MNDA newsletter – giugno 2021

N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso del Motor Neurone Disease Asssociation.

Benvenuti all’edizione di Giugno 2021 del notiziario internazionale scientifico della Motor Neurone Disease Association.
In questa nuova edizione:

• I ricercatori dell’Università di Sheffield hanno sviluppato cellule staminali dal tessuto adiposo che sembrano proteggere i motoneuroni in un modello del topo SOD1-SLA.

• Gli studi clinici che coinvolgono il farmaco masitinib sono stati interrotti a causa del potenziale rischio di cardiopatia ischemica associato al farmaco.

• È stata identificata una molecola di RNA sperimentale che potrebbe rallentare la progressione della SLA.

• La proteina tau potrebbe essere un potenziale biomarcatore diagnostico e prognostico per la SLA, capace di distinguere tra SLA e altre malattie neurodegenerative con sintomi simili?

• Partecipa alla ricerca – i ricercatori dell’Università di Bath stanno cercando persone con e senza SLA per partecipare a uno studio per sviluppare un nuovo strumento di comunicazione.

La #GiornataMondialesullaSLA/MND (#GlobalMNDAwarenessDay) è stata il 21 giugno e, per celebrare l’occasione, il Squadra-Sviluppo delle Ricerche ha pubblicato una serie di blog della durata di una settimana, dando uno sguardo più da vicino alla ricerca che finanziamo, cosa significa il nostro sostegno ai ricercatori e come stiamo #DrivingMNDAwareness.

Ci auguriamo che trovi interessante l’edizione di questo mese del notiziario scientifico MND Research Monthly.

Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association
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Le cellule staminali del tessuto adiposo proteggono i motoneuroni nei topi
Un gruppo di ricercatori dell’Università di Sheffield ha testato l’impatto delle cellule staminali adipose derivate da topi (ADSCs) in modelli di topi SOD1-SLA. I topi trattati con ADSCs derivate dal tessuto adiposo di topi sani hanno mostrato un aumento significativo del peso corporeo rispetto al gruppo di controllo e hanno ottenuto risultati migliori nei test di funzionalità motoria. Gli astrociti che sostengono i motoneuroni sono stati isolati dai topi SOD1 e dai controlli e co-coltivati con neuroni di topi sani insieme alle ADSC. La presenza di ADSCs nella cultura SOD1 ha portato ad un aumento significativo della vitalità dei motoneuroni rispetto alle culture non trattate. Infine, il gruppo ha coltivato neuroni motori insieme ad astrociti derivati da persone con SLA sia familiare che sporadica. La presenza di ADSC del topo ha protetto i motoneuroni da entrambi i tipi di astrociti.

Leggete di più, qui:
Stem Cells from Fat Tissue Protect Motor Neurons in ALS Mice

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Studi su masitinib sospesi
L’azienda AB Science sospenderà il reclutamento e il trattamento in tutti gli studi che coinvolgono masitinib, in seguito all’identificazione di un potenziale rischio di cardiopatia ischemica associato all’uso del masitinib. Questo include uno studio di fase 3 nella SLA/MND chiamato Studio AB19001 che stava valutando la sicurezza e l’efficacia di masitinib, in combinazione con riluzolo, in un massimo di 495 partecipanti. Masitinib è un anticorpo somministrato per via orale progettato per bloccare l’attività di diversi tipi di cellule coinvolte nei processi infiammatori e neurodegenerativi impedendo la segnalazione attraverso proteine chiamate tirosin-chinasi. Verrà ora condotta un’indagine su questo potenziale rischio per la sicurezza.

Leggete di più, qui:
Studies Involving Masitinib Suspended
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Una molecola di RNA sperimentale potrebbe rallentare la progressione della SLA
Una molecola di RNA chiamata RNA aptamero ha fermato la morte dei motoneuroni e ha aiutato a preservare la funzione motoria in un modello murino di MND. Una causa suggerita di SLA è un accumulo del messaggero chimico glutammato nel cervello e nel midollo spinale, che produce un’attivazione eccessiva delle cellule nervose che è tossica. Il glutammato esercita i suoi effetti legandosi ai recettori che sono prodotti unicamente dalle cellule nervose nel cervello e nel midollo spinale, e li attiva permettendo al calcio di fluire. Gli aptameri dell’RNA si legano ai recettori del glutammato e prevengono il sovraccarico di calcio nei motoneuroni, rallentando potenzialmente la progressione della SLA. La ricerca preclinica in altri modelli è in corso per confermare i risultati.

Leggete di più, qui:
Investigational RNA Molecule May Slow ALS Progression

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La proteina tau potrebbe essere un biomarcatore per la SLA?
I biomarcatori che aiutano a distinguere le persone con SLA da quelle con malattie con sintomi simili potrebbero aiutare una diagnosi più rapida e l’accesso al trattamento nelle prime fasi della malattia. I ricercatori in Italia hanno esaminato i livelli della proteina tau in 196 persone con SLA e 91 controlli. I controlli includevano 35 persone senza un disturbo neurodegenerativo e 56 con un disturbo neurodegenerativo i cui sintomi imitano quelli della SLA. L’analisi ha mostrato che i livelli totali di tau erano significativamente più alti nelle persone con SLA rispetto ai controlli. Elevati livelli di tau in pazienti SLA con una progressione più rapida della malattia suggeriscono anche la sua utilità come marcatore per la prognosi. Sono necessari ulteriori studi per confermare questi risultati.

Leggete di più, qui:
Tau Protein Levels in Spinal Fluid Possible Biomarker of ALS, Likely Progression


Partecipa alla ricerca – Earswitch nella MND

I ricercatori dell’Università di Bath stanno cercando persone con e senza SLA/MND per partecipare a uno studio che aiuterà lo sviluppo di un nuovo strumento di comunicazione. L’azienda Earswitch Ltd ha dimostrato che un piccolo muscolo nell’orecchio può essere mosso volontariamente e usato efficacemente per controllare una tastiera su schermo per comunicare. Tuttavia, non si sa quale percentuale di persone possa muovere volontariamente questo muscolo. Questo studio ha lo scopo di aiutare a stabilirlo. La partecipazione è sotto forma di un sondaggio online, che richiederà circa 10 minuti per completatarlo.

Leggete di più, qui:
The Earswitch in MND
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Versione originale della newsletter in inglese:

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