N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation.
Benvenuti all’edizione di Dicembre 2021 del notiziario internazionale scientifico della Motor Neurone Disease Association.
La retina – la regione più interna e sensibile alla luce nell’occhio che invia segnali visivi al cervello – è stata recentemente oggetto di studio in relazione alla SLA/MND, e noi esaminiamo due studi in modo più dettagliato:
• I ricercatori spagnoli hanno esaminato la morte neuronale nella retina come potenziale biomarcatore per la SLA/MND.
• Amydis, una società di ricerca specializzata in diagnostica retinica, sta lanciando una sperimentazione clinica di fase 1/2a nella prima metà di quest’anno, che utilizzerà un tracciante retinico per diagnosticare la SLA/MND.
Anche in questa edizione:
• Una terapia genica che mira ai motoneuroni nel cervello potrebbe aiutare a trattare la SLA/MND.
• Uno studio di fase 2 che ha monitorato gli effetti di ripetute iniezioni di cellule staminali mesenchimali nel canale spinale ha dimostrato che il trattamento è sicuro e ben tollerato e ha mostrato il potenziale per rallentare significativamente la progressione della malattia. Le cellule staminali mesenchimali possono maturare in molti altri tipi di cellule e stanno guadagnando interesse come potenziale approccio terapeutico per la SLA/MND.
• Le iscrizioni al 32° Simposio Internazionale sulla SLA/MND 2021 sono state riaperte – non perdete questa opportunità di scoprire di più sulle ultime ricerche sulla SLA/MND da tutto il mondo.
Il 2021 è stato un anno incredibile per la MND Association. Grazie al continuo sostegno della nostra comunità, abbiamo fatto crescere i nostri servizi di assistenza e supporto e, con i nostri partner, abbiamo sviluppato un nuovo bando di finanziamento traslazionale e convinto il governo a mettere altri 50 milioni di sterline nella ricerca mirata sulla SLA/MND. Abbiamo anche visto il successo della nostra campagna ‘Scrap 6 Months‘, i progressi in Galles con la nostra campagna ‘Act to Adapt‘ e siamo stati riconosciuti con un encomio nei premi Third Sector Charity of the Year. Ora cominciamo a fare in modo che i 50 milioni di sterline siano consegnati e comincino a fare la differenza. Lanceremo la nostra nuova strategia all’inizio del 2022 e da quella piattaforma continueremo a sviluppare i nostri programmi e servizi, in modo da essere il meglio che possiamo essere per le persone che vivono con e affette da SLA/MND.
I parlamentari discutono della ricerca sulla SLA/MND
L’All-Party Parliamentary Group (APPG) sulla SLA/MND ha tenuto una riunione online la scorsa settimana per discutere il recente annuncio del governo che investirà 50 milioni di sterline nella ricerca mirata sulla SLA/MND e l’importanza di garantire che questo finanziamento sia consegnato dove è necessario.
Il professor Ammar Al-Chalabi ha descritto la ricerca sulla SLA/MND nel Regno Unito come leader mondiale e ha detto che la sua speranza è che gli investimenti mirati coordinino tutti i programmi di ricerca, in modo che lavorino come un’unità armoniosa. Potete trovare maggiori informazioni sulla brillante vittoria della campagna ‘United to End MND‘ (“Uniti per Sconfiggere la SLA/MND”) cliccando qui.
Grazie a tutti, ancora una volta, per il vostro continuo sostegno all’Associazione MND. Vi auguriamo un felice e sereno anno nuovo e non vediamo l’ora di portarvi altre interessanti notizie sulla ricerca nei prossimi mesi.
Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association
La retina contiene la chiave per un nuovo biomarcatore della SLA/MND?
Un nuovo studio in un modello murino di SLA/MND suggerisce che la malattia porta a danni ai neuroni in una parte dell’occhio chiamata retina attraverso l’attivazione della microglia pro-infiammatoria, o cellule immunitarie del cervello e del midollo spinale. Prove precedenti hanno mostrato danni alla retina nelle persone con SLA/MND, e questi risultati suggeriscono che i cambiamenti della retina potrebbero servire come biomarcatori per la diagnosi e il monitoraggio delle persone che vivono con la malattia, e per controllare l’efficacia dei diversi trattamenti attraverso una forma semplice e non invasiva di monitoraggio.
Leggi di più, qui: ALS Linked to Neurons’ Death in Retina, a Potential Biomarker
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Il ‘tracciante retinico’ potrebbe aiutare ad accelerare la diagnosi di SLA/MND
L’azienda Amydis ha annunciato l’intenzione di lanciare uno studio clinico di fase 1/2a per verificare la capacità della sua piccola molecola tracciante di rilevare i grumi tossici TDP-43 – un segno distintivo della SLA/MND – nella retina dell’occhio. L’accumulo anormale di TDP-43 si verifica nelle persone che vivono con SLA/MND e provoca danni alle cellule nervose. Questi grumi proteici sono anche noti per accumularsi nella retina, riferisce Amydis. Questi possono essere visualizzati utilizzando un tracciante molecolare progettato per emettere un forte segnale fluorescente che si lega ai grumi TDP-43 nella retina, portando a un test diagnostico più specifico e aiutando a monitorare la progressione della malattia e la risposta al trattamento.
Leggi di più, qui: Trial Planned of Retinal Tracer in Detecting ALS via Eye Exam
Una nuova terapia genica mira ai motoneuroni del cervello
Una nuova ricerca suggerisce che la degenerazione dei motoneuroni nel cervello avviene indipendentemente dalla morte dei motoneuroni nel midollo spinale e potrebbe anche contribuire all’insorgenza della SLA/MND. Lo studio ha anche indicato che, in un modello murino della malattia, una terapia genica data per aumentare l’attività di una proteina chiamata UCHL1 potrebbe migliorare la salute di questi motoneuroni del cervello.
Leggi di più, qui: Gene Therapy Targeting Motor Neurons in Brain May Help Treat ALS
Uno studio di fase 2 mostra che la terapia con cellule staminali ha il potenziale per rallentare la progressione
Un piccolo studio clinico di fase 2, che ha coinvolto 20 persone con SLA/MND (durata della malattia inferiore a due anni) ha dimostrato che iniezioni ripetute di cellule staminali mesenchimali (MSC) nel canale spinale erano sicure e ben tollerate e hanno mostrato il potenziale per rallentare significativamente il tasso di progressione della malattia. Una riduzione significativa della pendenza della progressione (misurata dai punteggi ALSFRS-R) è stata vista dopo ogni ciclo di trattamento, fornendo indicazioni di benefici clinicamente significativi. Questi risultati dovranno essere confermati in uno studio più ampio, randomizzato e controllato con placebo.
Leggi di più, qui: Stem Cell Therapy Safe, Shows Potential to Slow Progression in Trial
Accedi alle ultime informazioni sulla ricerca dal Simposio Internazionale
Dopo il successo dei giorni del Simposio in diretta, abbiamo esteso l’accesso alla piattaforma virtuale fino al 10 marzo 2022 per i delegati registrati. La registrazione costa £60 e avrete accesso a tutte le presentazioni orali e poster. Non perdere tutte le ultime ricerche sulla MND da tutto il mondo – registrati ora. Puoi anche avere una panoramica di alcuni dei contenuti del Simposio dal nostro Symposium Blogathon senza registrarti.
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