Fonte: Amylyx Pharmaceuticals, 13 giugno 2022 (inglese)
• La decisione di Health Canada rappresenta la prima approvazione regolatoria mondiale per Amylyx e la prima nuova terapia per la SLA approvata in Canada dal 2018.
• ALBRIOZA (noto anche come AMX0035) è una terapia di combinazione orale a dose fissa che potrebbe ridurre la morte delle cellule neuronali come terapia a sé stante o in aggiunta ai trattamenti esistenti.
• In uno studio clinico, ALBRIOZA ha rallentato significativamente la progressione della malattia e la perdita del declino funzionale nelle persone affette da SLA.
• I dati dettagliati dello studio clinico CENTAUR sono stati pubblicati sulle riviste New England Journal of Medicine, Muscle & Nerve e Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry.
“CAMBRIDGE, Massachusetts, USA– Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (“Amylyx” o la “Società”) ha annunciato oggi che Health Canada ha approvato ALBRIOZA™ (fenilbutirrato di sodio e ursodoxicoltaurina), con condizioni, per il trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA). I dati clinici hanno dimostrato un beneficio statisticamente significativo e clinicamente significativo nei risultati funzionali delle persone affette da SLA che assumono ALBRIOZA (noto anche come AMX0035) rispetto a quelle che assumono placebo, sia come terapia a sé stante che in aggiunta ai trattamenti esistenti per la SLA. Questa decisione segna la prima approvazione alla commercializzazione del ALBRIOZA rilasciata ad Amylyx in tutto il mondo.
“Per quasi un decennio ci siamo impegnati a creare momenti più significativi per le persone affette da SLA e le loro famiglie. Siamo entusiasti della decisione di Health Canada di approvare ALBRIOZA con delle condizioni. ALBRIOZA è una terapia che ha dimostrato nel nostro studio CENTAUR un impatto statisticamente significativo e clinicamente significativo sulla funzione, da sola o in aggiunta alle terapie esistenti per la SLA. Siamo grati alle persone che hanno partecipato ai nostri studi clinici, alle loro famiglie, ai ricercatori e alla comunità della SLA per aver contribuito alla realizzazione di questa pietra miliare”, hanno dichiarato Justin Klee e Joshua Cohen, co-CEO e co-fondatori di Amylyx.
La SLA è una malattia neurodegenerativa progressiva e fatale causata dalla morte dei motoneuroni nel cervello e nel midollo spinale. La perdita dei motoneuroni nella SLA porta al deterioramento della funzione muscolare, all’incapacità di muoversi e parlare, alla paralisi respiratoria e infine alla morte. La stragrande maggioranza delle persone affette da SLA (>90%) ha una malattia sporadica, senza una chiara storia familiare. Circa 3.000 canadesi sono attualmente affetti da SLA e l’aspettativa di vita media dalla comparsa dei sintomi è di due-cinque anni. Ogni anno in Canada muoiono circa 1.000 persone a causa della SLA, con un numero analogo di diagnosi annuali.
“Ho sempre avuto un amore per la vita e una passione per la difesa mondiale. Grazie alle nuove innovazioni nel trattamento e nella cura della SLA, sono stato in grado di continuare la mia attività del patrocinio in modi nuovi, come parte della lotta per nuove opzioni di trattamento per la comunità della SLA”, ha dichiarato Norman MacIsaac, che vive con la SLA dal 2014. “Nuove terapie come ALBRIOZA sono fondamentali per aiutarmi e altri a vivere una vita più piena. La possibilità di vivere in modo più indipendente e più a lungo è incredibilmente significativa”.
“Da oltre 30 anni mi occupo di persone affette da SLA e abbiamo compiuto importanti passi avanti nella ricerca e nello sviluppo di farmaci. L’approvazione del ALBRIOZA è una testimonianza di questi progressi”, ha dichiarato la Dott.ssa Angela Genge, MD, FRCP(C), Direttore del Centro Globale di Eccellenza per la SLA presso Montreal Neurological Institute and Hospital. “Nuove opzioni terapeutiche in grado di rallentare la progressione della malattia sono fondamentali per dare alle persone affette da SLA più tempo a disposizione mentre lavoriamo per una cura”.
L’approvazione del ALBRIOZA è stata autorizzata in base alla politica di Notice of Compliance with Conditions (NOC/c) di Health Canada. Una delle condizioni dell’approvazione è la fornitura dei dati dello studio di Fase 3 PHOENIX, attualmente in corso. Altre condizioni includono ulteriori studi pianificati o in corso. Amylyx prevede di ottenere i primi risultati dello studio PHOENIX nel 2024.
L’approvazione del ALBRIOZA si basa sui dati di CENTAUR, uno studio clinico multicentrico di Fase 2 condotto su 137 partecipanti affetti da SLA, comprendente una fase randomizzata controllata con placebo della durata di 6 mesi e una fase di follow-up a lungo termine in aperto, che ha dimostrato che i partecipanti trattati con ALBRIOZA hanno ottenuto in media 2,32 punti in più nella scala di valutazione funzionale della SLA (ALSFRS-R) per un periodo di 24 settimane. I dati dettagliati di CENTAUR sono stati pubblicati sulle riviste New England Journal of Medicine, Muscle & Nerve e Journal of Neurology, Neurosurgery, and Psychiatry.
