N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation.
Benvenuti all’edizione di Settembre 2021 del notiziario internazionale scientifico della Motor Neurone Disease Association.
In questa nuova edizione:
• Il carico del caregiver è stato valutato in un nuovo studio dalla Cina.
• L’intelligenza artificiale è stata utilizzata per sviluppare una tecnologia che utilizza i cambiamenti visivi e vocali come biomarcatori per tracciare la progressione della malattia.
• SLS-005 diventa il quinto farmaco sperimentale della prova piattaforma HEALEY ALS.
• La sperimentazione di fase 2 del CNM-Au8 ha dosato il suo ultimo paziente e ha iniziato l’analisi dei dati.
• Due test potrebbero essere meglio di uno per prevedere la sopravvivenza della SLA/MND.
Discutere ‘United to End MND’ con Andrew Griffith MP (Membro del Parlamento Britannico)
Recentemente i membri del West Sussex South Branch hanno incontrato il deputato locale Andrew Griffith. Hanno discusso la campagna United to End MND (Uniti per Sconfiggere MND) che sta cercando un investimento di 50 milioni di sterline dal governo per la ricerca mirata sulla SLA/MND. Hanno spiegato perché trovare trattamenti efficaci e infine una cura è così importante per loro, le loro famiglie e gli assistenti. L’incontro ha avuto molto successo, con Andrew Griffith MP che ha dichiarato di voler sostenere cause importanti che sono meno conosciute, come la SLA/MND.
Ci auguriamo che trovi interessante l’edizione di questo mese del notiziario scientifico MND Research Monthly.
Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association
Il carico del caregiver valutato in un nuovo studio
I ricercatori in Cina hanno completato uno studio per capire il carico di lavoro vissuto dai caregiver delle persone con SLA, e per esplorare i fattori che influenzano il carico del lavoro. Centoventi coppie di persone con SLA e i loro caregiver hanno completato interviste faccia a faccia. L’analisi ha mostrato che i caregiver con un più alto Indice di Ansia hanno sperimentato un maggiore carico di cura, in particolare quelli con una buona conoscenza della SLA/MND. Il livello di conoscenza della malattia e il punteggio dell’ansia possono servire come predittori chiave del carico assistenziale nella SLA/MND. Lavorando a stretto contatto con i caregiver, i gruppi di cura dovrebbero formulare congiuntamente i piani di trattamento, fornendo ai caregiver un certo livello di supporto assistenziale. L’introduzione di un supporto interventistico in momenti diversi può ridurre il carico assistenziale, promuovendo la salute fisica e mentale dei caregiver.
Leggi di più, qui: Caregiver burden and associated factors among primary caregivers of patients with ALS in home care: a cross-sectional survey study
.
Lo studio del parlato usa la tecnologia AI per trovare biomarcatori SLA
Una tecnologia basata sull’intelligenza artificiale (AI) sta aiutando a individuare i biomarcatori e a documentare la progressione della SLA in un grande studio sul linguaggio condotto da EverythingALS. La tecnologia utilizza registrazioni vocali e facciali per valutare automaticamente gli stati neurologici attraverso AI e algoritmi di apprendimento automatico. I dati possono essere raccolti a casa su qualsiasi dispositivo informatico. I risultati hanno dimostrato che un certo numero di misure vocali e visive erano significativamente diverse tra i controlli sani, i pazienti pre-sintomatici e i pazienti sintomatici.
Leggi di più, qui:
Speech Study Using AI Technology to Spot ALS Biomarkers
SLS-005, inserito nella sperimentazione della piattaforma HEALEY ALS
SLS-005 (trelahose), una molecola di zucchero naturale che promuove la rimozione dei rifiuti e che si trova in piante, funghi e batteri, diventerà il quinto farmaco sperimentale da aggiungere alla sperimentazione della piattaforma HEALEY ALS negli Stati Uniti. SLS-005 sarà valutato in uno studio fondamentale in fase 2b/3. Negli studi pre-clinici, SLS-005 ha dimostrato di promuovere l’eliminazione delle proteine TDP-43 e SOD1 associate alla SLA, ritardando la progressione della SLA e preservando i motoneuroni nei modelli animali. SLS-005 ha ottenuto lo status di farmaco orfano è stato concesso sia dalla FDA statunitense e l’Agenzia europea per i medicinali in Europa – al fine di accelerare lo sviluppo e la revisione normativa delle terapie per le malattie rare.
Leggi di più, qui: Seelo’s SLS-005 Cleared as 5th Arm of HEALEY ALS Trial
.
La sperimentazione di fase 2 del CNM-Au8 sta per concludersi
La sperimentazione di fase 2 del CNM-Au8 sta per terminare. Un totale di 46 persone con SLA sono state arruolate nella sperimentazione RESCUE-ALS con sede in Australia. CNM-Au8 è una sospensione liquida di nanocristalli d’oro in grado di entrare nel cervello e promuovere la funzione e la sopravvivenza delle cellule nervose. Oltre a valutare la sicurezza e la tollerabilità, l’obiettivo principale della sperimentazione era quello di determinare i cambiamenti nel numero, nella funzione e nella salute dei neuroni motori che controllano i muscoli di mani, braccia, gambe e piedi. I dati principali sono attesi nei prossimi due mesi. Il 90% dei partecipanti ha aderito all’estensione in aperto in cui tutti riceveranno il farmaco attivo per un massimo di due anni.
Leggi di più, qui: Clene Soon Will Complete Phase 2 Trial Testing CNM-Au8
Due test potrebbero essere meglio di uno per prevedere la sopravvivenza della SLA/MND
Le due misure più comuni utilizzate nelle valutazioni della MND – la scala di valutazione funzionale SLA (ALSFRS-R) e la capacità vitale forzata (FVC) – possono prevedere la sopravvivenza in modo più accurato se usate insieme, come suggerisce un recente studio. La FVC e ALSFRS-R usano misure diverse per valutare rispettivamente la funzione respiratoria di una persona e la capacità di svolgere attività quotidiane. Ogni test viene utilizzato per stimare la sopravvivenza di un paziente, ma il grado in cui i risultati di uno sono indipendenti dall’altro è rimasto sconosciuto. Utilizzando le registrazioni di 2.050 persone con SLA, i ricercatori hanno scoperto che, quando usato insieme, i test forniscono informazioni su diversi aspetti della sopravvivenza suggerendo che l’utilizzo di FVC basale e ALSFRS-R è più forte a prevedere la sopravvivenza di uno dei due test da solo.
Leggi di più, qui: Two Tests May Be Better Than One at Predicting Survival
Vuoi ricevere il notiziario MNDA (in inglese) ogni mese via posta elettronica? Iscriviti qui
Versione originale della newsletter in inglese:
