MNDA newsletter - luglio 2022 - Associazione conSLAncio Onlus Associazione conSLAncio onlus

N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation.

Benvenuti all’edizione di Luglio 2022 del notiziario scientifico internazionale della Motor Neurone Disease Association.

In questa nuova edizione:

La FDA statunitense ha concesso la revisione prioritaria per l’approvazione del Tofersen.
Amylyx ha annunciato che la FDA ha deciso di riconvocare il comitato consultivo per l’approvazione del AMX0035. Inoltre, inizia la fase 3 dello studio CENTAUR del AMX0035 per la SLA in Italia.
Ulteriori dati dello studio CNM-Au8 hanno suggerito una riduzione del 70% del rischio di morte per i partecipanti originariamente randomizzati a CNM-Au8.
Una proteina virale nota come HERV-K ENV è stata implicata nella SLA/MND.
Il finanziamento dell’UE mira a far progredire un prototipo di vaccino per il trattamento della SLA-C9orf72.

Act to Adapt

Recentemente la MND Association ha partecipato alla Conferenza dell’Associazione degli Enti Locali per raccogliere consensi per la loro campagna Act to Adapt. La campagna mira a sottolineare l’importanza di ricevere tempestivamente adattamenti domestici per le persone affette da SLA/MND.

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Siamo lieti di annunciare che quasi 50 consiglieri del Regno Unito, insieme al Segretario di Stato per il livellamento, l’edilizia abitativa e le comunità Lisa Nandy MP, hanno accettato di essere contattati sui modi in cui possono contribuire ad affrontare le inadeguatezze dei servizi di adattamento.

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Se volete vedere quale supporto può fornire la vostra autorità locale nel Regno Unito alle persone che necessitano di adattamenti domestici, consultate la mappa interattiva Act to Adapt.

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Siamo stati anche lieti di organizzare l’evento inaugurale MND EnCouRage UK all’inizio di questo mese. Una due giorni emozionante e stimolante, con un programma fitto di appuntamenti, pensata per attrarre e fidelizzare i ricercatori SLA/MND all’inizio della carriera (ECR). Durante l’evento, è stato sorprendente sentire le persone che vivono con la SLA/MND chiacchierare con i ricercatori, offrendo una prospettiva di vitale importanza. Ci sono stati suggerimenti e consigli sulle carriere nella ricerca sulla SLA/MND, compresi i finanziamenti e la creazione di reti. Gli ECR hanno presentato il loro lavoro alle persone che vivono con e sono affette da SLA/MND, concentrandosi sull’impatto della ricerca sulla SLA/MND e sull’importanza del coinvolgimento del pubblico.

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Il secondo giorno abbiamo accolto la nostra Patrona Reale, S.A.R. The Princess Royal, che ha tenuto un discorso e ha parlato con i partecipanti alla conferenza. Potete leggere ulteriori informazioni sull’evento sul nostro blog cliccando qui.

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Ci auguriamo che trovi l’edizione di questo mese interessante e utile del notiziario scientifico MND Research Monthly.

Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association

La FDA concede la revisione prioritaria per Tofersen

Biogen ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato la domanda di registrazione di un nuovo farmaco per Tofersen. È stata inoltre concessa la revisione prioritaria e la decisione è prevista per il 25 gennaio 2023. Tofersen è specificamente progettato per trattare la SLA/MND familiare causata da errori nel gene SOD1. La SLA/MND SOD1 rappresenta circa il 2% di tutti i casi della malattia. In Italia e nel Regno Unito è appena iniziato il reclutamento di un ulteriore studio, noto come ATLAS, che studia il momento ottimale per iniziare il trattamento con Tofersen nelle persone affette da SLA/MND SOD1.

Leggi il comunicato ufficiale della Biogen, cliccando qui.

Per ulteriori informazioni sul Tofersen, clicca qui.

La FDA intende riconvocare il Comitato consultivo per l’approvazione del AMX0035

Amylyx ha annunciato che l’Agenzia statunitense per gli alimenti e i medicinali (FDA) ha deciso di riconvocare il Comitato consultivo per discutere l’approvazione del AMX0035. Il Comitato consultivo si era originariamente riunito nel marzo 2022, ma aveva votato contro l’approvazione. Questa nuova riunione, prevista per il 7 settembre 2022, sarà incentrata sugli ulteriori risultati recentemente pubblicati da Amylyx.

Leggi il comunicato ufficiale della Amylyx, cliccando qui.

Per ulteriori informazioni sul AMX0035, clicca qui.

Inizia la fase 3 dello studio CENTAUR del AMX0035 per la SLA in Italia. Per ulteriori informazioni, leggi il comunicato in italiano cliccando qui.
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Ulteriori dati riportati dall’estensione in aperto di RESCUE-ALS

Clene Nanomedicine ha annunciato ulteriori dati sulla sopravvivenza ottenuti dall’estensione in aperto dello studio CNM-Au8, noto come RESCUE-ALS. I risultati aggiuntivi suggeriscono che i partecipanti originariamente randomizzati a CNM-Au8 hanno vissuto più a lungo di quelli che hanno ricevuto CNM-Au8 9 mesi dopo. L’analisi dello studio ha suggerito una riduzione del 70% del rischio di morte per i partecipanti originariamente randomizzati a CNM-Au8, ma sono necessari ulteriori studi per approfondire questo aspetto. Si spera che i risultati della prova piattaforma HEALEY, in cui si sta studiando anche il CNM-Au8, contribuiscono a confermare i risultati osservati nello studio RESCUE-ALS.

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Leggi il comunicato ufficiale della Clene, cliccando qui.

Per ulteriori informazioni su CNM-Au8, clicca qui.

Una proteina virale nota come HERV-K ENV è stata implicata nella SLA/MND

Si ritiene che antichi virus (retrovirus), come HERV-K, abbiano lasciato materiale genetico nel nostro DNA. Si pensa che la riattivazione di questo materiale genetico possa causare la SLA/MND. L’HERV-K contiene i meccanismi per la creazione della proteina HERV-K ENV, che potrebbe essere attivata nelle persone affette da SLA/MND.

I ricercatori hanno ora scoperto, in modelli cellulari, che il trattamento dei neuroni HERV-K ENV ha portato a una riduzione del numero complessivo di neuroni e i neuroni sopravvissuti sono stati danneggiati. I ricercatori hanno anche scoperto che il trattamento con un anticorpo, noto come GN-K01, progettato per legarsi a HERV-K ENV, ha contribuito a prevenire gli effetti tossici nei modelli cellulari.

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Leggi il manoscritto dello studio, cliccando qui.

Leggi di più, qui.

Il finanziamento dell’UE contribuirà a far progredire un prototipo di vaccino per la SLA/MND C9orf72

Una sovvenzione di circa 2,5 milioni di euro da parte dell’Unione Europea mira a far progredire un prototipo di vaccino per le persone affette da SLA/MND con il gene C9orf72. La SLA/MND C9orf72 causa un eccesso di ripetizioni all’interno del DNA della persona che portano alla produzione di proteine anomale. I ricercatori ipotizzano che un vaccino potrebbe utilizzare il sistema immunitario dell’organismo per indurre la produzione di anticorpi contro queste proteine anomale e potenzialmente trattare la SLA/MND. I primi test su modelli animali hanno dimostrato che il vaccino riduce i livelli della proteina anomala. Questo ulteriore finanziamento consentirà di effettuare ulteriori test e ricerche.

Leggi il comunicato ufficiale della Intravacc, cliccando qui.

Leggi di più, qui.

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Versione originale della newsletter in inglese:

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