N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation.
Benvenuti all’edizione di Luglio 2021 del notiziario internazionale scientifico della Motor Neurone Disease Association.
In questa nuova edizione:
- Vengono rilasciati risultati promettenti da una sperimentazione sul masitinib.
- L’ultimo Podcast della Motor Neurone Disease Association che risponde ad alcune domande frequenti dalla comunità MND è ora disponibile.
- Segnaliamo la campagna Scrap 6 Months, che ha visto una vittoria per le persone con MND.
- Una sperimentazione dell’oligonucleotide antisenso, WVE-004, inizia il dosaggio.
- Due potenziali farmaci per trattare la MND hanno ottenuto lo status di farmaco orfano dalla FDA.
Per altre notizie scientifiche visita il nostro Blog sulla Ricerca MND. Negli articoli del blog di questo mese vi aggiorniamo sui piani di Biogen per rendere disponibile il tofersen a più persone con SOD1-MND in un programma di accesso allargato (EAP) e Silverio Conte, Responsabile delle relazioni internazionali dell’Associazione ConSLAncio Onlus – un’associazione italiana per la SLA – parla delle sue esperienze al Simposio Internazionale Virtuale sulla SLA/MND dello scorso anno.
Ci auguriamo che trovi interessante l’edizione di questo mese del notiziario scientifico MND Research Monthly.
Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association
Masitinib potrebbe prolungare la vita se dato presto, i dati di prova mostrano
Secondo un nuovo studio, il trattamento con la terapia orale sperimentale masitinib potrebbe prolungare la vita quando viene somministrato all’inizio del decorso della MND. I pazienti con MND trattati con masitinib hanno vissuto circa due anni in più rispetto a quelli in un gruppo placebo, hanno scoperto i ricercatori in un recente studio clinico. I dati di prova riportati nel 2019 hanno mostrato che masitinib ha rallentato significativamente il tasso di progressione della malattia, ma i dati di sopravvivenza non erano ancora disponibili. Nel nuovo studio, i ricercatori hanno riferito i risultati di sopravvivenza per 378 partecipanti dopo un follow-up medio di circa 6,25 anni dopo la diagnosi, e hanno suggerito che masitinib può offrire un sostanziale beneficio di sopravvivenza quando il trattamento viene avviato prima della grave perdita di funzionalità. Questo segue l’annuncio che uno studio di fase 3 del masitinib (Studio AB19001), che è stato temporaneamente sospeso dopo che un potenziale rischio di cardiopatia ischemica è stato associato all’uso di masitinib, riprenderà dopo che le misure proposte per garantire la sicurezza del paziente sono state considerate sufficienti dall’Agenzia nazionale francese per la sicurezza dei medicinali e dei prodotti sanitari.
Leggi i risultati dello studio qui:
Masitinib, Given Early in ALS Course Extends Life, Trial Data Show
Informazioni dello studio AB19001:
ALS Patient Enrollment in Phase 3 Masitinib Trial Expected to Soon Resume in France
MND Matters: Il podcast della Motor Neurone Disease Association
L’ultimo podcast MND Matters intervista il dottor Brian Dickie, direttore dello sviluppo della ricerca presso l’associazione, per esplorare alcune delle domande frequenti dalla comunità MND e la ricerca dietro questi argomenti chiave. Brian è affiancato dai conduttori Becky e Nick (Nick è responsabile della ricerca presso l’Associazione), dal prof. Martin Turner, consulente neurologo e co-direttore dell’Oxford MND Care and Research Centre e da Dani, che vive con la MND, che condivide la sua esperienza di partecipare a una sperimentazione clinica.
Ascolta al podcast:
Vittoria della campagna di benefici per le persone con MND
Siamo lieti di annunciare che dopo tre anni di campagna nel Regno Unito, la nostra campagna Scrap 6 Months ha portato ad una promessa del governo di cambiare le regole riguardanti l’accesso ai benefici sociali per le persone che sono malate terminali, comprese quelle con MND. La raccomandazione è che la regola attuale, che dice che un medico deve confermare che una persona ha meno di sei mesi di vita prima di poter accedere al processo accelerato, verrebbe eliminata e sostituita con una prognosi di un anno.
Leggi di più, qui:
Scrap 6 Months campaign victory
La sperimentazione di WVE-004 per i pazienti con C9orf72-MND inizia il dosaggio
Il dosaggio è iniziato in uno studio clinico di WVE-004, la terapia antisenso oligonucleotidica sperimentale di Wave Life Sciences per la MND e la demenza frontotemporale (FTD) associate a mutazioni del gene C9orf72. Lo studio di fase 1b/2a, chiamato FOCUS-C9, sta valutando la sicurezza e la tollerabilità di WVE-004 contro un placebo in circa 50 adulti per 24 settimane, in siti in Olanda e Canada. WVE-004 mira a specifiche molecole di RNA, contrassegnandole per la distruzione e lasciando solo le proteine sane. Lo studio valuterà anche come il farmaco influenza i cambiamenti nei livelli di proteine anormali generate dalle mutazioni C9orf72 che possono formare grumi tossici all’interno delle cellule.
Leggi di più, qui:
Trial of WVE-004 in Patients With C9orf72 Mutations Begins Dosing
Due potenziali farmaci per la MND hanno ottenuto lo status di farmaco orfano dalla FDA
Due potenziali farmaci per il trattamento della MND hanno ottenuto lo status di farmaco orfano dalla US Food and Drug Administration (FDA) – pridopidina, che è progettata per proteggere le cellule nervose contro le lesioni legando e attivando il recettore sigma-1, e ALS001, una potenziale terapia con cellule T (Treg) progettata per arrestare la progressione della MND. I Treg sono attori chiave nel controllo del sistema immunitario, spegnendo le risposte infiammatorie eccessive come quelle coinvolte nella degenerazione delle cellule nervose. La pridopidina è attualmente studiata nella sperimentazione della piattaforma HEALEY ALS negli Stati Uniti, e i risultati di una sperimentazione di fase 2a dell’ALS001 saranno rilasciati entro la fine dell’estate. Lo status di farmaco orfano aiuterà il continuo sviluppo di questi farmaci, rendendo potenzialmente il processo più veloce.
Leggi di più del farmaco pridopidina:
Pridopidine Earns FDA’s Orphan Drug Designation as ALS Treatment
Informazioni sul ALS001:
FDA Grants Orphan Drug Status to Coya’s T-cell Therapy ALS001
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