiato appositamente per le persone affette da SLA/MND con mutazione SOD1. I risultati hanno dimostrato che il Tofersen ha rallentato la progressione di queste persone per un periodo di 12 mesi. Inoltre, il farmaco ha raggiunto il suo obiettivo terapeutico riducendo i livelli della proteina tossica SOD1. I ricercatori hanno anche osservato una riduzione di una proteina chiamata catena leggera del neurofilamento, che è un potenziale marcatore del danno nervoso e potrebbe essere un indicatore del declino della progressione della malattia.
Hai una domanda su Tofersen? Leggi le domande frequenti o invia un’e-mail al team di ricerca della MND Association: research@mndassociation.org o all’associazione conSLAncio Onlus per la comunità italiana: info@conslancio.it
Leggi il blog, cliccando qui.
Leggi il nuovo manoscritto pubblicato sulla rivista New England Journal of Medicine.
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AMX0035 approvato dalla FDA negli Stati Uniti
La Food and Drug Agency (FDA) ha annunciato l’approvazione del AMX0035 per il trattamento della SLA/MND negli Stati Uniti. L’approvazione si basa sui dati dello studio di Fase 2 CENTAUR. Due Paesi hanno ora approvato AMX0035, mentre il Canada ha approvato il farmaco in via condizionata nel giugno 2022.
L’approvazione della FDA negli Stati Uniti è un gradito passo avanti nella lotta contro la SLA/MND e sottolinea ulteriormente l’impegno e la dedizione della comunità dei ricercatori nel trovare trattamenti efficaci.
Lo studio clinico di Fase 3, noto come PHOENIX, è ancora in fase di reclutamento in Italia e nel Regno Unito; clicca qui per scoprire quali sono i centri in Italia.
Leggi cosa significa l’approvazione per la comunità europea, cliccando qui.
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CNM-Au8 continua a mostrare un potenziale beneficio in termini di sopravvivenza nell’estensione in aperto dello studio RESCUE-ALS
Clene Nanomedicine ha annunciato ulteriori dati provenienti dall’estensione in aperto dello studio RESCUE-ALS che sta testando CNM-Au8 in persone affette da SLA/MND. Sebbene lo studio non abbia raggiunto l’obiettivo primario di riduzione della progressione della malattia, ha continuato a mostrare un potenziale beneficio in termini di sopravvivenza a 144 settimane. Questi ulteriori dati sono coerenti con i risultati annunciati a giugno e suggeriscono che i partecipanti che hanno ricevuto CNM-Au8 all’inizio dello studio avevano un rischio di morte inferiore del 70% rispetto a quelli che hanno ricevuto CNM-Au8 36 settimane dopo nell’estensione in aperto.
Leggi il comunicato ufficiale della Clene Nanomedicine.
Per ulteriori informazioni su CNM-Au8, clicca qui.
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Annunciati i risultati dello studio clinico di Fase 2 del RT001
BioJiva ha annunciato i risultati della sperimentazione clinica di fase 2 per RT001. RT001 è un acido grasso in fase di sperimentazione che si spera possa contribuire a rendere le cellule meno vulnerabili ai danni e a proteggere dalla degenerazione. Lo studio, della durata di 6 mesi e controllato con placebo, ha coinvolto 43 persone affette da SLA/MND ed è stato seguito da una fase open label di 6 mesi in cui tutti hanno ricevuto il farmaco.
I risultati hanno mostrato un piccolo rallentamento della progressione della malattia misurata dall’ALSFRS-R. I risultati suggeriscono anche che i partecipanti con malattia più grave (definiti come quelli che avevano un punteggio ALSFRS-R inferiore a 41) hanno avuto un rallentamento maggiore nella progressione della malattia.
Sebbene questi risultati siano promettenti, è importante notare che si tratta di un piccolo studio con un numero ridotto di partecipanti e che i risultati dovranno essere supportati da uno studio clinico più ampio.
Leggi di più, cliccando qui.
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Un nuovo studio suggerisce la necessità di modificare le linee guida per i test genetici
Le attuali linee guida nel Regno Unito stabiliscono che solo alle persone con diagnosi di SLA/MND che hanno una storia familiare o che hanno un esordio giovane (sotto i 40 anni) dovrebbe essere offerto il test genetico. Una nuova ricerca, pubblicata sulla rivista Brain, ha rilevato che, in base alle attuali linee guida, a molte persone che hanno un legame genetico con la SLA/MND non viene offerto il test genetico e il loro legame genetico rimane non scoperto. Ciò significa che queste persone non avrebbero accesso alle terapie genetiche che stanno iniziando a emergere per la SLA/MND. I ricercatori sostengono che il test genetico e la consulenza dovrebbero essere offerti a tutti coloro ai quali viene diagnosticata (o potrebbe essere diagnosticata) la SLA/MND, indipendentemente dall’età e dalla storia familiare.
Leggi di più, cliccando qui.
Leggi il manoscritto pubblicato sulla rivista Brain.
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Un’ultima parola…
La ricerca sulla SLA/MND è un settore in rapida evoluzione e ci sono più notizie che mai su nuove ricerche e potenziali trattamenti. Nei prossimi due mesi attendiamo i risultati di diversi studi clinici, tra cui MIROCALS e i primi tre farmaci dello studio Healey Platform. Prevediamo inoltre l’apertura del reclutamento per altri studi clinici in Italia e nel Regno Unito. Come sempre, vi terremo aggiornati mensilmente in questo notiziario.
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