Fonte: Amylyx Pharmaceuticals, 29 settembre 2022 (in inglese)
• RELYVRIO (precedentemente noto come AMX0035 negli Stati Uniti) è una terapia di combinazione orale a dose fissa per il trattamento di adulti affetti da SLA.
• RELYVRIO ha rallentato significativamente la perdita della funzione fisica in uno studio clinico randomizzato, controllato con placebo, sulla SLA.
• I dati dettagliati dello studio clinico CENTAUR sono stati pubblicati sulle riviste New England Journal of Medicine, Muscle & Nerve e Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry.
CAMBRIDGE, Massachusetts –(BUSINESS WIRE)– Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) (“Amylyx” o la “Società”) ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato RELYVRIO™ (fenilbutirrato di sodio e taurursodiolo) per il trattamento di adulti affetti da Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA). RELYVRIO (precedentemente noto come AMX0035 negli Stati Uniti) ha rallentato significativamente la perdita di funzionalità fisica nelle persone affette da SLA in uno studio clinico randomizzato, controllato con placebo. RELYVRIO può essere assunto come monoterapia o con i trattamenti già approvati.
“L’approvazione odierna del RELYVRIO da parte della FDA è una pietra miliare per la comunità della SLA e rappresenta un passo importante verso la realizzazione della nostra missione di sconfiggere, un giorno, le sofferenze causate dalle malattie neurodegenerative”, hanno dichiarato Joshua Cohen e Justin Klee, co-CEO di Amylyx. “Vogliamo ringraziare di cuore l’intera comunità della SLA, compresi gli operatori sanitari e le persone che vivono con la SLA, per la loro guida, il sostegno ai nostri programmi clinici e per aver condiviso con noi le loro esperienze. Le loro storie ci hanno ispirato e hanno aiutato il nostro team a comprendere meglio l’orologio della SLA, infondendo in noi un profondo senso di urgenza che continuerà a spingerci in avanti. Questo è solo l’inizio e c’è ancora molto da fare”.
La SLA è una malattia neurodegenerativa progressiva e fatale causata dalla morte dei motoneuroni nel cervello e nel midollo spinale. La perdita dei motoneuroni nella SLA porta al deterioramento della funzione muscolare, all’incapacità di muoversi e parlare, alla paralisi respiratoria e, infine, alla morte. Oltre il 90% delle persone affette da SLA ha una malattia sporadica, senza una chiara storia familiare. La SLA colpisce circa 29.000 persone negli Stati Uniti.
Le principali organizzazioni statunitensi per il patrocinio della SLA, tra cui The ALS Association, Answer ALS Foundation, I AM ALS, Les Turner ALS Foundation e Team Gleason, hanno dichiarato: “Le nostre organizzazioni sono in missione per creare un mondo libero dalla SLA. Con l’approvazione di oggi, siamo incoraggiati dal fatto che RELYVRIO possa offrire alle persone affette da SLA e alle loro famiglie la possibilità di trascorrere più tempo con un’indipendenza funzionale. Questo è particolarmente importante per una malattia rapidamente progressiva con un tempo di sopravvivenza mediano dalla diagnosi di soli due o tre anni. Si tratta di un risultato importante per le persone che vivono con la SLA, i loro cari, i caregiver, i medici, i ricercatori e il patrocinio, in quanto ora disponiamo di una nuova opzione terapeutica che potrebbe rappresentare un grande passo avanti per il futuro della cura della SLA.”
L’approvazione del RELYVRIO si basa sui dati CENTAUR, uno studio clinico multicentrico di Fase 2 condotto su 137 partecipanti affetti da SLA, comprendente una fase randomizzata di 6 mesi controllata con placebo e una fase di follow-up a lungo termine con estensione in aperto (OLE). I dati dettagliati del CENTAUR sono stati pubblicati sulle riviste New England Journal of Medicine, Muscle & Nerve e Journal of Neurology, Neurosurgery, and Psychiatry.
Gli eventi avversi più comuni verificatisi con RELYVRIO (almeno il 15% e almeno il 5% in più rispetto al placebo) sono stati diarrea, dolore addominale, nausea e infezione del tratto respiratorio superiore. Le reazioni avverse di tipo gastrointestinale si sono verificate durante tutto lo studio, ma sono state più frequenti nelle prime tre settimane di trattamento.
