N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation.
Benvenuti all’edizione di Marzo 2022 del notiziario scientifico internazionale della Motor Neurone Disease Association.
In questa nuova edizione, ci concentriamo sugli studi clinici, con aggiornamenti da 7 trattamenti promettenti per la SLA/MND:
• Amylyx annuncia che il comitato consultivo della FDA ha votato contro l’approvazione del AMX0035. Come influenzerà la decisione finale della FDA nel corso di quest’anno?
• Le sperimentazioni di due farmaci – BIIB078 e zilucoplan – sono state interrotte perché i dati preliminari hanno dimostrato che i farmaci sono inefficaci come trattamenti per la SLA/MND.
• Lo studio della piattaforma MAGNET ha iniziato il reclutamento per il braccio del carbonato di litio della sperimentazione. I centri nel Regno Unito inizieranno a reclutare nei prossimi mesi.
• I dati del trial RESCUE-ALS di CNM-Au8 sono stati presentati al Muscular Dystrophy Annual Meeting.
• Gli studi di fase 1 del PrimeC e prosetin iniziano in volontari sani.
Essere coinvolto
I ricercatori dell’Università di Sheffield invitano le persone affette da SLA/MND e gli assistenti familiari per unirsi al loro nuovo gruppo consultivo di ricerca. Per ulteriori informazioni, visita la loro pagina Twitter.
Campagna: Uniti per Sconfiggere La SLA “United 2 End”
La campagna United to End MND research, guidata dalla MND Association, MND Scotland, My Name’5 Doddie Foundation, persone con SLA/MND e neurologi, sta continuando ad impegnarsi con il governo per garantire la rapida consegna del finanziamento di base di 50 milioni di sterline. Stiamo chiedendo al governo di confermare l’impegno per il piano dettagliato il più presto possibile, idealmente entro la prima metà del 2022.
Noi, come coalizione, stiamo chiedendo al governo di accettare che il modo più efficiente per raggiungere l’infrastruttura nazionale coordinata necessaria per questo progetto innovativo è attraverso un’ulteriore applicazione unica, il che significa che i fondi andranno direttamente alla ricerca.
Per ulteriori informazioni, visita il sito della campagna United to End MND.
Campagna: Scrap 6 Months
Dopo anni di campagne, il Dipartimento per il Lavoro e le Pensioni (DWP) sta per iniziare a introdurre i tanto attesi cambiamenti alle Regole Speciali per le Malattie Terminali (SRTI) in Inghilterra e Galles.
Dal 4 aprile 2022, le “regole speciali” cambieranno per includere le persone che si prevede abbiano ancora un anno di vita, invece di sei mesi secondo i criteri attuali. Questi cambiamenti saranno applicati per la prima volta al Credito Universale (UC) e all’Employment and Support Allowance (ESA). Leggi di più sul nostro sito web.
Ci auguriamo che trovi interessante l’edizione di questo mese del notiziario scientifico MND Research Monthly.
Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association
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AMX0035 non riesce ad ottenere l’approvazione del comitato consultivo della FDA
Amylyx Pharmaceuticals ha annunciato il risultato della riunione del comitato consultivo della FDA su AMX0035 come trattamento per la SLA/MND. Sulla questione se i dati del trial CENTAUR di fase 2 del AMX0035 stabiliscano che il farmaco è efficace nel trattamento delle persone con SLA/MND, il Comitato ha votato complessivamente contro l’approvazione. Anche se la FDA considera le raccomandazioni dei suoi comitati consultivi, le raccomandazioni del comitato non sono vincolanti. La decisione finale sull’approvazione della New Drug Application per AMX0035 sarà presa dalla FDA entro il 29 giugno 2022.
Leggi il comunicato stampa, cliccando qui.
