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Fonte – Astra Zeneca, 20 agosto 2021 (in inglese)
“Alexion sta interrompendo CHAMPION-ALS, lo studio clinico globale di fase III di Ultomiris (ravulizumab) negli adulti con Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA).
Questa decisione si basa sulla raccomandazione dell’Independent Data Monitoring Committee (IDMC) (Comitato indipendente di monitoraggio dei dati) , dopo la revisione dei dati di un’analisi intermedia pre-specificata. L’IDMC ha raccomandato di interrompere la sperimentazione per mancanza di efficacia. Non sono stati osservati nuovi risultati di sicurezza e i dati erano coerenti con il profilo di sicurezza stabilito di Ultomiris.
La SLA è una malattia neurodegenerativa rara e fatale che colpisce i motoneuroni (un tipo di cellula nervosa che controlla i movimenti volontari) nel cervello e nel midollo spinale.
Gianluca Pirozzi, MD, PhD, Senior Vice Presidente, Responsabile dello Sviluppo e della Sicurezza dell’azienda Alexion, ha detto: “Siamo delusi da questo risultato e da ciò che significa per i pazienti con questa malattia devastante. Vorremmo ringraziare l’intera comunità della SLA, nonché i ricercatori e gli operatori sanitari che hanno dedicato il loro tempo e la loro esperienza a questa sperimentazione. Continuiamo ad essere fiduciosi nel potenziale del targeting di C5 per le malattie guidate dal complemento e rimaniamo pienamente impegnati nei nostri sforzi per servire la comunità delle malattie rare”.
I pazienti che si sono arruolati nella sperimentazione sospenderanno i farmaci dello studio e completeranno tutte le valutazioni di follow-up necessarie. I dati dello studio saranno forniti per informare la ricerca in corso.
SLA
La SLA è una malattia neurologica caratterizzata dalla progressiva degenerazione delle cellule nervose (motoneuroni) nel cervello e nel midollo spinale che controllano i muscoli di tutto il corpo. Quando le cellule nervose muoiono, il cervello non può più avviare e controllare il movimento muscolare, il che comporta una grave disabilità, la paralisi e infine la morte. La SLA è una malattia inesorabilmente progressiva. Le persone con la SLA possono perdere la capacità di parlare, mangiare, muoversi e respirare. Il tasso di progressione tra gli individui è variabile e la storia naturale generalmente riflette un progressivo peggioramento nel tempo fino alla morte. L’aspettativa di vita media dall’inizio dei sintomi è tra i due e i cinque anni. I farmaci attualmente approvati possono rallentare la progressione della malattia, ma la gestione della SLA è principalmente di supporto, palliativa e basata sui sintomi.
CHAMPION-ALS
Lo studio CHAMPION-ALS di fase III era uno studio globale multicentrico randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, progettato per valutare l’efficacia e la sicurezza di Ultomiris in un’ampia popolazione di SLA. Lo studio ha arruolato 382 adulti con SLA sporadica o familiare che hanno avuto un esordio della malattia (sotto forma di primi sintomi motori) entro i 36 mesi precedenti, hanno dimostrato una capacità vitale lenta (SVC) di almeno il 65% previsto e non dipendevano dal supporto respiratorio. L’obiettivo primario era il cambiamento nel punteggio della scala di valutazione funzionale (ALSFRS-R). I partecipanti allo studio sono stati randomizzati su una base 2:1 per ricevere Ultomiris o placebo ogni otto settimane dopo una dose di carico iniziale. Lo studio è stato condotto in circa 90 siti di sperimentazione clinica in Nord America, Europa e Asia.
Ultomiris
Ultomiris (ravulizumab), il primo e unico inibitore del complemento C5 ad azione prolungata, offre un’inibizione immediata, completa e prolungata del complemento. Il farmaco funziona inibendo la proteina C5 nella cascata terminale del complemento, una parte del sistema immunitario del corpo. Quando si attiva in modo incontrollato, la cascata del complemento risponde in modo eccessivo, portando il corpo ad attaccare le proprie cellule sane. Ultomiris viene somministrato per via endovenosa ogni otto settimane o, per i pazienti pediatrici di peso inferiore a 20 kg, ogni quattro settimane, dopo una dose di carico. Ultomiris è approvato negli Stati Uniti (USA) per il trattamento di adulti e bambini (a partire da un mese di età) con emoglobinuria parossistica notturna (PNH), nonché nell’Unione Europea (UE) e in Giappone come trattamento per adulti con PNH. È inoltre approvato negli Stati Uniti per la sindrome emolitica uremica atipica (aHUS) per inibire la microangiopatia trombotica mediata dal complemento in pazienti adulti e pediatrici (un mese di età e oltre), nell’UE per il trattamento di adulti e bambini con un peso corporeo di almeno 10 kg con aHUS, nonché in Giappone per adulti e bambini con aHUS.
Alexion
Alexion, AstraZeneca Rare Disease, è il gruppo all’interno di AstraZeneca focalizzato sulle malattie rare, creato in seguito all’acquisizione nel 2021 di Alexion Pharmaceuticals, Inc. In qualità di leader nel settore delle malattie rare da quasi 30 anni, Alexion si concentra sul servizio ai pazienti e alle famiglie colpite da malattie rare e condizioni devastanti attraverso la scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci che cambiano la vita. Alexion concentra i suoi sforzi di ricerca su nuove molecole e obiettivi nella cascata del complemento e i suoi sforzi di sviluppo in ematologia, nefrologia, neurologia, disturbi metabolici, cardiologia e oftalmologia. Con sede a Boston, Massachusetts, Alexion ha uffici in tutto il mondo e serve pazienti in più di 50 paesi.
AstraZeneca
AstraZeneca (LSE/STO/Nasdaq: AZN) è un’azienda biofarmaceutica globale a guida scientifica che si concentra sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci da prescrizione in oncologia, malattie rare e biofarmaceutici, tra cui cardiovascolare, renale e metabolismo, respiratorio e immunologia. Con sede a Cambridge, Regno Unito, AstraZeneca opera in oltre 100 paesi e i suoi farmaci innovativi sono utilizzati da milioni di pazienti in tutto il mondo. Visitate astrazeneca.com e seguite l’azienda su Twitter @AstraZeneca.
Contatti
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Adrian Kemp
Segretario
AstraZeneca PLC”
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