Autori: Dott.ssa Silvia Pozzi, PhD, Dott.ssa Daisy Sproviero, PhD, Alessandra Pecora, MSc., Associazione conSLAncio Onlus
Tegoprubart, precedentemente noto come AT-1501, è il primo farmaco per la SLA inventato da un’organizzazione no-profit a raggiungere la sperimentazione clinica sull’uomo.
Lo scorso 27 Luglio 2022 si è tenuto l’incontro virtuale ‘ALS Town Hall: Una discussione sui risultati della fase 2a del Tegoprubart (AT-1501)’ organizzato dal nostro partner ALS Therapy Development Institute (ALS TDI) in Watertown, Massachusetts (Stati Uniti), il più grande laboratorio al mondo dedicato unicamente alla ricerca sulla SLA.
Tegoprubart, precedentemente noto come AT-1501, è il primo farmaco per la SLA inventato da un’organizzazione no-profit a raggiungere la sperimentazione clinica sull’uomo. Questo è uno dei risultati di cui ALS Therapy Development Institute (ALS TDI) è più orgogliosa. Un’altra pietra miliare per il trattamento della SLA, che ha recentemente completato con successo uno studio clinico di Fase 2a.
Grazie all’unicità della struttura di ALS TDI, il tegoprubart si sta facendo strada attraverso gli studi clinici sotto la supervisione di un’altra società, Eledon Pharmaceuticals. In qualità di motore per la scoperta di farmaci per la SLA, la missione di ALS TDI è quella di continuare a concentrarsi a migliorare la pipeline clinica della SLA. A tal fine, quando un trattamento inventato nel loro laboratorio, come il tegoprubart, è pronto per la sperimentazione clinica, lo passano a un partner come Eledon. Questo permette di continuare la ricerca di altri potenziali trattamenti, piuttosto che passare al costoso processo di avanzamento di un farmaco attraverso più fasi di sperimentazione.
Il Dr. David-Alexandre Gros, CEO di Eledon Pharmaceuticals, e il Dr. Steve Perrin, Direttore scientifico di Eledon Pharmaceuticals, si sono uniti recentemente in un incontro Town Hall virtuale di ALS TDI con argomento il tegoprubart. Il Dr. Perrin, che in passato ha ricoperto anche il ruolo di CEO di ALS TDI, ha iniziato con una presentazione che ha illustrato in dettaglio le prove precliniche dell’efficacia del farmaco prodotto da ALS TDI e ha proseguito con i risultati dello studio di Fase 2a. Dopo la presentazione, il Dr. Perrin e il Dr. Gros hanno dedicato del tempo a rispondere alle domande della comunità sul tegoprubart, tra cui alcune sui prossimi passi del farmaco. Per vedere il video completo della presentazione e della sessione Q+A, è possibile guardare la registrazione del Town Hall, cliccando qui.
.
Di seguito riportiamo una selezione dei punti salienti della parte di discussione durante l’incontro Town Hall:
Quali sono i piani attuali per portare avanti il tegoprubart?
Dr. Gros: “Siamo concentrati sulla progettazione del prossimo studio e, allo stesso tempo, sulla ricerca di finanziamenti per lo studio. Stiamo lavorando su entrambi in parallelo. Ci siamo concentrati sulla SLA, ovviamente, fin dalla fondazione dell’azienda. È un aspetto fondamentale della nostra cultura. Abbiamo lavorato con grande urgenza per portare avanti la sperimentazione, come avete visto negli ultimi due anni, anche con COVID. Continueremo a muoverci con la stessa urgenza verso entrambi gli obiettivi.
Al momento, stiamo solo raccogliendo i dati. Stiamo cercando di condividere e pubblicare questi dati. C’è molto lavoro in corso in parallelo. Ma ribadisco quello che ho detto all’inizio. Comprendiamo l’urgenza, è il modo in cui ci siamo comportati fin dalla costituzione dell’azienda e continueremo a farlo.”
.
Siete riusciti a stabilire se esiste un sottogruppo di persone affette da SLA che risponde meglio di altri al tegoprubart?
Dr. Perrin: “Al momento, credo che sia difficile rispondere a questa domanda. Sappiamo che circa il 60% delle persone ha una componente infiammatoria che include una componente co-stimolatoria. Tuttavia, non sappiamo a cosa possa essere attribuito e se caratterizza il 100% dei pazienti. Nelle malattie autoimmuni, come la nefrite lupica, si assiste spesso a forti riacutizzazioni e, a quel punto, si nota un forte aumento dell’infiammazione. Anche nella SLA potrebbe essere così, ma non lo sappiamo ancora.
Sappiamo, dagli studi pubblicati, che le persone con la forma sporadica della malattia presentano infiammazione proprio come le persone con le forme genetiche della malattia. Quindi, non riteniamo di dover stratificare in base alla genetica, ma credo che non potremo rispondere a questa domanda fino a quando non avremo condotto studi più ampi. Non sceglieremo le persone, per esempio, che hanno un certo livello di CD40L come parte dell’arruolamento, o almeno non stiamo pensando a questo.”
.
È previsto un protocollo di accesso allargato o la ricerca di finanziamenti da parte dell’ACT for ALS (Atto per la SLA) per l’imminente sperimentazione del tegoprubart?
Dr. Gros: “Per quanto riguarda i finanziamenti, stiamo cercando ovunque sia possibile. Per quanto riguarda l’accesso e l’EAP, nonché un accesso più ampio, continueremo a lavorare con le autorità regolatorie. Questo include la FDA negli Stati Uniti e la comunità della SLA, per garantire che vengano presi in considerazione tutti gli aspetti dell’accesso.
Oggi, con la sperimentazione appena conclusa, dobbiamo pensare alla sicurezza. Pur avendo mostrato alcuni dati di supporto in termini di sicurezza, non abbiamo ancora chiarito completamente il rapporto rischio/beneficio di tegoprubart. Inoltre, non abbiamo ancora definito il regime di tegoprubart. Cercheremo quindi di farlo in questa prossima sperimentazione. Man mano che procediamo con la sperimentazione, incoraggiamo le persone che pensano di essere idonee allo studio a partecipare. E così facendo, potranno accedere a tegoprubart.”
.
Attualmente sono in corso di valutazione due potenziali trattamenti per la SLA, Albrioza (AMX0035) di Amylyx e Tofersen di Biogen. Se uno di questi due farmaci venisse approvato, si aspetta che le persone che partecipano alla prossima sperimentazione di tegoprubart possano assumere anche questi trattamenti?
Dr. Perrin: “Ovviamente stiamo osservando con molta attenzione questi farmaci e la risposta della FDA e delle altre agenzie regolatorie. Abbiamo permesso alle persone che assumevano i farmaci attualmente approvati, Edaravone e Rilutek (riluzolo), di partecipare al nostro studio di fase 2a, a patto che fossero in dosi stabili. Man mano che i farmaci vengono approvati, dovremo valutare questo aspetto, con il comitato consultivo e poi con l’agenzia, per il disegno del nostro prossimo studio. Questa sarà una componente fondamentale della discussione.”
Cosa fare ora:
• Guarda la presentazione completa e la sessione Q+A di Eledon su tegoprubart cliccando qui.
• Iscriviti qui per ricevere articoli come questo direttamente nella tua casella di posta elettronica.
• Per saperne di più sulla ricerca di ALS TDI per sconfiggere la SLA.
Hai domande? Scrivi:
news@als.net
info@conslancio.it
L’ALS Therapy Development Institute ringrazia tutti coloro nella comunità SLA che sostengono la loro missione per sconfiggere la SLA (#EndALS).
L’Associazione conSLAncio Onlus ringrazia, a nome di tutti gli associati e di tutte le persone affette da SLA che seguono i nostri canali, l’ALS Therapy Development Institute per il gentile invito e accoglienza al ALS Town Hall.
.
Informazioni su ALS TDI
L’ALS Therapy Development Institute (ALS TDI) e i suoi ricercatori scoprono e sviluppano potenziali trattamenti per la SLA. È la prima e la più grande azienda biotecnologia senza scopo di lucro al mondo che si concentra al 100% sulla ricerca SLA. Guidato da esperti di sviluppo di farmaci e da persone affette da SLA, ALS TDI comprende l’urgente necessità di rallentare e fermare questa malattia.
Con sede a Watertown, Massachusetts, Stati Uniti, ALS TDI ha oltre trenta esperti addestrati per lavorare nelle industrie farmaceutiche, che sviluppano farmaci a tempo pieno. ALS TDI è riconosciuta a livello internazionale come leader nella ricerca preclinica e traslazionale sulla SLA e collabora con aziende farmaceutiche e organizzazioni biotecnologiche in tutto il mondo. Classificata come un’organizzazione quattro stelle senza scopo di lucro su Charity Navigator, ALS TDI spende 87 centesimi di ogni dollaro raccolto per trovare trattamenti e cure efficaci per la SLA. Visitate www.als.net per ulteriori informazioni.
Per ulteriori informazioni sull’associazione conSLAncio cliccate qui.