“Siamo lieti che l’approvazione di Health Canada rappresenti un progresso nelle opzioni di trattamento disponibili per le persone affette da SLA, ma c’è ancora molto lavoro da fare”, ha dichiarato Tammy Moore, CEO della ALS Society of Canada. “La SLA è una malattia devastante e può manifestarsi con una rapidità impressionante. È incredibilmente importante che tutti i canadesi in tutto il Paese possano beneficiare di queste e di altre innovazioni future, il più rapidamente possibile dopo l’approvazione normativa. Ci auguriamo che i responsabili delle decisioni nell’ambito del processo di accesso e rimborso dei farmaci lavorino rapidamente per fornire un accesso tempestivo ed equo a tutti i canadesi che ne possono beneficiare. Con questa malattia non c’è tempo di aspettare”.
“L’approvazione da parte di Health Canada, la prima per Amylyx a livello mondiale, è un’importante pietra miliare e un primo passo”, ha dichiarato Chris Aiello, Responsabile Generale e capo della sede canadese di Amylyx. “Prevediamo che ALBRIOZA sarà disponibile in Canada entro le prossime sei settimane. Siamo pronti a collaborare con l’Alleanza Farmaceutica pan-canadese (pCPA) e con i governi federali, provinciali e territoriali per negoziare rapidamente l’inserimento del ALBRIOZA nell’elenco, in modo che i canadesi affetti da SLA possano accedere il trattamento nel modo più rapido ed efficiente possibile.”
Nell’ambito dell’impegno costante di Amylyx nei confronti della comunità della SLA, il Programma di Supporto dell’Amylyx Care Team (ACT) fornisce navigazione assicurativa, coordinamento del trattamento e supporto educativo alle persone affette da SLA a cui è stato prescritto ALBRIOZA e ai loro caregiver. L’idoneità e l’iscrizione al Programma di Supporto (ACT) possono essere discusse con gli operatori sanitari che prescrivono il farmaco.
Revisione delle domande di commercializzazione e aggiornamento clinico
Ad AMX0035 è stata concessa la Priority Review dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti e gli è stata assegnata la data del Prescription Drug User Fee Act del 29 settembre 2022. Inoltre, l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha convalidato la presentazione della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio di AMX0035 per il trattamento della SLA in Europa ed è in fase di revisione. È in corso lo studio di Fase 3 PHOENIX (NCT05021536), randomizzato e controllato con placebo, della durata di 48 settimane, condotto su oltre 65 siti negli Stati Uniti e in Europa.
Informazioni sulla sperimentazione CENTAUR
CENTAUR è stato uno studio clinico multicentrico di Fase 2 su 137 partecipanti con SLA, comprendente una fase randomizzata di 6 mesi controllata con placebo e una fase di follow-up a lungo termine in aperto. Lo studio ha raggiunto l’obiettivo primario di efficacia, ovvero la riduzione del declino funzionale misurato dalla scala di valutazione funzionale della SLA (ALSFRS-R).
Nel complesso, i tassi di eventi avversi e di interruzione del trattamento sono stati simili tra i gruppi AMX0035 e placebo durante la fase randomizzata di 24 settimane; tuttavia, gli eventi gastrointestinali si sono verificati con una frequenza maggiore (≥2%) nel gruppo AMX0035. I dati dettagliati sulla sicurezza e sull’efficacia funzionale di CENTAUR sono stati pubblicati sulla rivista New England Journal of Medicine. I dati di ulteriori analisi dello studio CENTAUR sono stati pubblicati sulla rivista Muscle & Nerve nel 2020 e nel 2022 e sulla rivista Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry nel 2022.
La sperimentazione CENTAUR è stata finanziata, in parte, dalla sovvenzione ALS ACT e dall’ALS Ice Bucket Challenge, ed è stata sostenuta dall’ALS Association, da ALS Finding a Cure (un programma della Leandro P. Rizzuto Foundation), dal Northeast ALS Consortium e dal Sean M. Healey & AMG Center for ALS del Mass General.
Informazioni su ALBRIOZA
ALBRIOZA™ (fenilbutirrato di sodio e taurursodiolo) è un farmaco orale a dose fissa approvato in Canada per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA). La combinazione di fenilbutirrato di sodio e taurursodiolo può ridurre la morte cellulare neuronale, che si ipotizza avvenga attenuando contemporaneamente lo stress del reticolo endoplasmatico (ER) e la disfunzione mitocondriale. ALBRIOZA è in fase di studio per il potenziale trattamento di altre malattie neurodegenerative.”
Segui gli studi della Amylyx per la SLA e qualsiasi altro in corso, visitando l’Elenco di Sperimentazioni SLA Internazionale-LIVE dell’associazione conSLAncio Onlus.