Biogen biotechnology headquarters seen in Cambridge, Massachusetts.
Fonte – Biogen, 28 marzo 2022 (inglese)
Biogen e Ionis annunciano i risultati principali dello studio di fase 1 del farmaco sperimentale nella SLA- C9orf72
• BIIB078, un oligonucleotide antisenso sperimentale per la Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) associata a C9orf72, non ha mostrato alcun beneficio clinico; il programma clinico sarà interrotto;
• Biogen e Ionis rimangono impegnati nella loro ricerca decennale per far progredire la ricerca sulla SLA e sviluppare terapie per tutte le forme di questa malattia neurodegenerativa progressiva e fatale.
CAMBRIDGE, Massachusetts. e CARLSBAD, California. , 28 marzo 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — Biogen Inc. e Ionis Pharmaceuticals, Inc. hanno annunciato oggi i risultati principali dello studio di fase 1 di BIIB078 (IONIS-C9Rx), un oligonucleotide antisenso (ASO) sperimentale per persone affette da Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) associata a C9orf72.
In questo studio di fase 1, BIIB078 è stato generalmente ben tollerato. Gli eventi avversi (AE) sono stati per lo più di gravità da lieve a moderata e si sono verificati con un tasso simile nei gruppi BIIB078 e placebo. Gli AE più comuni sono stati caduta, dolore procedurale e mal di testa.
BIIB078 non ha soddisfatto alcun obiettivo di efficacia secondaria e non ha dimostrato un beneficio clinico. Nelle coorti di dosaggio fino a 60 mg non ci sono state differenze coerenti tra il gruppo BIIB078 e il gruppo placebo. I partecipanti alla coorte del dosaggio di 90 mg di BIIB078 hanno mostrato una tendenza verso un maggiore declino rispetto a quelli del gruppo placebo negli obiettivi secondari. Sulla base di questi risultati, il programma di sviluppo clinico di BIIB078 sarà interrotto, compreso lo studio di estensione in aperto in corso.
“Siamo incredibilmente grati per l’impegno disinteressato delle persone affette da SLA che hanno partecipato allo studio e per la dedizione della comunità a far progredire la ricerca su questa malattia devastante”, ha detto il Dott. Toby Ferguson, M.D., Ph.D., Vice Presidente e Capo dell’Unità di Sviluppo Neuromuscolare di Biogen. “Anche se questi non sono i risultati che speravamo, sono chiari e informeranno la ricerca futura nella nostra ampia pipeline di terapie sperimentali per la SLA. Rimaniamo concentrati sulla sperimentazione di nuovi trattamenti che avranno un impatto positivo sulle persone che vivono con questa malattia debilitante”.
“La SLA associata a C9orf72 è una forma genetica complessa di SLA e ci sono molteplici meccanismi con cui la comunità scientifica ritiene che il gene C9orf72 causi la malattia. Abbiamo progettato BIIB078 per testare l’ipotesi prevalente che i meccanismi della malattia per la SLA associata a C9orf72 fossero causati dalla tossicità associata alla ripetizione contenente RNA e ai dipeptidi corrispondenti. Purtroppo, questo studio di fase 1 non ha supportato l’ipotesi, suggerendo che il meccanismo della malattia è molto più complesso. Mentre questi risultati non supportano l’ulteriore sviluppo di BIIB078, prevediamo che forniranno preziosi insegnamenti che porteranno a una comprensione più profonda di questa forma di SLA”, ha detto C. Frank Bennett, vicepresidente esecutivo, direttore scientifico e leader del franchising per i programmi neurologici di Ionis.
Questo studio di fase 1 era uno studio randomizzato, controllato con placebo, a dose crescente per valutare BIIB078 somministrato per via intratecale ad adulti (n=106) con SLA associata a C9orf72. All’interno di ciascuna delle sei coorti di trattamento dello studio, i partecipanti sono stati randomizzati a ricevere BIIB078 o placebo (rapporto 3:1). L’obiettivo primario dello studio era quello di valutare la sicurezza e la tollerabilità. Gli obiettivi secondari di efficacia includevano la ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), la capacità vitale lenta (SVC), la Dinamometria Hand Grip e Iowa Oral Pressure Instrument.
Le aziende presenteranno i dati della fase 1 del BIIB078 in un futuro congresso scientifico.”
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