Petizione BrainStorm
Gennaio 2022
La comunità della SLA presenta una petizione a BrainStorm e alla FDA per chiedere un’azione immediata per NurOwn
La Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) è una malattia rapidamente progressiva che determina la morte nel 100% dei casi, uccidendo la maggior parte delle persone tra i due e i cinque anni dalla diagnosi. Per le migliaia di persone che vivono con la SLA oggi (oltre 6.000 persone in Italia) e le altre migliaia che verranno diagnosticate quest’anno, opzioni di trattamento efficaci sono ancora inesistenti. Infatti, la prognosi di una diagnosi di SLA è essenzialmente la stessa oggi come quando la malattia è stata scoperta per la prima volta, più di 150 anni fa. La SLA è una grave malattia con nessuna valida opzione terapeutica. Le persone che vivono con la SLA meritano l’accesso a trattamenti sicuri ed efficaci il più rapidamente possibile.
NurOwn è un trattamento sperimentale a base di cellule staminali sviluppato da BrainStorm Cell Therapeutics che ha mostrato risultati incoraggianti negli studi clinici di Fase II e Fase III. Pur non avendo raggiunto il suo obiettivo primario nello studio di Fase III, NurOwn si è dimostrato sicuro e sembra promettente nelle persone con SLA meno avanzata. Secondo lo studio di peer-review:
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NurOwn ha portato ad un rallentamento della progressione della malattia in un sottogruppo di partecipanti con un punteggio ALSFRS di 35 o superiore.
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Il fluido cerebrospinale raccolto da tutti i partecipanti ha mostrato miglioramenti significativi e sostenuti dei biomarcatori con NurOwn, ma non nel gruppo placebo.
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L’analisi post-hoc suggerisce che ci potrebbe essere un beneficio clinico per i partecipanti con un punteggio ALSFRS superiore a 25. Questo dato è ulteriormente supportato dai risultati riportati dai pazienti in un programma di accesso allargato.
Dati questi risultati e l’urgente bisogno terapeutico della comunità SLA, sollecitiamo BrainStorm e la FDA a lavorare insieme urgentemente per assicurare l’approvazione di NurOwn ed il suo utilizzo per quei pazienti SLA che potrebbero beneficiarne.
Nel consegnare questa petizione, I AM ALS e la comunità SLA insistono sulla necessità di trattamenti sicuri ed efficaci supportati da una scienza rigorosa, riconoscendo anche (1) il bisogno urgente e insoddisfatto di trattamenti efficaci per questa malattia mortale al 100%, e (2) la realtà che la SLA è una malattia molto eterogenea e i trattamenti che funzionano anche solo per una sottopopolazione di persone dovrebbero essere perseguiti con urgenza.
La petizione
I AM ALS, in collaborazione con le organizzazioni SLA e la comunità SLA fanno appello a BrainStorm Cell Therapeutics e alla Food and Drug Administration (FDA) per far proseguire urgentemente NurOwn nel processo di regolamentazione.
Noi sottoscritti chiediamo le seguenti azioni:
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BrainStorm deve lavorare con la FDA per stabilire immediatamente un percorso per una rapida revisione di NurOwn, considerando, se necessario, la possibilità di raccogliere ulteriori dati in fase di post-commercializzazione.
I dati degli studi clinici hanno dimostrato che NurOwn è una terapia sperimentale sicura, ben tollerata e molto promettente per una comunità con poche altre opzioni di trattamento. Anche se lo studio di fase III non ha raggiunto il suo obiettivo primario, i dati e le analisi successive, compreso un recente studio rivisto da esperti, suggeriscono che NurOwn ha portato ad un beneficio clinico almeno per alcune persone. Come tale, è imperativo che BrainStorm e la FDA lavorino insieme urgentemente per determinare il percorso di approvazione più rapido per il trattamento, compresa la deposizione di una domanda di licenza biologica (BLA) per NurOwn.
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La FDA deve esercitare una certa pressione per accelerare lo sviluppo e la revisione di NurOwn, un sicuro e potenzialmente promettente trattamento sperimentale per la SLA.
La SLA è una malattia altamente eterogenea e fatale al 100%. Mentre la FDA valuta il percorso da seguire, e una volta presentata la domanda di licenza biologica (BLA) per NurOwn, la FDA dovrà agire rapidamente e in conformità con la loro stessa direttiva del 2019 “per lo sviluppo di farmaci nella SLA” (che comprende anche un’attenta considerazione dei risultati riferiti dai pazienti e dati sui biomarcatori). Inoltre, incoraggiamo la FDA a far leva su tutte le autorità competenti e le flessibilità concesse dalla “Public Health Services Act and the Federal Food, Drug and Cosmetics Act” per accelerare lo sviluppo di farmaci per malattie gravi, pericolose per la vita e rare con minime opzioni di trattamento disponibili e un elevato bisogno terapeutico ancora insoddisfatto.
Visita la petizione (in inglese): https://iamals.org/action/brainstorm-fda-petition/