“Ogni volta che disponiamo un nuovo strumento per rallentare la progressione di questa malattia rappresenta un’importante pietra miliare nel modo in cui combattiamo la SLA. I dati pubblicati sia sulla funzione che sulla sopravvivenza in uno studio randomizzato – e ciò che questo significa per le persone che vivono con la SLA – sono un passo avanti per la comunità della SLA”, comunica la Dott.ssa Sabrina Paganoni, M.D., Ph.D., investigatore principale dello studio CENTAUR, presso il Sean M. Healey & AMG Center for ALS del Massachusetts General Hospital e Professore Associato di Medicina Fisica e Riabilitazione presso la Harvard Medical School e lo Spaulding Rehabilitation Hospital.
“L’approvazione di un nuovo trattamento che aiuta a rallentare la progressione della SLA, a preservare la funzione fisica e potenzialmente prolungare la sopravvivenza ha il potenziale di avere un grande impatto sulle centinaia di persone affette da SLA che ho attualmente in cura”, ha dichiarato la Dott.ssa Merit Cudkowicz, M.D, co-principale investigatore dello studio CENTAUR e co-fondatore del Northeast ALS Consortium, capo neurologo e direttore del Healey & AMG Center for ALS presso il Massachusetts General Hospital, nonché professore Julieanne Dorn di neurologia alla Harvard Medical School. “Ci sono troppo poche opzioni per affrontare questa malattia uniformemente fatale e rapida, e sono incoraggiato da questo risultato e da ciò che rappresenta per i miei pazienti e le loro famiglie”.
“La nostra priorità ora è garantire che gli adulti affetti da SLA negli Stati Uniti, i cui medici hanno prescritto RELYVRIO, possano accedervi il più rapidamente possibile”, ha dichiarato Margaret Olinger, Direttore Commerciale Mondiale della Amylyx. “I medici potranno prescriverlo immediatamente e prevediamo che le farmacie specializzate potranno iniziare a compilare le prescrizioni e a spedire RELYVRIO alle persone affette da SLA nelle prossime quattro-sei settimane”.
Dopo aver preso in considerazione i suggerimenti di molti stakeholder della comunità della SLA negli Stati Uniti, Amylyx ha deciso di fissare il prezzo del RELYVRIO al di sotto dell’ultimo prodotto approvato dalla FDA disponibile per le persone affette da SLA. Per garantire l’accesso a RELYVRIO a tutte le persone che ne possono beneficiare, Amylyx fornirà supporto agli operatori sanitari, alle persone affette da SLA e ai loro cari attraverso il programma di supporto Amylyx Care Team (ACT). ACT fornisce alle persone affette da SLA a cui è stato prescritto RELYVRIO, e ai loro cari, un unico punto di contatto dedicato per guidare il loro percorso terapeutico. L’ACT lavora instancabilmente per aiutare a navigare attraverso l’assicurazione, nel tentativo di superare le potenziali barriere all’accesso. L’ACT aiuta a confermare la copertura assicurativa e fornisce opzioni di assistenza finanziaria alle persone idonee che devono sostenere le spese vive. ACT fornisce inoltre istruzione, supporto e risorse per aiutare gli adulti affetti da SLA a iniziare e proseguire il trattamento con RELYVRIO, come prescritto dal proprio medico. Le persone affette da SLA, i loro caregiver e gli operatori sanitari negli Stati Uniti possono ora chiamare il numero 1-866-318-2989 o inviare un’e-mail a amylyxcareteam@amylyx.com per parlare con un membro del team ACT.
Informazioni sullo studio CENTAUR
CENTAUR è stato uno studio clinico multicentrico di fase 2 condotto su 137 partecipanti affetti da SLA, comprendente una fase randomizzata di 6 mesi controllata con placebo e una fase di follow-up a lungo termine con estensione in aperto (OLE). Lo studio ha raggiunto l’obiettivo primario di efficacia.
