N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation.
Benvenuti all’edizione di Agosto 2022 del notiziario scientifico internazionale della Motor Neurone Disease Association.
In questa nuova edizione:
• I risultati incoraggianti ottenuti in laboratorio hanno portato a uno studio di fattibilità per testare la terazosina nelle persone affette da SLA/MND.
• BrainStorm ha annunciato che presenterà una richiesta di licenza biologica (BLA) per NurOwn.
• I dati reali dell’Edaravone hanno suggerito un prolungamento medio della sopravvivenza di 6 mesi.
• Un ricercatore finanziato dalla MND Association pubblica un nuovo documento che descrive un nuovo deficit chiave nella SLA/MND.
A luglio, l’MND Association ha accolto la filiale di Northamptonshire presso la sede centrale di Northampton. Nel corso della giornata i membri della sezione hanno assistito a una serie di sessioni da parte di diversi dipartimenti, tra cui una sessione del team di ricerca. Il team ha parlato di alcuni dei progetti finanziati dall’Associazione e delle diverse collaborazioni in cui siamo coinvolti. È stato inoltre dedicato del tempo a rispondere a molte domande relative alla ricerca da parte dei membri della filiale. È stata una giornata ricca di informazioni per tutti i partecipanti!
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Un ricercatore dell’Imperial College di Londra sta cercando le persone affette da SLA/MND e ultrasessantacinquenni per partecipare a uno studio volto a sviluppare nuove tecnologie per aiutare le persone affette da malattie di lunga durata a vivere più a lungo nelle loro case. La partecipazione prevede una visita di 2,5 ore all’Imperial College presso Londra per completare una serie di attività in un appartamento artificiale dotato di tecnologia intelligente, chiamato Living Lab.
Scopri di più e partecipa, cliccando qui.
Resta aggiornato
Ci sono diversi modi per tenersi aggiornati sulle novità della ricerca sulla SLA/MND nel corso del mese:
• Iscriviti al nostro blog e riceverai una notifica ogni volta che caricheremo un nuovo articolo.
• Consulta la pagina “Notizie sulla ricerca” sul nostro sito web.
• Per notizie e aggiornamenti sulle sperimentazioni cliniche in corso nel Regno Unito e nel mondo, consulta la pagina “Sperimentazioni cliniche“. Per la comunità italiana, segui i canali dell’associazione conSLAncio Onlus e visita l’Elenco delle Sperimentazioni SLA-LIVE
Ci auguriamo che trovi l’edizione di questo mese interessante e utile del notiziario scientifico MND Research Monthly.
Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association
Avviato lo studio di fattibilità per testare Terazosina nelle persone affette da SLA/MND
I risultati incoraggianti del laboratorio hanno portato a un piccolo studio di fattibilità per testare la terazosina nella SLA/MND. Lo studio, che è già stato iniziato, recluterà 50 partecipanti dal Oxford MND Care Centre. La terazosina è già approvata per il trattamento dell’ipertensione arteriosa e dell’iperplasia prostatica benigna; questo è un altro esempio di come i farmaci esistenti possano essere riproposti per la SLA/MND. Le prime ricerche in laboratorio hanno dimostrato che la terazosina protegge i motoneuroni in modelli di SLA/MND aumentando i livelli di energia.
Scopri di più, cliccando qui.
Leggi il manoscritto del lavoro completato in laboratorio.
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Analisi dei dati del mondo reale sulla sopravvivenza con edaravone annunciata
Mitsubishi Tanabe Pharma America ha annunciato la pubblicazione di un documento che illustra l’analisi delle persone affette da SLA/MND che hanno assunto Radicava (edaravone) in un contesto reale piuttosto che in uno studio clinico controllato. I dati suggeriscono che il trattamento continuato con Radicava nelle persone affette da SLA/MND è stato associato a un prolungamento della sopravvivenza di una media di 6 mesi rispetto alle persone non trattate con il farmaco.
Sebbene i dati reali siano utili per continuare a sostenere l’approvazione di un nuovo farmaco e colmare il divario tra gli studi clinici e la pratica quotidiana, è importante notare che i dati potrebbero essere soggetti a pregiudizi, poiché non sono più sotto il controllo randomizzato di uno studio clinico.
Leggi il comunicato ufficiale della Mitsubishi Tanabe, cliccando qui.
Leggi di più sull’edaravone, cliccando qui.
Richiesta di licenza biologica per NurOwn
BrainStorm ha annunciato che presenterà una richiesta di licenza biologica (BLA) per ottenere l’approvazione dell’Agenzia statunitense per gli alimenti e i medicinali (FDA) per NurOwn. BrainStorm ha inoltre annunciato che è stata apportata una correzione sulla rivista Muscle and Nerve pubblicata nel dicembre 2021. L’analisi contenuta nella pubblicazione originale utilizzava un modello non corretto. Questa correzione ha avuto un impatto su uno degli obiettivi secondari, la variazione media dal basale dell’ALSFRS-R, nel sottogruppo prespecificato di partecipanti con un punteggio basale di almeno 35. I dati hanno mostrato una significatività statisticamente significativa per NurOwn. I dati hanno mostrato una differenza di trattamento statisticamente significativa di oltre 2 punti tra i partecipanti a NurOwn e quelli a placebo per quel sottogruppo.
Leggi il comunicato ufficiale della BrainStorm Cell Therapeutics, cliccando qui.
Leggi la correzione del manoscritto, cliccando qui.
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Una nuova pubblicazione individua un nuovo deficit chiave nella SLA/MND
Il dott. Andrew Tosolini, borsista della Lady Edith Wolfson finanziata dalla MND Association, ha recentemente pubblicato un nuovo lavoro che ha rilevato deficit selettivi in un sistema di trasporto chiave noto come trasporto assonale. Il lavoro ha evidenziato che questo sistema di trasporto si comporta in modo diverso nei motoneuroni affetti da SLA/MND rispetto ai motoneuroni sani. Questo lavoro aggiunge un altro tassello fondamentale al puzzle di ciò che non funziona nei neuroni affetti da SLA/MND e contribuirà allo sviluppo di terapie per rallentare la SLA/MND in futuro.
Il team si è riunito con il dottor Tosolini per discutere questa ricerca in modo più dettagliato; assicurati di consultare il blog cliccando qui.
Leggi il manoscritto dello studio, cliccando qui.
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Un’ultima parola…
Come anticipato nell’edizione di luglio di questa newsletter, il 7 settembre 2022 si terrà una nuova riunione del comitato consultivo della FDA per AMX0035. Il comitato discuterà i dati dello studio CENTAUR e voterà nuovamente se ritiene che AMX0035 debba essere approvato negli Stati Uniti. La riunione sarà trasmessa in diretta via web, gratuitamente. I dettagli su come accedere al webcast sono disponibili cliccando qui.
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