Prove del BIIB078 e zilucoplan interrotte per mancanza di efficacia
Biogen e Ionis Pharmaceuticals hanno annunciato l’interruzione del programma clinico per la loro terapia genica sperimentale per C9orf72-SLA. 106 partecipanti allo studio di fase 1 sono stati randomizzati a ricevere l’oligonucleotide antisenso (ASO) BIIB078 o il placebo (rapporto 3:1). I risultati principali dello studio non hanno rivelato differenze significative tra coloro che hanno ricevuto l’ASO e quelli che hanno ricevuto il placebo, il che significa che il farmaco non ha mostrato alcun beneficio clinico per le persone con SLA/MND. Negli Stati Uniti, la sperimentazione di fase 2/3 dello zilucoplan – parte della sperimentazione della piattaforma HEALEY ALS – è stata anche interrotta in anticipo sulla base di dati provvisori che mostrano una mancanza di efficacia come trattamento per la SLA/MND.
Per ulteriori informazioni del farmaco BIIB078, clicca qui.
Per ulteriori informazioni del farmaco Zilucoplan, clicca qui.
La sperimentazione della piattaforma MAGNET inizia il reclutamento
TRICALS, la più grande iniziativa di ricerca europea per trovare una cura per la SLA/MND, ha annunciato che i primi partecipanti sono stati reclutati per la sperimentazione della piattaforma MAGNET. Il primo farmaco ad essere studiato è il carbonato di litio, e altri trattamenti sperimentali saranno aggiunti in futuro. Una precedente analisi di persone con SLA/MND trattate con carbonato di litio ha mostrato che i pazienti che portano una certa mutazione UNC13a potrebbero beneficiare da questo trattamento. Il gene UNC13a è noto per essere associato alla prognosi e ai sintomi delle persone con SLA/MND. La sperimentazione del carbonato di litio si svolgerà in 15 centri in 7 paesi, compreso il Regno Unito (non ancora in fase di reclutamento).
Leggi di più, cliccando qui.
I dati di RESCUE-ALS (CNM-Au8) presentati alla riunione annuale della MDA
Ulteriori risultati dello studio RESCUE-ALS, che ha studiato CNM-Au8 come potenziale trattamento per la SLA/MND, sono stati annunciati al Muscular Dystrophy Annual Meeting. Questi risultati includono la prova di un significativo beneficio di sopravvivenza rispetto al modello di previsione della sopravvivenza ENCALS convalidato. Un’ulteriore analisi dei punteggi MUNIX ha rilevato che il punteggio è diminuito meno nei soggetti con SLA/MND con esordio agli arti quando si assume CNM-Au8 rispetto al placebo. CNM-Au8 è una sospensione orale di nanocristalli d’oro sviluppata per ripristinare la salute e la funzione neuronale aumentando la produzione e l’utilizzo di energia.
Leggi il comunicato stampa, cliccando qui.
Iniziano gli studi di fase 1 per PrimeC e prosetin
Una sperimentazione di fase 1 per studiare l’impatto del cibo su PrimeC, una combinazione della ciprofloxacina e celecoxib, inizierà presto in circa 12 volontari sani che riceveranno il farmaco in condizioni di digiuno o dopo un pasto ricco di calorie e grassi, per determinare se l’assunzione di PrimeC dopo un pasto può influenzare la sua disponibilità nel sangue. PrimeC si rivolge a due caratteristiche chiave che potrebbero causare la degenerazione del motoneurone – l’infiammazione e l’alterazione della regolazione dell’RNA. Lo studio genererà dati che informeranno meglio la progettazione di una prossima sperimentazione di fase 2b. In un altro studio di Fase 1, della prosetin, il dosaggio è iniziato in volontari sani per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica (come un farmaco si muove attraverso il corpo) del farmaco. La sperimentazione passerà poi a valutare le stesse misure nelle persone con SLA/MND. I dati raccolti aiuteranno a informare la progettazione di studi in fase avanzata. Prosetin è una terapia orale progettata per entrare nel cervello e invertire lo stress ER causato dal ripiegamento anormale di alcune proteine che formano grumi tossici nelle cellule nervose, bloccando una proteina chiamata MAP4K.
Per ulteriori informazioni del farmaco Prime C, clicca qui.
Per ulteriori informazioni sulla ciprofloxacina, clicca qui.
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