I dati dettagliati sulla sicurezza e sull’efficacia funzionale di CENTAUR sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine. I dati di ulteriori analisi dello studio CENTAUR sono stati pubblicati sulla rivista Muscle & Nerve nel 2020 e 2022 e sulla rivista Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry nel 2022.
Lo studio CENTAUR è stato finanziato, in parte, dalla sovvenzione ALS ACT e dall’ALS Ice Bucket Challenge, ed è stata sostenuta dall’ALS Association, da ALS Finding a Cure (un programma della Leandro P. Rizzuto Foundation), dal Northeast ALS Consortium e dal Sean M. Healey & AMG Center for ALS del Mass General.
Informazioni su RELYVRIO™ (precedentemente noto come AMX0035 negli Stati Uniti)
RELYVRIO™ (fenilbutirrato di sodio e taurursodiolo) è un farmaco orale a dose fissa approvato per il trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) negli adulti negli Stati Uniti e approvato con condizioni come ALBRIOZA™ per il trattamento della SLA in Canada. Inoltre, l’Agenzia europea per i medicinali (EMA) sta esaminando la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio del AMX0035 per il trattamento della SLA in Europa. AMX0035 è in fase di studio per il potenziale trattamento di altre malattie neurodegenerative.
Lo studio PHOENIX del AMX0035 in fase 3 sta attualmente reclutando in Italia. Per ulteriori informazioni, clicca qui.
INDICAZIONE E INFORMAZIONI IMPORTANTI SULLA SICUREZZA PER RELYVRIO (sodio fenilbutirrato/taurursodiolo), per sospensione orale
INDICAZIONE
RELYVRIO è indicato per il trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) negli adulti.
IMPORTANTI INFORMAZIONI SULLA SICUREZZA
Prima di ricevere RELYVRIO, informate il vostro medico di tutte le vostre condizioni mediche, compreso se:
• ha problemi al pancreas, al fegato o all’intestino.
• ha un’insufficienza cardiaca, compresa l’insufficienza cardiaca congestizia.
• ha la pressione sanguigna alta.
• ha problemi ai reni.
• è incinta o sta pianificando una gravidanza. Non è noto se RELYVRIO possa danneggiare il feto.
• sta allattando o intende allattare. Non è noto se RELYVRIO passi nel latte materno. Lei e il suo medico dovete decidere il modo migliore di allattare il bambino.
Informare il medico di tutti i farmaci assunti, compresi quelli da prescrizione e da banco, le vitamine e gli integratori a base di erbe e qualsiasi prodotto a base di taurursodiolo, come l’acido tauroursodesossicolico (TUDCA).
RELYVRIO potrebbe influire sul modo in cui agiscono altri farmaci e altri farmaci potrebbero influire sul modo in cui agisce RELYVRIO.
Quali sono i possibili effetti collaterali di RELYVRIO?
RELYVRIO potrebbe causare gravi effetti collaterali, tra cui:
• Variazione dei livelli di acidi biliari. RELYVRIO potrebbe aumentare i livelli di acidi biliari e causare un peggioramento della diarrea se si hanno già problemi al fegato, ai dotti biliari o al pancreas. Il medico deve tenere sotto controllo questi effetti collaterali. Anche alcuni disturbi del pancreas, dei dotti biliari o dell’intestino possono rendere più difficile l’assorbimento di RELYVRIO.
• Ritenzione di sale (sodio). RELYVRIO contiene un’elevata quantità di sale. Per le persone sensibili all’assunzione di sale, come le persone con insufficienza cardiaca, pressione alta o problemi renali, è necessario limitare la quantità di sale assunta e bevuta. Parlate con il vostro medico della quantità totale di sale giornaliera adatta a voi. Il medico terrà sotto controllo i segni e i sintomi della ritenzione salina durante il trattamento con RELYVRIO.
Gli effetti collaterali più comuni di RELYVRIO comprendono:
• Diarrea
• Dolori addominali
• Nausea
• Infezione del tratto respiratorio superiore
Informare il medico se si verificano effetti collaterali fastidiosi o che non scompaiono. Questi non sono tutti i possibili effetti collaterali di RELYVRIO. Si rivolga al suo medico per un parere sugli effetti collaterali.
Clicca qui per leggere le informazioni di prescrizione complete di RELYVRIO™.